미국 식품의약국(FDA)이 미국 아케비아 테라퓨틱스(Akebia Therapeutics)의 빈혈 치료제 바다두스타트(Vadadustat)의 승인을 안전성 우려 때문에 거절했다.
아케비아 테라퓨틱스는 지난 30일(현지시각) 미국 FDA로부터 만성신장질환(CKD)으로 인한 빈혈 치료를 위한 경구용 저산소유도인자 프롤릴수산화효소(HIF-PH) 억제제 바다두스타트의 신약승인신청에 대한 심사완료공문(CRL)을 수령했다고 발표했다.
FDA는 CRL을 발행해 승인 신청서에 대한 심사 주기가 완료됐고 현재 형태로는 승인을 위한 준비가 갖춰지지 않았음을 전달한다.
이번에 FDA는 신청서에 포함된 데이터가 투석 및 비투석 환자에서 바다두스타트의 긍정직인 유익성-위험성 평가를 뒷받침하지 않는다고 판단했다.
구체적으로는 비투석 환자 집단에서 MACE(주요 심혈관 사건)에 대한 비열등성을 충족시키지 못한 점, 투석 환자에서 관찰된 혈관통로 혈전증으로 인한 혈전색전증 사건 위험 증가, 약물로 인한 간 손상 위험 등을 지적하며 약물 안전성에 대한 우려를 표명했다.
이에 따라 FDA는 아케비아에게 새로운 임상시험을 통해 잠재적으로 긍정적인 유익성-위험성 평가를 입증할 수 있는 방법을 모색할 수 있다고 조언했다. 아케비아는 CRL 세부사항에 대해 제휴 파트너와 논의할 것이며 FDA에 회의를 요청할 계획이다.
아케비아의 존 버틀러 최고경영자는 “만성신장질환으로 인한 빈혈이 있는 환자에게 도움을 줄 가능성이 있는 치료제인 바다두스타트에 대한 심사완료공문을 받게 돼 매우 실망했다”며 “당사는 데이터가 특히 투석 중인 만성신장질환 관련 빈혈 환자에 대한 긍정적인 유익성-위험성 평가를 뒷받침한다고 믿는다”고 밝혔다.
그러면서 “이러한 차질에도 불구하고 신장질환을 앓는 사람의 삶을 개선한다는 당사의 목표를 위해 계속 노력할 방침이다”고 덧붙였다.
한편 아케비아의 제휴 파트너인 일본 오츠카제약은 작년 10월에 유럽의약청에 바다두스타트의 판매 허가신청서를 제출했으며 현재 심사가 진행 중이다. 바다두스타트는 이미 일본에서 투석 의존성 및 비투석 의존성 성인의 만성신장질환으로 인한 빈혈 치료제로 승인돼 있다.
이 승인 실패로 인해 아케비아 테라퓨틱스의 주가는 70% 이상 급락했다.
