미국 제약회사 캐리오팜 테라퓨틱스(Karyopharm Therapeutics)가 항암제 셀리넥서(Selinexor, 제품명 엑스포비오)의 자궁내막암 임상 3상 시험 결과를 발표한 이후 주가가 20% 가량 하락했다.
캐리오팜은 8일(현지시각) 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자 263명을 대상으로 경구약 셀리넥서를 사용한 1차 유지요법의 효능과 안전성을 평가하는 임상 3상 시험 SIENDO에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 발표했다.
셀리넥서는 위약과 비교했을 때 무진행 생존기간(PFS)을 통계적으로 유의하게 개선시키면서 1차 평가변수를 충족시켰다.
무진행 생존기간 중앙값은 셀리넥서 치료군이 5.7개월, 위약군이 3.8개월이며 위험비는 0.70(p값 0.0486)로 셀리넥서가 질병 진행 또는 사망 위험을 30%가량 감소시킨 것으로 분석됐다.
셀리넥서는 지속적이고 장기적인 개선 효과를 보였으며 셀리넥서로 치료받은 환자군은 관해를 보일 가능성이 치료받지 않은 환자보다 37% 높았다.
이 임상시험에서 셀리넥서의 내약성은 양호했으며 새로운 안전성 신호는 발견되지 않았다. 이상반응으로 인한 중단율은 10.5%였다.
이러한 연구 결과는 긍정적이지만 애널리스트들은 우려할 만한 부분이 있다고 보고 있다. 캐리오팜은 아직 임상시험의 전체 생존기간 데이터를 공개하지 않았다. 그 대신에 캐리오팜은 사전 정의된 하위그룹 데이터를 공개했다.
임상시험에서 야생형(wild-type) p53을 보유한 환자 103명 가운데 셀리넥서로 치료받은 환자군은 무진행 생존기간 중앙값이 13.7개월, 위약군의 경우 3.7개월이다.
셀리넥서는 이 환자군에서 질병 진행 또는 사망 위험을 62%가량 감소시킨 것으로 나타났다.
캐리오팜은 SIENDO 데이터의 전체 평가를 완료하기 위해 연구자 및 미국 식품의약국(FDA)과 협력할 계획이며, 올해 상반기 안에 FDA에 셀리넥서 적응증 추가 신청서를 제출하기로 했다. 임상시험의 자세한 결과는 상반기에 열리는 의학학술회의에서 발표될 예정이다.
캐리오팜의 샤론 샤참 최고과학책임자는 “임상 3상 SIENDO 연구에서 무진행 생존기간 중앙값의 통계적으로 유의한 개선을 관찰하게 돼 기쁘다”며 “엑스포비오는 화학요법에 반응을 보인 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자를 위한 최초이자 유일한 유지요법제가 될 수 있다”고 말했다.
엑스포비오는 경구용 XPO1(exportin 1) 억제제로 미국에서 다발성골수종, 미만성거대B세포림프종(DLBCL) 환자의 치료제로 허가돼 있다.
