미국 바이오제약회사 코디악 사이언스(Kodiak Sciences)가 안질환 치료제 후보물질의 임상시험에서 실패하면서 주가가 80% 가량 폭락했다.
코디악은 23일(현지시각) 이전에 치료받은 적이 없는 신생혈관성(습성) 연령관련 황반변성 환자를 대상으로 새로운 항체 생체고분자 접합체 KSI-301의 효능, 지속성, 안전성을 평가한 무작위, 이중맹검, 활성대조군 임상 2b/3상 시험의 톱라인 결과를 발표했다.
이 임상시험에서는 559명의 참가자가 등록돼 투여간격이 3~5개월로 길고 유연한 KSI-301 5mg 투여군 또는 고정 2개월 투여간격의 애플리버셉트(제품명 아일리아) 2mg 투여군으로 무작위 배정됐다.
임상시험 1차 평가변수는 1년 후 최대교정시력(BCVA) 점수의 평균 변화였다. 시험 결과 KSI-301은 강력한 지속성을 보였으며 안전하고 내약성이 양호했지만 애플리버셉트와 비교했을 때 시력 개선 효과의 비열등성에 대한 1차 평가변수를 충족시키지 못한 것으로 드러났다.
사전에 정해진 2차 분석에서는 5개월 간격으로 KSI-301을 투여받은 환자의 59%가 시력 개선을 달성했으며 애플리버셉트 투여군에 비해 해부학적 개선을 달성한 것으로 관찰됐다.
안전성 면에서 보면 KSI-301을 투여받은 환자의 3.2%에서는 안구 내 염증이 발생했으며, 이에 비해 애플리버셉트 투여군에서는 안구 내 염증이 보고되지 않았다. 코디악 측은 최근에 습성 AMD에 대한 다른 애플리버셉트 연구에서는 안구 내 염증 발생률이 1%~4.5%로 집계된 바 있다고 덧붙였다.
전체 임상시험 결과는 차후 의료 학술대회에서 발표될 예정이다.
코디악의 빅터 펄로스 최고경영자는 “부하용량 단계 이후 KSI-301 치료를 12주보다 더 자주 시행하지 않은 것은 불충분한 것으로 드러났다”고 말했다.
그러면서 “그럼에도 불구하고 이러한 결과가 분명한 항 VEGF 효과와 강력한 지속성, 안심시키는 안전성 프로파일을 보여준다고 믿는다”며 “이 데이터가 안전하고 편리한 방식으로 망막질환 치료 간격을 유의하게 늘릴 수 있는 자사 ABC 플랫폼의 잠재력을 뒷받침한다고 생각한다”고 주장했다.
코디악은 망막정맥폐쇄 환자를 대상으로 KSI-301을 평가하는 BEACON 임상시험의 결과가 올 6월에 나올 것이며 당뇨병성 황반부종에 대한 GLIMMER 임상시험과 습성 AMD에 대한 짧은 간격 투여 임상시험인 DAYLIGHT 연구의 결과는 내년 초에 나올 것이라고 예상했다.
시장분석가는 코디악이 투여 간격 면에서 아일리아 대비 KSI-301의 이점을 입증하지 못할 경우 시장 경쟁이 어려울 것으로 전망했다. 또한 안구 내 염증에 대한 안전성 우려도 해결해야 할 필요가 있다며 KSI-301의 상업적 성공 가능성에 대해 부정적으로 평가했다.
