미국 RNA간섭(RNAi) 치료제 전문기업 앨나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)가 새로운 트랜스티레틴 매개(ATTR) 아밀로이드증 치료제에 대한 긍정적인 임상시험 결과를 추가로 얻었다.
앨나일람은 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제로 개발 중인 RNAi 치료제 부트리시란(vutrisiran)을 유전성 ATTR 아밀로이드 다발신경병증 환자의 치료제로 평가하는 임상 3상 시험 HELIOS-A 연구에서 모든 18개월 차 2차 평가변수를 충족했다고 21일(현지시각) 발표했다.
부트리시란은 신경병증 장애, 삶의 질, 보행 속도, 영양 상태, 전반적인 장애 면에서 위약에 비해 통계적으로 유의한 개선 효과를 보였으며, 혈청 TTR 감소 면에서 파트리시란(patisiran, 제품명 온파트로)에 비해 비열등한 것으로 나타났다.
또한 부트리시란으로 치료받은 환자군은 위약군에 비해 탐색적인 심장 평가변수인 NT-proBNP와 심초음파 지표, 테크네튬 흡수 면에서 개선을 보였다.
부트리시란은 앞서 발표된 9개월 차 결과와 일치하는 고무적인 안전성 및 내약성 프로파일을 계속 나타냈다.
앨나일람은 2021년 미국신경학회 온라인 학술대회에서 HELIOS-A 연구의 9개월 차 1차 평가변수 및 2차 평가변수가 충족됐다고 발표한 바 있다.
부트리시란은 분기별 1회 피하주사로 투여할 수 있는 RNAi 치료제로, 정맥주입을 통해 3주마다 투여하는 파트리시란보다 더 편리할 수 있다.
앨나일람의 TTR 프랜차이즈 책임자 레나 데논코트는 “이러한 HELIOS-A 결과는 부트리시란을 통해 9개월에 관찰된 신경장애 및 삶의 질 개선 효과가 18개월까지 유지됐으며 부트리시란이 시간이 지남에 따라 치료 효과가 증가하고 고무적인 안전성 프로파일을 나타냈음을 보여준다”고 강조했다.
이어 “또한 탐색적 심장 평가변수 결과와 특히 계획된 코호트의 환자 대다수에서 18개월 부트리시란 치료를 통해 아밀로이드 회복 가능성을 시사하는 심장 테크네튬 흡수가 감소했음을 보여주는 새로운 데이터가 나온 것에 고무돼 있다”며 “ATTR 아밀로이드 심근병증 환자에서 심장 증상 치료를 위해 파트리시란과 부트리시란의 잠재력을 각각 조사하는 APOLLO-B 및 HELIOS-B 연구 데이터를 보는 것을 기대한다”고 밝혔다.
데논코트는 “이 저용량 분기별 1회, 피하투여 치료 옵션을 유전성 ATTR 아밀로이드 다발신경병증 환자에게 제공하고 ATTR 아밀로이드증 치료를 위한 업계 선도적인 프랜차이즈를 구축하기 위한 노력을 진전시키고 있다”고 덧붙였다.
부트리시란은 현재 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약청(EMA), 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA) 등에 의해 심사되고 있다. 미국 FDA는 올해 4월 14일까지 부트리시란의 승인 여부를 결정할 계획이다.
