네덜란드 기반 생명공학기업 프로큐알 테라퓨틱스(ProQR Therapeutics)가 유전성 안질환 치료제 후보물질의 후기 임상시험에서 실패했다.
프로큐알은 지난 11일(현지시각) CEP290 매개 레베르 선천성 흑암시 10(LCA10) 치료제 세포파르센(sepofarsen)의 임상 2/3상 시험 Illuminate에서 12주차 최대교정시력(BCVA)의 1차 평가변수를 충족하지 못했다고 발표했다.
발표 이후 프로큐알의 주가는 80% 가까이 폭락했다.
이 임상시험은 전 세계 9개국에서 CEP290 유전자의 c.2991+1655A>G (p.Cys998X) 돌연변이로 인해 발생한 유전적으로 확인된 LCA10을 앓는 8세 이상 참가자 36명을 등록한 무작위, 샴 대조군 연구다.
세포파르센은 CEP290 유전자 변이로 인한 LCA10 환자의 시력을 회복시키도록 만들어진 RNA 치료제로 유리체강내 주사를 통해 투여됐다. 이 연구의 샴 절차는 약물 없이 주사를 모방했다.
톱라인 결과에 따르면 세포파르센 160/80μg(부하용량/유지용량) 투여군은 12주차 최대교정시력이 0.11 logMAR 감소, 세포파르센 80/40μg 투여군은 0.13 logMAR 감소, 샴 대조군은 0.12 logMAR 감소한 것으로 나타나 치료 유익성이 관찰되지 않았다.
또한 전장자극검사 및 이동성에 관한 2차 평가변수에서 치료군과 샴 대조군의 차이가 없었다. 세포파르센의 내약성은 전반적으로 양호했다. 현재 추가적인 분석이 계속 진행되고 있으며 차후 학술회의에서 발표될 예정이다.
벨기에 겐트대학교의 바트 리로이 안과 교수는 “LCA10은 실명을 초래하는 파괴적이고 치료하기 매우 어려운 망막질환으로 현재 치료제가 없다”며 “이 데이터를 이해하기 위해 프로큐알과 계속 협력할 예정이다”고 말했다.
프로큐알의 다니엘 드 보어 설립자 겸 CEO는 “세포파르센의 초기 연구에서 관찰된 결과를 고려할 때 Illuminate 임상시험 결과는 예상하지 못했으며 실망스럽다”고 밝혔다.
이어 “프로큐알은 미충족 의료 수요가 높은 환자를 위한 RNA 치료제를 개발한다는 목표로 설립됐으며, 당사는 유전적 안질환에 대한 강력한 치료제 파이프라인을 계속 발전시켜 나갈 것이다”고 덧붙였다.
프로큐알은 2024년 중반 및 후반기까지 회사를 운영할 수 있는 현금을 보유하고 있다고 한다. 프로큐알은 작년 9월에 일라이 릴리와 간 및 신경계 유전질환에 대한 신약을 발굴, 개발, 상업화하기 위한 글로벌 라이선싱 및 연구 제휴를 맺은 바 있다.
