글로벌 제약회사 애브비가 희귀 혈액암 치료제 후보물질의 임상 2상 시험에서 나온 긍정적인 새로운 결과를 공개했다.
애브비는 희귀하고 치료하기 어려운 혈액암인 골수섬유증을 앓고 있고 JAK 억제제로 치료받은 적이 없는 환자를 대상으로 나비토클락스(navitoclax)와 룩소리티닙(제품명 자카비) 병용요법을 평가한 임상 2상 REFINE 연구의 코호트 3에서 나온 새로운 데이터를 10일(현지시각) 발표했다.
이 예비 결과는 이 코호트에서 비장 부피와 증상 개선을 보여준다.
이러한 데이터는 앞서 코호트 1a의 재발성/불응성 환자에서 관찰된 데이터와 일치하며 유럽혈액학회(EHA) 연례 학술회의에서 공유됐다.
REFINE은 나비토클락스 단독요법 또는 나비토클락스와 룩소리티닙 병용요법의 안전성 및 효능을 평가하는 임상 2상, 비무작위 개방표지 다중 코호트 연구다.
이번에 공개된 결과는 REFINE 연구의 코호트 3에서 JAK 억제제로 치료받은 적이 없는 골수섬유증 환자 32명에 대한 예비 분석에서 나왔다.
임상시험 1차 평가변수는 24주차에 비장 부피가 기준치 대비 35% 이상 감소(SVR35)한 비율이다. 주요 2차 평가변수에는 24주차 총 증상 점수가 50% 이상 감소(TSS50)한 비율과 빈혈 반응, 골수 섬유화(BMF) 감소 등이 포함된다.
시험 결과 24주차에 평가 가능한 환자의 63%(20/32)와 치료 도중 환자의 78%(25/32)가 SVR35를 달성한 것으로 나타났다.
측정 가능한 증상이 있는 환자 가운데 평가 가능한 환자의 41%(11/27)는 TSS50에 도달했고 특히 67%(18/27)는 연구 도중 일정 시점에 이 평가변수를 충족했다.
섬유화 등급이 확인된 평가 가능한 환자의 35%(9/26)는 골수 섬유화 등급이 1등급 이상 감소했고 환자 3명은 2등급 이상 감소했다.
또한 빈혈 반응을 평가 가능한 환자의 40%(6/15)는 골수섬유증의 일반적인 임상적 특징인 빈혈의 개선을 경험했다.
예비 안전성 분석에서 새로운 안전성 신호는 발견되지 않았다. 환자 31명(97%)은 하나 이상의 이상반응을 보고했다.
가장 흔한 Grade 3 이상 이상반응은 혈소판 감소증(47%), 빈혈(34%), 호중구 감소증(25%)이다. 환자 7명(22%)은 심각한 이상반응을 경험했고 이상반응으로 인해 나비토클락스 치료 및 룩소리티닙 치료를 중단한 환자는 각각 3명이다.
애브비 항암제임상개발부 글로벌 총괄 모하메드 자키 박사는 “현재 골수섬유증 치료 옵션은 제한적이고 질병 증상을 억제하는 것을 목표로 한다”며 “전임상 결과와 함께 이 연구의 초기 결과는 나비토크락스와 룩소리티닙의 항섬유화 활성이 유망하다는 것을 보여준다”고 말했다.
이어 “특히 비장 부피, 증상, 골수 섬유화 감소에 관한 데이터는 골수섬유증의 질병 조절에 대한 추가적인 연구를 뒷받침하는데 도움이 된다”고 덧붙였다.
나비토클락스는 경구용 BCL-XL/BCL-2 억제제 계열의 신약 후보물질이다.
애브비는 나비토클락스에 대한 광범위한 후기단계 임상시험 프로그램을 진행 중이며 임상 2상 시험과 임상 3상 시험을 통해 안전성과 효능을 평가하고 있다.
