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FDA, 사렙타 듀센 근이영양증 신약 임상 보류
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FDA, 사렙타 듀센 근이영양증 신약 임상 보류
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2022.06.25 07:14
  • 댓글 0
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심각한 이상반응 때문...관련 정보 제공 요청

미국 식품의약국(FDA)이 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 듀센형 근이영양증(DMD) 신약 후보물질의 임상시험을 안전성 우려 때문에 중지시켰다.

지난 23일(현지시각) 사렙타는 FDA가 엑손 51 스키핑으로 치료할 수 있는 듀센형 근이영양증 환자를 치료하기 위한 차세대 PPMO(peptide-conjugated phosphorodiamidate morpholino oligomer) SRP-5051(성분명 베스레테플러센)에 대해 임상 보류 조치를 내렸다고 발표했다.

▲ 사렙타 테라퓨틱스는 엑손 51 스키핑으로 치료할 수 있는 듀센형 근이영양증 환자를 위한 신약 SRP-5051의 임상 2상 시험 도중 저마그네슘혈증 부작용이 보고됐다고 전했다.
▲ 사렙타 테라퓨틱스는 엑손 51 스키핑으로 치료할 수 있는 듀센형 근이영양증 환자를 위한 신약 SRP-5051의 임상 2상 시험 도중 저마그네슘혈증 부작용이 보고됐다고 전했다.

사렙타의 SRP-5051은 MOMENTUM(5051-201 연구)이라는 명칭으로 불리는 임상 2상 다중시험군 용량상승 연구에서 평가되고 있으며 심각한 이상반응으로 저마그네슘혈증이 보고된 이후 연구 파트 B 진행이 보류됐다.

FDA는 사렙타에게 소수의 심각하지 않은 grade 2 사례를 포함해 모든 저마그네슘혈증 사건에 대한 정보를 요청했으며 위험 완화 및 안전성 모니터링 계획의 적절성을 평가하고 있다.

사렙타는 앞으로 며칠 안에 관련 정보와 모니터링 계획의 변경 제안을 당국에 전달할 것이라고 밝혔다.

사렙타의 차세대 화학 플랫폼인 PPMO는 조직 침투를 증가시키고 엑손 스키핑을 늘리며 디스트로핀 생산을 유의하게 증가시키기 위해서 PMO 백본에 세포 침투 펩타이드를 결합해 설계됐다.

전체 듀센형 근이영양증 환자의 약 13%는 엑손 51 스키핑 치료를 받을 수 있도록 하는 돌연변이를 가진 것으로 추산된다. 사렙타는 PPMO가 성공적일 경우 환자에게 효능이 개선되고 투여 횟수는 줄인 치료제를 제공할 수 있을 것으로 보고 있다.

앞서 사렙타는 작년에 MOMENTUM의 Part A에서 월 1회 SRP-5051 30 mg/kg 투여가 12주 이후 기존 주 1회 투여 약물인 에테플러센(제품명 엑손디스 51)에 비해 엑손 스키핑은 18배, 디스트로핀 생산은 8배 증가시킨 것으로 나타났다고 발표했다. 당시에도 SRP-5051을 투여 받은 환자에서는 가역적 저마그네슘혈증이 관찰됐다.

사렙타 테라퓨틱스의 최고과학책임자 루이즈 로디노-클라팍 박사는 “환자 안전은 항상 자사의 최우선사항이다. 저마그네슘혈증은 MOMENTUM 연구의 프로토콜에 서술된 모니터링의 일부로 수행된 실험실 검사를 통해 발견됐고 이전 임상시험에서 관찰된 저마그네슘혈증 사례와 유사했다. 저마그네슘혈증은 일시적이었고 환자의 마그네슘 수치는 추가적인 보충 이후 정상으로 돌아왔다”고 설명했다.

이어 “자사는 전 세계적으로 MOMENTUM Part B에서 계획된 환자 모집 수의 약 절반을 등록한 상태다. 이 연구는 진행 중이며 올해 말까지 등록을 완료할 수 있는 궤도에 있다. 가능한 한 빨리 미국에서 스크리닝 및 투여를 재개하는 것을 목표로 FDA와 정보를 공유하기 위해 노력할 것이다”고 덧붙였다.


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