스위스 제약기업 노바티스가 미국에서 유방암 치료제 피크레이(Piqray)를 희귀질환 치료를 위한 새로운 제품으로 승인받았다.
노바티스는 미국 식품의약국(FDA)이 비조이스(Vijoice, alpelisib)를 전신요법이 필요한 PIK3CA 관련 과성장 스펙트럼(PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum, PROS)의 중증 증세가 있는 2세 이상 소아 및 성인 환자를 위한 치료제로 신속 승인했다고 6일(현지시각) 발표했다.
비조이스는 과성장과 혈관 이상을 특징으로 하고 100만 명 당 약 14명에게 영향을 미치는 것으로 추정되는 희귀질환인 PROS에 대해 FDA가 승인된 최초의 치료제다. PI3K 경로를 억제하는 인산화효소(kinase) 억제제로서 PIK3CA 유전자 변이 영향으로 인한 희귀 과성장 상태를 치료할 수 있다.
노바티스는 PROS 질환이 삶의 질에 영향을 미칠 수 있으며 기능적 영향과 발달 지연부터 만성 통증, 이동성 문제, 고립감에 이르기까지 환자와 환자 가족에게 다양한 신체적, 정서적, 사회적 어려움을 야기할 수 있다고 설명했다. PROS 관리는 다학제적 팀의 협력이 필요한 어려운 일이며 환자와 의사는 증상 관리에 초점을 맞춘 중재에만 접근할 수 있었다.
이번 승인은 비조이스로 치료받은 환자들이 표적 병변 부피 감소와 PROS 관련 증상 및 징후 개선을 경험했다는 것을 보여주는 후향 차트분석 연구인 EPIK-P1에서 나온 리얼월드 증거를 기반으로 한다.
24주차에 수행된 1차 평가변수 분석에 따르면 환자의 27%(10/37)은 치료에 대한 확정된 반응을 달성했으며 이는 PROS 표적 병변 부피의 합이 20% 이상 감소한 것으로 정의됐다.
연구 시작점과 24주차에 영상촬영을 받은 환자 4명 중 약 3명은(74%, 23/31) 표적 병변 부피가 일정 수준 감소(평균 13.7%)했으며 1차 분석 시점에 질병 진행을 경험한 환자는 없었다.
또한 연구자는 24주차에 환자에서 통증(90%, 20/22), 피로(76%, 32/42), 혈관 기형(79%, 30/38), 사지 비대칭(69%, 20/29), 파종성 혈관 내 응고(55%, 16/29)의 개선을 관찰했다. 이러한 개선은 시작점과 24주차에 증상을 보고한 연구 집단의 환자 하위그룹에서 나타났다.
EPIK-P1에서 가장 흔한 이상반응은 설사, 구내염, 고혈당증이다. 가장 흔한 grade 3/4 이상반응으로는 봉소염이 보고됐고 1건은 치료와 관련이 있는 것으로 간주됐다.
신속 승인 프로그램에 따라 지속적인 승인 여부는 확증적 증거에서 임상적 혜택의 확인 및 검증에 따라 결정된다. 노바티스는 PROS에 대한 비조이스의 장기적 효능과 안전성을 조사하기 위한 추가적인 임상시험(EPIK-P2, EPIK-P3)을 진행하고 있다.
노바티스 혁신의약품 미국 사업부 빅터 불토 사장은 “비조이스의 승인은 지금까지 이 질병을 구체적으로 다룰 수 있는 승인된 치료제가 없었던 환자에게 전환점을 의미한다”고 말하며 “당사는 PROS 질환에 대한 과학적 이해를 증진시키고 비조이스의 잠재력을 완전히 이해하기 위한 연구에 지속적으로 투자하고 있다”고 강조했다.
비조이스와 동일한 성분인 유방암 치료제 피크레이는 2019년에 미국에서 PIK3CA 변이가 있는 HR+/HER2- 진행성 또는 전이성 유방암 환자를 위한 최초의 치료제로 승인된 바 있다.
