미국 식품의약국(FDA)이 미국 바이오기업 CTI 바이오파마(CTI BioPharma)의 혈소판감소증 동반 골수섬유증 치료제를 신속 승인했다.
CTI 바이오파마는 지난달 28일(현지시각) FDA가 본조(VONJO, 성분명 파크리티닙)를 혈소판 수치가 50×109/L 미만이고 중간위험이나 고위험인 일차성 또는 이차성(진성적혈구증가증 또는 본태고혈소판증 이후) 골수섬유증 성인 환자의 치료제로 승인했다고 발표했다.
본조는 JAK1(야누스 키나아제 1)을 저해하지 않고 JAK2와 IRAK1을 저해하는 경구용 키나아제 억제제다. 권장 용량은 1일 2회 200mg이다. CTI는 본조가 혈구감소성 골수섬유증 환자의 수요를 해결하는 최초의 승인된 치료제라고 강조했다.
이 승인은 혈소판 수치 100×109/L 이하인 골수섬유증 환자를 대상으로 실시된 중추적인 임상 3상 시험 PERSIST-2에서 나온 효능 결과를 근거로 한다. 환자들은 본조 200mg 1일 2회(BID) 투여군, 본조 400mg 1일 1회(QD) 투여군, 최선 치료요법(BAT) 투여군으로 무작위 배정됐다.
시험 결과 파크리티닙 200mg으로 치료받은 혈소판 수치 50×109/L 미만인 환자 코호트에서 비장 부피가 최소 35% 이상 감소한 환자 비율이 29%로 나타났으며 이에 비해 룩소리티닙(제품명 자카비)을 포함한 최선 치료요법 투여군에서 이 같은 환자 비율은 3%로 집계됐다.
신속 승인의 일환으로 CTI는 확증 임상시험에서 임상적 유익성을 입증해야 할 필요가 있다. CTI는 이 승인 후 요건을 충족시키기 위해 2025년 중반기에 결과가 나올 것으로 예상되는 PACIFICA 임상시험을 완료할 계획이다.
본조 200mg 1일 1회 투여군에서 관찰된 가장 흔한 이상반응은 설사, 혈소판감소증, 구역, 빈혈, 말초부종 등이다. 가장 흔한 중대한 이상반응으로는 빈혈, 혈소판감소증, 폐렴, 심부전, 질병 진행, 발열, 피부 편평세포암종 등이 보고됐다.
미국 뉴욕 마운트시나이아이칸의과대학의 존 마스카레냐스 부교수는 “본조 승인은 혈구감소성 골수섬유증으로 고통 받는 환자를 위한 새로운 표준요법을 제시한다”고 설명했다.
이어 “혈소판 수치 50×109/L 미만으로 정의된 중증 혈소판감소증이 있는 골수섬유증 환자는 쇠약해지는 증상을 경험하고 나쁜 생존 결과를 보인다. 이 질병은 제한된 치료 옵션으로 인해 긴급한 미충족 의료 수요가 있는 질병 영역으로 간주된다. 이러한 환자에게 효과적이고 안전한 새 치료 옵션을 사용할 수 있게 돼 기쁘다”고 말했다.
CTI 바이오파마의 애덤 크레이그 최고경영자는 “본조의 승인을 통해 혈구감소성 골수섬유증 환자를 위해 승인된 새로운 치료제를 제공할 수 있게 돼 기쁘다. 당사는 DRI 헬스케어 트러스트와의 부채 및 로열티 거래에 따라 상업적 출시를 위한 충분한 자금을 확보했으며, 혈구감소성 골수섬유증 환자를 위한 동종 최고의 치료제인 본조를 10일 내에 환자에게 제공하길 기대한다”고 밝혔다.
