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FDA, 최초의 한랭응집소질환 치료제 승인
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FDA, 최초의 한랭응집소질환 치료제 승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2022.02.07 10:20
  • 댓글 0
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적혈구 수혈 필요성 감소...빈혈 개선 입증

미국 식품의약국(FDA)이 희귀 혈액질환인 한랭응집소질환(cold agglutinin disease, CAD) 환자를 위한 최초의 치료제를 승인했다.

▲ 사노피의 엔제이모는 성인 한랭응집소질환 환자에서 적혈구 파괴로 인한 수혈 필요성을 감소시키는 최초이자 유일한 치료제다.
▲ 사노피의 엔제이모는 성인 한랭응집소질환 환자에서 적혈구 파괴로 인한 수혈 필요성을 감소시키는 최초이자 유일한 치료제다.

프랑스 제약기업 사노피는 미국 FDA가 엔제이모(Enjaymo, 성분명 수팀리맙)를 성인 한랭응집소질환 환자에서 용혈로 인한 적혈구 수혈의 필요성을 감소시키는 용도로 승인했다고 4일(현지시각) 발표했다.

엔제이모는 한랭응집소질환 환자를 위해 승인된 최초이자 유일한 치료제이며 적혈구 파괴(용혈)를 억제하는 방식으로 작용한다.

사노피 스페셜티케어 총괄 빌 시볼드 부사장은 “지금까지 한랭응집소질환을 앓는 사람은 적혈구의 끊임없는 파괴를 관리하기 위한 승인된 치료 옵션이 없었다”며 “건강하고 생존 가능한 적혈구가 없다면 중증 빈혈로 시작해 쇠약하게 하는 징후와 증상의 연쇄 반응이 촉발될 수 있다”고 설명했다.

이어 “엔제이모는 CAD에서 적혈구 파괴를 억제하고 처음부터 연쇄 반응을 멈추는데 도움이 되는 유일한 승인된 치료제다”고 밝혔다.

희귀 자가면역 용혈성 빈혈인 한랭응집소질환은 적혈구 표면에 한랭응집소라는 항체가 결합해 발생하며, 이 항체는 신체 면역체계가 건강한 적혈구를 잘못 공격하고 파열(용혈)을 일으키는 과정을 촉발한다.

적혈구가 몸 전체에 산소를 운반하는 중요한 역할을 하기 때문에 한랭응집소질환 환자는 심한 빈혈을 경험할 수 있으며 이로 인해, 피로, 쇠약, 호흡곤란, 어지러움, 흉통, 불규칙한 심장박동, 기타 잠재적인 합병증이 발생할 수 있다. 미국에서는 약 5,000명이 한랭응집소질환을 앓는 것으로 추산된다.

엔제이모는 선천 면역체계의 일부인 고정적 보체 경로에서 C1s를 선택적으로 표적으로 하고 억제하도록 만들어진 단일클론항체다. C1s를 차단함으로써 면역체계에서 보체연쇄반응의 활성화를 억제하고 한랭응집소질환에서 C1 활성화 용혈을 억제해 건강한 적혈구가 비정상적으로 파괴되는 것을 막는다. 렉틴 및 대체 경로를 억제하지는 않는다.

엔제이모의 승인은 최근 수혈 이력이 있는 한랭응집소질환 환자 24명을 대상으로 실시된 26주 개방표지, 단일군 임상 3상 시험 CARDINAL 연구의 긍정적인 결과를 기반으로 한다.

엔제이모는 헤모글로빈 수치가 12g/dL 이상으로 정상화되거나 치료 평가 시점에 헤모글로빈 수치가 기저치 대비 2g/dL 이상 증가하고 5~26주 사이에 수혈이나 프로토콜에 따라 금지되는 약물을 투여받지 않은 환자 비율로 정의된 1차 효능 평가변수를 달성했다. 또한 헤모글로빈 개선, 빌리루빈 정상화를 비롯한 2차 평가변수를 충족했다.

헤모글로빈 수치 12g/dL 이상을 달성하거나 최소 2g/dL 증가한 환자 비율은 63%(15명), 5주 이후 수혈을 받지 않은 환자 비율은 71%(17명), 다른 CAD 관련 치료를 받지 않은 환자 비율은 92%(22명)로 나타났다.

CARDINAL 연구에서 가장 일반적인 이상반응은 호흡기 감염, 바이러스 감염, 설사, 소화불량, 기침, 관절통, 관절염, 말초부종 등이다. 중대한 이상반응은 환자의 13%(3/24)에서 발생했으며 연쇄알균 패혈증, 포도알균 상처 감염, 관절통, 호흡기 감염 등이 보고됐다. CARDINAL의 26주 치료 기간 완료 이후 자격이 있는 환자는 연장 연구에서 엔제이모를 계속 투여받았다.

CARDINAL 임상시험 책임자인 미국 조지타운대학교 롬바르디종합암센터의 캐서린 브룸 부교수는 “처음으로 많은 CAD 환자에서 적혈구 파괴의 근본적인 원인인 보체 매개성 용혈을 표적으로 하는 치료제를 갖게 됐다”며 “중추적인 연구에서 수팀리맙으로 치료받은 환자는 26주 연구 동안 헤모글로빈 및 빌리루빈 수치로 측정된 빈혈이 개선됐다”고 말했다.

엔제이모는 앞으로 수 주 이내에 미국에서 사용할 수 있게 될 것으로 예상되고 있다. 미국에서 정가(도매가)는 1바이알 당 1,800달러다. 환자가 실제 지불하는 비용은 더 낮을 것으로 예상된다.

FDA는 엔제이모를 혁신치료제, 희귀의약품으로 지정했으며 우선 심사 절차 하에 심사했다. 미국 외에 유럽, 일본에서도 수팀리맙의 승인이 신청됐으며 규제당국의 심사가 진행 중이다.


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