미국 식품의약국(FDA)이 암릿 파마(Amryt Pharma)의 희귀 피부질환 치료를 위한 국소도포제 승인을 거절하기로 했다.
암릿은 지난달 28일(현지시각) 이영양성 및 연접부 수포성 표피박리증(EB)의 피부 증상 치료를 위한 올레오젤-S10(Oleogel-S10) 신약 허가신청(NDA)과 관련해 미국 FDA로부터 심사완료공문(CRL)을 수령했다고 발표했다.
수포성 표피박리증은 가벼운 마찰 및 외상에도 물집이 생기고 찢어지는 극도로 연약한 피부가 나타나는 희귀 유전성 피부질환이다.
FDA는 이 신청서에 대한 심사를 완료했으며 현재 형태로는 신청서를 승인할 수 없다고 판단했다고 암릿에 전달했다.
그러면서 FDA는 암릿에게 수포성 표피박리증에서 올레오젤-S10의 효과에 대한 추가적인 확증적 증거를 제출할 것을 요청했다.
앞서 FDA는 작년 11월에 회사 측이 제출한 추가 자료를 검토하기 위해 심사 기한을 3개월 연장한 적이 있다. FDA는 이전에도 올레오젤-S10 NDA 심사와 관련된 정보를 요청했던 것으로 알려졌다.
암릿은 FDA의 우려를 해결하기 위해 당국과 필요한 자료의 성격에 대해 논의할 계획이다.
암릿 파마의 조 와일리 CEO는 “자사는 이 결정에 매우 실망했지만 올레오젤-S10을 환자에게 제공한다는 목표를 위해 계속 노력하고 있다"면서 "수포성 표피박리증은 현재 승인된 치료 옵션이 없는 파괴적인 질환이고 EB 커뮤니티는 치료제를 절실히 필요로 하고 있다”고 말했다.
이어 “EASE 연구는 이 질환에 대해 수행된 역대 최대 규모의 무작위 임상시험이며 1차 평가변수가 충족된 최초의 임상 3상 시험”이라며 “당사는 이 중요한 치료제의 잠재적인 승인을 향한 가장 빠른 경로를 확인하기 위해 FDA와 협력하고 있다”고 밝혔다.
