유럽 규제당국이 미국 제약회사 글로벌 블러드 테라퓨틱스(Global Blood Therapeutics, GBT)의 겸상적혈구병(SCD) 치료제 옥스브리타(Oxbryta, voxelotor)를 승인했다.
글로벌 블러드 테라퓨틱스는 지난 16일(현지시각) 유럽 집행위원회(EC)가 옥스브리타를 12세 이상의 겸상적혈구병 환자에서 용혈성 빈혈 치료를 위한 단독요법 또는 히드록시우레아(하이드록시카바마이드)와의 병용요법으로 판매 허가했다고 발표했다.
옥스브리타는 겸상적혈구병의 겸상세포생성 및 적혈구 파괴의 분자적 기초인 겸상 헤모글로빈 중합작용을 직접 억제하는 최초의 1일 1회 경구용 치료제다.
겸상적혈구병은 유럽에서 가장 흔한 유전질환 중 하나로 주로 아프리카, 지중해, 남아시아 혈통에게 영향을 미친다. 겸상적혈구병에서 적혈구는 유연성을 잃고 단단하고 끈적이며 초승달 모양 또는 낫 모양이 된다.
겸상적혈구화 과정은 적혈구의 분해(용혈)와 이에 따른 용혈성 빈혈(적혈구 파괴로 인한 체내 헤모글로빈 감소 및 산소 전달 저하)을 유발하는데 겸상적혈구병 환자가 경험하는 정도는 다양하다. 혈관병증은 용혈에 의해 발생하며 겸상된 세포와 함께 모세혈관 및 소혈관의 막힘을 유발하고 통증을 야기하며 신체 전체에서 혈액 흐름 및 산소 공급을 방해한다.
겸상적혈구병 환자는 간, 신장, 폐, 심장 같은 주요 장기의 손상을 포함한 진행성 및 치명적인 합병증과 질병을 경험하는데 이는 삶의 질을 저하시키고 조기 사망을 초래한다.
이번 유럽 집행위원회의 승인은 작년 12월에 나온 유럽의약청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)의 긍정적인 의견에 따른 것으로, 임상 3상 시험 HOPE 연구 결과를 기반으로 한다. 옥스브리타로 치료받은 환자는 용혈과 함께 헤모글로빈 수치가 임상적으로 의미 있고 통계적으로 유의하게 개선된 것으로 나타났다.
옥스브리타는 양호한 안전성 프로파일을 증명했으며 제한적이고 일시적인 이상반응을 보였다. 옥스브리타로 치료받은 환자의 10% 이상에서 발생한 가장 흔한 이상반응은 두통, 설사, 복통, 구역, 피로, 발진, 발열 등이다.
GBT의 세바스티안 스타호비아크 유럽ㆍGCC 지역 총괄은 “겸상적혈구병은 환자와 환자 가족에게 치료하기 어렵고 평생 계속되는 여정이며 삶의 모든 측면에 부정적인 영향을 미칠 수 있다”며 “당사의 목표는 겸상적혈구병 치료법을 바꾸는 것으로 질병 궤적을 바꿀 가능성이 있다고 믿는 혁신적인 의약품을 개발한 것을 매우 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
유럽 집행위원회의 승인은 모든 유럽연합(EU) 회원국과 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이에서 유효하다. 앞서 미국 식품의약국(FDA)은 2019년에 옥스브리타를 12세 이상 겸상적혈구병 환자의 치료제로 신속 승인했으며 작년 12월에 4세 이상 환자의 치료제로 확대 승인했다.
