스위스 제약기업 로슈가 알츠하이머병 치료제 후보물질의 임상시험에서 실패한 것으로 드러났다.
로슈와 미국 배너알츠하이머연구소는 16일(현지시각) 알츠하이머 예방 이니셔티브(API) 상염색체 우성 알츠하이머병(ADAD) 콜롬비아 시험에서 나온 결과를 발표했다.
이 임상시험은 조기 발병 알츠하이머병을 유발하는 특정 유전적 돌연변이를 갖고 있고 인지 장애가 아직 없는 사람의 알츠하이머병을 늦추거나 예방하는 용도로 신약 후보물질 크레네주맙(crenezumab)의 잠재력을 평가했다.
시험 결과 API ADAD 복합 인지 점수 및 FCSRT(Free and Cued Selective Reminding Test) 단서 지수를 통해 측정된 인지 능력 또는 일화 기억 기능의 변화 속도를 평가한 공동 1차 평가변수에서 통계적으로 유의한 임상적 유익성이 입증되지 않았다.
공동 1차 평가변수와 여러 2차 및 탐색적 평가변수에 걸쳐 크레네주맙에 긍정적인 작은 수치상 차이가 관찰됐지만, 통계적으로 유의하지는 않았다.
연구 도중 크레네주맙에 대한 새로운 안전성 문제는 발견되지 않았다. 추가적인 데이터 분석이 진행 중이며 초기 데이터는 오는 8월 초에 알츠하이머협회 국제컨퍼런스에서 발표될 예정이다.
이 임상시험은 콜롬비아에서 세계 최대 ADAD 확대가족의 일원인 사람 252명을 등록했고, 참가자의 94%가 연구를 완료했다. 참가자의 3분의 2는 대개 44세 정도에 알츠하이머병으로 인한 인지 장애를 유발하는 Presenilin 1 E280A 돌연변이를 보유했다.
연구 참가자는 스위스 AC 이뮨(AC Immune)에 의해 발굴된 크레네주맙 또는 위약을 5~8년에 걸쳐 투여받는 그룹으로 무작위 배정됐다. 연구 도중 알츠하이머병 치료 접근법에 대한 지식이 발전함에 따라 약물 용량이 늘어났다.
로슈의 최고의료책임자 겸 글로벌제품개발부 총괄 리바이 개러웨이 박사는 “이러한 결과는 실망스럽지만, 가족성 알츠하이머병 치료에 대한 이해와 새로운 치료제 탐색에 있어 큰 기여를 한 참가자와 그 가족에게 감사를 드리고 싶다”며 “당사는 알츠하이머병을 이해, 진단, 치료하는 방법을 발전시키기 위한 더 많은 과학적 증거를 제공하기 위해 노력하고 있다”고 말했다.
로슈는 이 연구가 미국 국립노화연구소의 지원, 배너알츠하이머연구소의 자선 기부로 이뤄졌으며 알츠하이머병의 조기 발견, 추적, 연구 발전과 향후 알츠하이머 예방 시험의 설계를 위한 풍부한 자료를 생성했다고 설명했다.
현재 로슈는 크레네주맙 외에도 상염색체 우성 알츠하이머병 치료제로 또 다른 신약 후보물질 간테네루맙(gantenerumab)의 잠재력을 평가하고 있으며 산발성 알츠하이머병의 예방 및 초기 알츠하이머병 치료를 위한 연구도 진행 중이다.
간테네루맙을 초기 알츠하이머병 치료제로 평가하는 임상 3상 GRADUATE 연구의 결과는 올해 4분기에 나올 것으로 예상되고 있다.
