유럽 규제당국이 노바티스의 JAK1/2 억제제 자카비(Jakavi, 성분명 룩소리티닙)를 스테로이드 치료 이후의 이식편대숙주병(GvHD)에 대한 최초의 치료제로 승인했다.
노바티스는 유럽 집행위원회가 자카비를 코르티코스테로이드 또는 다른 전신요법에 반응이 적절하지 않은 12세 이상의 급성 또는 만성 이식편대숙주병 환자를 위한 치료제로 승인했다고 5일(현지시각) 발표했다.
이번 승인은 앞서 지난 3월에 유럽의약청의 약물사용자문위원회(CHMP)가 제시한 긍정적인 의견에 따른 것이며, 자카비가 전체 반응률(ORR) 면에서 최적지지요법(BAT) 대비 우수성을 보인 임상 3상 REACH2 및 REACH3 시험의 결과를 기반으로 한다.
REACH2 연구에서 자카비 치료군의 28일차 전체 반응률은 62%, 최적지지요법군은 39%로 나타났다. REACH3 연구에서는 자카비가 스테로이드 불응성/의존성 만성 GvHD 환자의 24주차 전체 반응률을 최적지지요법 대비 유의하게 개선시켰으며(각각 50%, 26%), 자카비 치료군의 최고 전체반응률(best ORR)이 더 높은 것으로 분석됐다(76%, 60%).
이식편대숙주병은 공여 세포가 이식 수혜자의 건강한 세포를 이물질로 보고 공격할 때 발생한다. GvHD의 증상은 피부, 위장관, 간, 입, 눈, 생식기, 폐, 관절에 나타날 수 있다. 동종유래 조혈모세포이식 수혜자의 약 50%는 급성 또는 만성 GvHD가 발병한다.
급성 및 만성 GvHD는 치명적일 수 있으며 지금까지 1차 스테로이드 치료에 반응이 적절하지 않은 환자를 위한 확립된 표준요법은 없었다. 현재 스테로이드 실패 이후 GvHD 치료를 위한 다른 승인된 치료제는 없는 상황이다.
노바티스 혁신의약품 국제사업부 총괄 겸 최고상업책임자 마리-프랑스 추딘은 “동종 조혈모세포이식을 받는 환자 10명 중 5명은 이식편대숙주병의 심각하고 때로는 치명적인 증상을 경험한다”며 “자카비는 이 새로운 GvHD 적응증을 통해 1차 치료에 반응하지 않은 환자를 위한 치료를 재정립하는데 도움이 될 것이다”고 말했다.
독일 프라이부르크대학병원의 로버트 자이저 박사는 “오늘날 GvHD 환자의 30~60%는 1차 스테로이드 치료에 반응하지 않으며 이는 장기적인 치료 목표를 달성하기 위한 새로운 접근법이 필요하다는 점을 보여준다. 자카비 승인은 스테로이드 의존성 또는 불응성인 GvHD 환자와 의료제공자에게 몸을 쇠약하게 만들고 생명을 위협하는 질환을 관리하는 새로운 방법을 제공한다”고 설명했다.
유럽에서 특정 골수섬유화증, 진성적혈구증가증 환자의 치료제로도 승인돼 있다. 앞서 미국 식품의약국(FDA)도 자카비(미국 제품명 Jakafi)를 스테로이드 불응성 급성 GvHD 환자 치료제, 한 가지나 두 가지 코르티코스테로이드 또는 다른 전신요법에 실패한 만성 GvHD 환자의 치료제로 승인한 바 있다.
