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다케다, 코드 바이오와 유전자 치료제 개발 협업
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다케다, 코드 바이오와 유전자 치료제 개발 협업
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2022.02.23 06:37
  • 댓글 0
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희귀질환 환자 신약 연구...프로그램 4건 추진

일본 다케다제약이 미국 생명공학회사 코드 바이오테라퓨틱스(Code Biotherapeutics)와 희귀질환에 대한 유전자 치료제 개발을 위해 최대 20억 달러 규모의 협약을 체결했다.

▲ 다케다와 코드 바이오는 희귀 간질환 및 중추신경계질환에 대한 유전자 치료제를 공동으로 개발하기로 했다.
▲ 다케다와 코드 바이오는 희귀 간질환 및 중추신경계질환에 대한 유전자 치료제를 공동으로 개발하기로 했다.

코드 바이오테라퓨틱스는 22일(현지시각) 다케다와 자사의 독자적인 표적 3DNA 비-바이러스 유전자 의약품 전달 플랫폼을 활용해 희귀질환 적응증에 대한 유전자 치료제를 설계하고 개발하기 위해 제휴 및 옵션 계약을 맺었다고 발표했다.

이번 협업을 통해 다케다와 코드 바이오는 코드 바이오의 3DNA 플랫폼을 활용해 간 표적화 희귀질환 프로그램을 위한 표적화된 유전자 치료제를 설계하고 개발하고중추신경계 표적화 희귀질환 프로그램을 위한 추가 연구도 수행하기로 했다.

다케다는 프로그램 4건에 대한 독점 라이선스를 확보할 수 있는 선택권을 행사할 권리를 보유한다. 코드 바이오는 다케다로부터 계약금과 단기 마일스톤, 연구 지원금 등으로 수천만 달러를 받을 예정이며 향후 프로그램 4건에 관한 이정표가 모두 달성될 경우 개발, 상업화 마일스톤으로 최대 20억 달러와 로열티를 받을 수 있다.

다케다와 코드 바이오는 후보물질 선택 단계까지 연구 활동을 공동으로 실시할 계획이다.

다케다는 옵션 실행 이후 후속 개발 및 상업화를 위한 책임을 맡게 된다.

코드 바이오의 표적화 3DNA 비-바이러스 유전자 의약품 전달 플랫폼은 다른 유전자 의약품 전달 접근법의 핵심적인 한계점을 극복하고 유전자 의약품의 잠재력을 충분히 실현할 수 있게 하도록 만들어졌다.

3DNA 플랫폼의 합성 다가 설계는 세포 특이 표적화, 대형 유전자 페이로드 전달, 재투약을 가능하게 한다.

광범위한 전임상 데이터는 표적화된 제형이 고도로 특이적이고 유전적 화물을 표적 세포 및 조직에 전달하는데 효과적이면서 표적 외 영향 및 플랫폼과 관련된 안전성 문제에 대한 증거는 없다는 점을 증명했다.

코드 바이오의 브라이언 맥베이 이사회 의장 겸 최고경영자는 “유전의학과 희귀질환 분야에서 세계적인 선도기업인 다케다와 협력하게 돼 자랑스럽게 생각한다”며 “이 협력은 심각하고 치명적인 유전질환으로 고통 받는 환자에게 의미 있는 치료제를 제공하겠다는 사명을 추진하기 위해 다케다의 유전자 치료제 및 희귀질환 전문성과 자사의 유전자 의약품 전달 전문성을 결합함으로써 자사의 역량을 더욱 향상시킬 것”이라고 밝혔다.

다케다 희귀질환의약품발굴부문 총괄 마두 나타라잔은 “차세대 유전자 치료 프로그램을 통해 희귀 유전질환 및 혈액질환 환자에게 기능적 완치법을 제공하는 것을 목표로 하고 있다”면서1 “코드 바이오의 3DNA 플랫폼은 자사의 내부 역량 및 외부 파트너십을 통해 구축한 기반을 강화할 수 있도록 할 것이며, 현재 접근법보다 우수한 재투여 가능하고 지속적인 유전자 치료제를 개발할 수 있길 바란다”고 말했다.


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