미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오제약회사 바이오엑셀 테라퓨틱스(BioXcel Therapeutics)의 조현병 또는 양극성장애 관련 초조 증상 치료제를 승인했다.
바이오엑셀은 미국 FDA가 성인 조현병 또는 양극성 I형 및 II형 장애와 관련된 초조의 급성기 치료를 위한 이갈미(Igalmi, 덱스메데토미딘) 설하 필름제를 승인했다고 6일(현지시각) 발표했다.
이갈미는 조현병 또는 양극성 장애 환자에서 경증, 중등증, 중증 초조 치료용도로 FDA 승인된 최초이자 유일한 구강붕해 설하 필름으로, 의료제공자의 감독 하에 환자가 자가 투여할 수 있다.
바이오엑셀은 미국에서 이갈미를 올해 2분기 안에 출시할 준비를 하고 있다.
미국에서는 약 730만 명이 조현병 또는 양극성 장애를 진단받은 것으로 알려졌다. 이러한 환자 중 최대 4분의 1이 연간 10~17회에 걸쳐 발생할 수 있는 초조 에피소드를 경험하며 두 환자군에서는 매년 최대 2500만 회에 달하는 초조 에피소드가 발생하는 것으로 추산된다. 초조 에피소드는 환자, 보호자, 의료시스템에 대한 상당한 부담과 연관이 있다.
이번 FDA 승인은 조현병 또는 양극성 I형 및 II형 장애와 관련된 초조의 급성기 치료제로 이갈미를 평가한 중추적인 무작위, 이중맹검, 위약대조, 병행군 임상 3상 시험 2건(SERENITY I, SERENITY II)에서 나온 데이터를 기반으로 한다.
연구 1차 평가변수는 투여 후 2시간 뒤 평가된 양성 및 음성 증후군 척도-흥분 요소(Positive and Negative Syndrome Scale-Excited Component, PEC) 총 점수의 평균 변화다. 주요 2차 평가변수는 PEC 점수 변화로 측정된 효능이 위약과 비교했을 때 통계적으로 분리된 가장 이른 시간이다.
양성 및 음성 증후군 척도-흥분 요소는 초조와 관련해 충동 조절 문제, 긴장, 적대감, 비협조성, 흥분 등 5가지 요소를 평가한다.
두 임상시험에서 이갈미 120mcg과 180mcg 용량은 첫 투여 2시간 뒤 1차 평가변수를 달성한 것으로 나타났다. 또한 이갈미는 주요 2차 평가변수를 충족시키면서 신속한 작용 발현을 입증했다. 이갈미 180mcg 및 120mcg과 위약을 비교했을 때 통계적으로 유의한 분리는 SERENITY II에서는 투여 20분 만에, SERENITY I에서는 각각 20분, 30분 만에 관찰됐다.
임상시험에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 졸림, 감각이상 또는 구강 감각저하, 어지럼증, 구강건조증, 저혈압, 기립성 저혈압 등이다. 모든 약물 이상반응은 경증에서 중등증 수준이며 치료와 관련된 심각한 이상반응은 발생하지 않았다. 다만 이갈미는 저혈압, 기립성 저혈압, 서맥, QT간격 연장, 졸림 등 눈에 띄는 부작용을 유발할 수 있다.
양극성장애에 대한 임상 3상 시험인 SERENITY II의 데이터는 올해 2월에 미국의사협회 저널(Journal of the American Medical Association, JAMA)에 게재됐다.
바이오엑셀 테라퓨틱스의 비말 메타 CEO는 “이갈미는 거의 10년 만에 승인된 조현병 또는 양극성 장애와 관련된 초조에 대한 새로운 급성기 치료제로 환자들이 이러한 어렵고 쇠약하게 만드는 증상을 관리할 수 있도록 돕는 차별화된 접근 방식을 제시한다”고 말했다.
이어 “당사는 회사 첫 승인 의약품의 획기적인 성과를 통해 AI 플랫폼을 사용해 환자에게 신경과학에 대한 혁신적인 의약품을 제공한다는 사명을 향한 기념비적인 발걸음을 내디뎠다”며 “이갈미가 시장을 크게 변화시킬 잠재력이 있다고 믿고 있고 이번 분기에 미국 내 상용 출시 계획을 수행할 수 있게 돼 매우 기쁘다”고 밝혔다.
