미국 식품의약국(FDA)이 다발골수종 환자 치료를 위한 존슨앤드존슨의 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 치료제 카빅티(Carvykti, 실타캡타진 오토류셀: 실타셀)를 승인했다.
존슨앤드존슨의 자회사 얀센제약은 지난달 28일(현지시각) 미국 FDA가 카빅티를 이전에 프로테아좀 억제제, 면역조절제제, 항 CD38 단클론항체를 포함해 4개 이상의 치료를 받은 이후인 재발성 또는 불응성 다발골수종(RRMM) 성인 환자의 치료제로 승인했다고 발표했다.
다발골수종은 골수에서 발견되는 백혈구의 한 종류인 형질세포에 영향을 미치는 치유할 수 없는 혈액암이다.
최근 몇 년 동안 추가적인 다발골수종 치료 옵션이 개발됐음에도 불구하고 3가지 주요 치료제인 면역조절제제, 프로테아좀 억제제, 항 CD38 단클론항체 치료 이후 병이 진행된 환자는 대부분 예후가 나쁘다.
카빅티는 B세포성숙항원(BCMA) 표적 단일 도메인 항체 2개를 특징으로 하는 CAR-T 치료제다.
이번 승인은 이전에 평균 6개 치료요법을 받았고 프로테아좀 억제제, 면역조절제제, 항 CD38 단클론항체를 투여받았던 환자가 포함된 중추적인 CARTITUDE-1 임상시험의 데이터를 기반으로 한다.
CARTITUDE-1 연구에서 카빅티 1회 투여는 깊고 지속적인 반응을 보였으며 RRMM 환자의 98%가 치료에 반응한 것으로 나타났다(전체 반응률, ORR).
특히 환자의 78%는 치료 이후 영상 또는 다른 검사를 통해 질병 징후 또는 증상이 관찰되지 않는 엄격한 완전관해(sCR)에 도달했다. 추적기간 중앙값 18개월 차에 반응 지속기간(DOR) 중앙값은 21.8개월이었다.
카빅티의 장기 효능 및 안전성 프로파일은 현재 CARTITUDE-1 연구에서 계속 평가되고 있다.
최근 미국혈액학회(ASH) 2021 연례 학술대회에서는 2년 추적관찰 결과가 발표된 바 있다.
미국에서 카빅티는 제한적인 프로그램인 의약품 위해성평가완화전략(REMS)을 통해서만 사용 가능하다.
카빅티에 대한 안전성 정보에는 사이토카인 방출 증후군(CRS), 면역효과세포 관련 신경독성 증후군(ICANS), 파킨슨증 및 길랭-바레증후군, 혈구탐식성 림프조직구증가증/대식세포활성화증후군(HLH/MAS), 장기적 및 재발성 혈구감소증에 관한 박스 경고문이 포함된다.
얀센은 2017년 12월에 레전드 바이오테크(Legend Biotech)와 실타캡타진 오토류셀의 개발, 상업화를 위한 독점 전 세계 라이선스 및 협업 계약을 체결했다.
카빅티는 환자 맞춤형 의약품으로서 환자의 긍정적인 경험을 보장하기 위한 광범위한 교육, 준비, 인증 절차를 필요로 한다.
얀센과 레전드 바이오테크는 카빅티를 적시에 신뢰할 수 있는 방식으로 암 전문의와 환자에게 제공할 수 있도록 보장하기 위해 생산 능력을 확장하고 2022년 및 그 이후 미국 전역에서의 이용 가능성을 높이도록 노력하면서 단계적 접근법을 통해 제한된 인증 치료센터 네트워크를 활성화시킬 계획이다.
얀센 연구개발부 총괄 마타이 마멘 박사는 “이번에 얀센의 첫 세포 치료제 승인은 암 분야에서 새로운 치료 옵션을 제공하고 암을 퇴치한다는 자사의 비전을 향한 지속적인 노력에 대한 증거”라며 “오늘 승인은 이 치유할 수 없는 혈액암을 앓는 환자를 돕고 동시에 미래에 희망을 줄 수 있는 치료법을 개발하겠다는 당사의 의지를 잘 보여준다”고 강조했다.
외신 보도에 따르면 존슨앤드존슨은 미국에서 카빅티 표시가격(도매가)을 46만5000달러(약 5억6000만 원)로 정했다.
앞서 작년 4월에 FDA는 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 CAR-T 치료제 아벡마(Abecma)를 재발성 또는 불응성 다발골수종 치료를 위한 최초의 세포 기반 유전자 치료제로 승인한 바 있다.
