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FDA, 리아타 희귀 신장질환 신약 승인 거절
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FDA, 리아타 희귀 신장질환 신약 승인 거절
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2022.02.28 11:32
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추가 자료 제출 요구...효능 다시 증명해야

미국 식품의약국(FDA)이 리아타 파마슈티컬스(Reata Pharmaceuticals)의 희귀 신장질환 치료제 승인을 거절하기로 결론 내렸다.

▲ 리아타는 FDA가 앞서 나온 자문위원회 의견에 따라 알포트 증후군 환자의 만성 신장질환 치료제인 바독솔론의 승인을 거절했다고 전했다.
▲ 리아타는 FDA가 앞서 나온 자문위원회 의견에 따라 알포트 증후군 환자의 만성 신장질환 치료제인 바독솔론의 승인을 거절했다고 전했다.

리아타는 알포트 증후군(Alport syndrome)으로 인한 만성 신장질환이 있는 환자의 치료제인 바독솔론 메틸의 신약 허가신청서(NDA)와 관련해 미국 FDA로부터 심사완료공문(CRL)을 받았다고 25일(현지시각) 발표했다.

CRL은 FDA가 현재로서는 NDA를 승인할 수 없다는 것을 나타낸다. FDA는 리아타가 제출한 자료가 바독솔론이 알포트 증후군 환자의 신장 기능 손상을 늦추고 신부전 진행 위험을 감소시키는데 효과적이라는 점을 증명하지 못했다고 결론 내리고 효능 및 안전성을 뒷받침하는 추가적인 자료를 제출할 것을 요구했다.

이러한 결론은 앞서 주로 FDA 브리핑서류에 명시되고 작년 12월에 열린 FDA 심혈관신장약물자문위원회 회의에서 논의된 효능 및 안전성 문제에 근거한다.

FDA는 이 문제를 알포트 증후군 환자에서 신장 기능 손상 속도에 대한 임상적으로 관련된 효과 또는 임상 결과에 대한 효과를 보여주는 적절하고 잘 통제된 연구의 증거를 포함하는 효과 증거를 제공함으로써 해결할 수 있다고 언급했다.

또한 FDA는 바독솔론이 QT 간격에 임상적으로 관련된 영향을 미치는지 여부를 해결해야 하며 바독솔론의 임상적 유익성이 위험성보다 크다는 것을 입증해야 할 필요가 있다고 설명했다.

리아타는 FDA가 앞으로 나아갈 길의 세부사항에 대한 논의를 환영한다고 전함에 따라 이 중요한 의약품을 미국 환자에게 제공하기 위해 FDA와 긴밀히 협력할 계획이라고 밝혔다.

리아타의 워런 허프 최고경영자는 “이러한 결과는 알포트 증후군 환자를 위한 바독솔론 개발 프로그램에 참여해 온 많은 환자, 가족, 연구진과 당사에게 큰 실망감을 준다”고 말하며 “알포트 증후군 프로그램의 다음 단계를 확인하기 위해서 FDA와 계속 협력할 것이다”고 덧붙였다.

알포트 증후군은 신장에 있는 사구체기저막의 주요 구조적 성분인 IV형 콜라겐을 암호화하는 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 희귀한 유전형 만성 신장질환이다. 알포트 증후군 환자의 신장은 노폐물을 혈액 밖으로 걸러내는 기능이 점차 상실되며, 이는 말기 신장질환으로 이어져 만성 투석 치료 또는 신장 이식이 필요할 수 있다.

리아타는 유럽의약청에도 알포트 증후군 환자의 만성 신장질환 치료제로 바독솔론의 판매 승인을 신청한 상황이며 현재 심사가 진행되고 있다. 일본에서는 리아타와 라이선스 계약을 맺은 쿄와기린이 바독솔론의 승인 신청을 진행 중이다.


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