미국 바이오마린 제약의 페닐케톤뇨증(PKU) 유전자치료제 후보물질에 대한 임상 보류 조치의 해제가 연기됐다.
바이오마린은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 작년 9월에 발표된 BMN 307의 임상 1/2상 시험 PHEARLESS에 대한 임상 보류를 해결하기 위해 필요한 정보를 추가로 요청받았다고 17일(현지시각) 발표했다.
BMN 307은 성인 페닐케톤뇨증 환자를 대상으로 연구되는 AAV5 인간 페닐알라닌 수산화효소 유전자 치료제다.
앞서 바이오마린은 전임상 연구에서 암 발병 위험이 관찰되면서 PHEARLESS 임상 1/2상 시험이 보류됐다고 발표한 바 있다.
이러한 위험이 환자에게도 적용되는지 여부는 아직 밝혀지지 않았다.
FDA는 인간 연구 참가자에 대한 이론적 종양 유발 위험을 평가하기 위한 추가적인 비임상 연구 자료를 요청했으며, 이를 위해서는 몇 분기의 시간이 걸릴 것으로 예상되고 있다.
바이오마린은 가능한 때에 프로그램의 다음 단계를 알리기로 했다.
바이오마린의 전 세계 연구개발부 총괄 행크 푹스는 “새로운 치료 방식의 유전자 치료제 개발에 관한 선도기업으로서 환자, 의사, 규제기관의 이익과 전반적으로 이 분야를 위해 새로운 질문에 답변하는 것이 자사의 책임”이라며 “환자 안전성은 당사의 최우선과제”라고 말했다.
이어 “의료 분야의 신기술을 통해 보건당국과 개발자가 환자에 대한 이러한 잠재적인 위험을 보다 종합적으로 판단할 수 있도록 잠재적인 안전성 관련 신호를 특성화하고 평가할 수 있을 것으로 기대한다”며 “유전자 치료제 연구의 참가자 및 연구자와 환자 단체의 지원을 감사하게 생각한다”고 덧붙였다.
한편 이와 별개로 바이오마린은 중증 혈우병 A 환자를 대상으로 AAV5 유전자 치료제 발록토코진 록사파보벡(valoctocogene roxaparvovec)과 예방적 코르티코스테로이드 병용요법의 안전성 및 효과를 평가하는 임상 3상 시험 Study 270-303의 환자 모집이 완료됐다고 전했다. 이 임상시험의 52주 분석 결과는 내년 상반기에 나올 예정이다.
