미국 식품의약국(FDA)이 희귀 유전성 혈액질환인 피루브산염키나아제(pyruvate kinase, PK) 결핍증 치료를 위한 계열 최초의 신약을 승인했다.
미국 제약회사 아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)는 미국 FDA가 피루킨드(Pyrukynd, mitapivat)를 희귀하고 쇠약하게 하며 평생 지속되는 용혈성 빈혈인 성인 피루브산염키나아제 결핍증 환자의 용혈성 빈혈에 대한 치료제로 승인했다고 17일(현지시각) 발표했다.
피루킨드는 계열 최초의 경구용 피루브산염키나아제 활성제이며 이 질환에 승인된 최초의 질환 조절 치료제다.
이번 승인은 수혈 상태에 관계없이 PK 결핍증이 있는 성인 환자를 위한 피루킨드 치료를 뒷받침하는 ACTIVATE 및 ACTIVATE-T 임상 3상 시험 결과를 근거로 한다.
피루킨드는 ACTIVATE 임상 3상 시험에서 정기적으로 수혈을 받지 않는 PK 결핍증 환자의 헤모글로빈 수치를 위약 대비 통계적으로 유의하게 개선시킨 것으로 나타나면서 1차 평가변수를 충족시켰다. 헤모글로빈 반응을 달성한 환자 비율은 피루킨드 치료군이 40%, 위약군이 0%였다.
또한 피루킨드는 용혈 및 비효율적인 적혈구생성에 관한 지표를 포함해 모든 사전 지정된 2차 평가변수에서 위약 대비 통계적으로 유의한 개선 효과를 입증했다. ACTIVATE-T 임상 3상 시험에서는 정기적으로 수혈을 받는 환자의 수혈 부담을 유의하고 임상적으로 의미 있는 수준으로 감소시켰다.
이러한 임상시험의 전체 분석 자료는 2021 유럽혈액학회(EHA) 연례 학술대회에서 발표됐다. 현재 피루킨드의 장기 안전성, 내약성, 효능을 평가하는 연장 연구가 진행 중이며 아지오스는 올해 중반기에 소아 PK 결핍증 환자를 대상으로 하는 확증 임상시험을 시작할 수 있을 것으로 예상하고 있다.
아지오스의 재키 파우스 최고경영자는 “당사는 10년 이상 동안 PK 결핍증 환자에게 피루킨드를 제공하기 위해 PK 활성 과학을 개척해왔으며 이 희귀하고 쇠약하게 하는 혈액질환을 해결하기 위한 최초의 의약품을 제공하게 됐다”고 말했다.
그러면서 “자사는 PK 결핍증 환자를 위해 변화를 만들고 전 세계에서 유전적으로 정의된 질환을 앓는 보다 많은 환자를 위해 피루킨드와 자사의 임상 및 연구 프로그램 범위를 확대하기 위해 노력하고 있다”고 덧붙였다.
미국에서 피루킨드는 승인 후 2주 뒤부터 사용할 수 있게 될 예정이다. 아지오스는 환자 부담 비용을 줄이거나 없애기 위한 강력한 접근성 프로그램을 수행할 계획이다. FDA는 피루킨드를 우선 심사 지정 하에 심사했으며 희귀의약품으로 지정했다. 현재 유럽의약청도 피루킨드 심사를 진행 중이며 승인 여부는 올해 말에 결정된다.
