이스라엘 기반의 세포치료제 전문기업 가미다 셀(Gamida Cell)이 미국 식품의약국(FDA)에 혈액암 환자를 위한 세포치료제의 승인 신청 절차를 개시했다.
가미다 셀은 9일(현지시각) 조혈모세포이식이 필요한 혈액암 환자의 생명을 구할 수 있는 치료제 오미두비셀(omidubicel)에 관한 생물학적제제 허가신청서의 순차 제출 절차를 시작했다고 발표했다.
회사 측은 올해 2분기 안에 신청서 제출 절차를 완료할 계획이다.
오미두비셀은 혈액암 환자의 동종 조혈모세포이식을 위한 최초의 첨단 세포치료제가 될 가능성이 있는 기성품(off-the-shelf) 형태의 골수이식 줄기세포치료제다.
동종 조혈모세포이식을 받을 수 있는 혈액 악성종양 환자는 이 이식이 잠재적인 치료를 위한 최선의 기회다.
미국에서는 매년 12세 이상의 혈액 악성종양 환자 8000명가량이 동종 조혈모세포이식을 받는 것으로 추산되며 이 같은 환자의 수는 점차 증가할 것으로 예상되고 있다.
불행히도 이 가운데 매년 약 1000명의 환자는 적합한 기증자를 찾지 못하는 것으로 알려졌다.
오미두비셀은 고무적인 임상 데이터와 덜 엄격한 적합 기준을 바탕으로 동종 조혈모세포이식 환자의 결과를 개선시킬 수 있으며 적합한 기증자를 찾지 못하는 환자를 위해 접근성을 확대할 잠재력이 있다.
가미다 셀은 동종 조혈모세포이식을 받는 혈액암 환자를 대상으로 오미두비셀의 안전성과 효능을 평가하고 표준 제대혈이식을 받은 환자군과 비교한 임상 3상 시험을 완료했다.
오미두비셀은 조혈모세포이식에서 환자 회복에 관한 중요한 이정표인 호중구 생착 시간을 통계적으로 유의하게 감소시킨 것으로 나타나면서 1차 평가변수를 달성했다.
또한 혈소판 생착 시간 감소, 감염 감소, 입원일수 단축에 대한 2차 평가변수도 충족된 것으로 분석됐다.
FDA는 오미두비셀을 혁신치료제, 희귀의약품으로 지정했다.
가미다 셀의 줄리안 애덤스 최고경영자는 “오미두비셀에 대한 이 중요한 이정표에 도달하고 이 잠재적인 치료제를 도움이 필요한 환자에게 제공하는데 한 걸음 더 다가서게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
이어 “임상 3상 시험의 긍정적인 데이터를 기반으로 오미두비셀이 동종 이식에서 기존 미충족 수요를 해결하고 새로운 표준치료법을 제시하며 보다 많은 환자를 치료할 수 있는 기회를 제공할 것이라고 믿는다”고 강조했다.
