미국 식품의약국(FDA)이 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)의 CAR(키메라 항원 수용체) T세포 치료제 브레얀지(Breyanzi, 리소캅타진 마라류셀)에 대한 적응증 확대 신청을 우선 심사하기로 했다.
브리스톨마이어스스퀴브는 FDA가 CD19 표적 CAR T세포 치료제 브레얀지의 적응증을 1차 치료에 실패한 성인 재발성 또는 불응성 거대B세포림프종(LBCL) 환자의 2차 치료제로 확대하기 위한 적응증 추가 신청을 접수했다고 17일(현지시각) 발표했다.
FDA의 우선 심사 지정에 따라 전문의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 근거한 심사 기한은 올해 6월 24일까지로 정해졌다.
현재 브레얀지는 미국에서 2차 이상의 전신요법을 받은 성인 재발성 또는 불응성 LBCL 환자의 치료제로 승인돼 있다.
이번 적응증 확대 신청은 성인 재발성 또는 불응성 LBCL 환자의 2차 치료제로 브레얀지와 구제 항암화학요법, 고용량 항암화학요법 및 자가유래 조혈모세포이식으로 구성된 표준요법을 비교한 글로벌 무작위, 다기관 연구인 TRANSFORM 임상 3상 시험의 결과를 기반으로 한다.
브레얀지는 1차 치료 이후 12개월 이내인 원발 불응성 또는 재발성 LBCL 환자에서 무사건 생존기간, 완전 반응, 무진행 생존기간을 표준요법에 비해 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 수준으로 개선시켰으며 전체 생존기간에 긍정적인 추세를 보였다.
이 임상시험 결과는 작년 12월에 미국혈액학회(ASH) 연례회의에서 발표됐다.
브리스톨마이어스스퀴브의 세포치료제개발부 앤 커버 수석부사장은 “브레얀지는 차별화된 CD19 표적 CAR T세포 치료제로서 두 가지 이상의 전신요법 이후 재발하거나 불응성인 거대B세포림프종 환자를 위한 중요한 치료 옵션으로 이미 입증됐다”며 “이제 1차 치료에 실패한 환자를 위한 새로운 표준요법이 되고 현재의 주요 치료 이상으로 결과를 유의하게 개선시킬 잠재력이 있다”고 설명했다.
이어 “이번 FDA 신청 접수는 원발 재발성 또는 불응성 거대B세포림프종에 대한 임상 실무를 바꾸는 치료법을 제공하는데 한 걸음 더 다가갈 수 있도록 하고 브레얀지를 보다 많은 환자에게 제공할 수 있도록 하며, 림프종을 포함해 치료하기 어려운 혈액암 환자의 삶을 바꾸기 위해 세포 치료제 연구를 수행하고 있는 자사의 진전을 보여준다”고 강조했다.
브레얀지의 처방 정보에는 사이토카인 방출 증후군(CRS), 신경학적 독성 위험에 대한 박스 경고문이 포함돼 있다. 미국에서 브레얀지는 의약품 위해관리제도(REMS)를 통해서만 이용 가능하다.
브레얀지는 일본에서 두 가지 이상의 전신요법을 받은 재발성 및 불응성 LBCL 환자의 치료제로 승인됐으며 유럽연합, 스위스, 캐나다에서 승인 심사가 진행 중이다.
