2076975 2077203
최종편집 2022-05-16 14:52 (월)
美 FDA, 블루버드 유전자 치료제 2종 승인 연기
상태바
美 FDA, 블루버드 유전자 치료제 2종 승인 연기
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2022.01.19 22:09
  • 댓글 0
이 기사를 공유합니다

FDA 심사 기간 연장...추가 정보 검토 때문

미국 바이오회사 블루버드 바이오(bluebird bio)가 유전자 치료제 2종의 승인 연기에 직면했다.

블루버드 바이오는 미국 식품의약국(FDA)이 베타-지중해빈혈증과 대뇌 부신백색질형성장애증(CALD)에 대한 렌티바이러스 벡터 유전자 치료제 베티베글로진 오토템셀(betibeglogene autotemcel, 베티셀)과 엘리발도진 오토템셀(elivaldogene autotemcel, 엘리셀)의 생물학적제제 허가신청서 심사 기간을 각각 3개월 연장했다고 18일(현지시각) 발표했다.

▲ 블루버드 바이오는 미국에서 렌티바이러스 벡터 유전자 치료제 2종의 심사 기한이 각각 3개월씩 연기됐다고 전했다.
▲ 블루버드 바이오는 미국에서 렌티바이러스 벡터 유전자 치료제 2종의 심사 기한이 각각 3개월씩 연기됐다고 전했다.

전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 근거한 수정된 심사 기한은 베티셀이 올해 8월 19일, 엘리셀이 올해 9월 16일이다.

FDA는 현재 진행 중인 심사의 일환으로 요구한 정보 요청에 대응해 회사 측이 제출한 추가적인 임상 정보를 검토하기 위해 베티셀과 엘리셀의 심사 기한을 연기하기로 결정했다. 이 정보는 신청서의 주요 수정사항으로 간주됐다.

블루버드 바이오는 FDA의 심사 기간 연장이 베티셀 또는 엘리셀에 대한 새로운 안전성 사건으로 인한 것은 아니라고 설명했다.

베티셀은 미국에서 정기적인 적혈구 수혈이 필요한 모든 유전자형의 성인, 청소년, 아동 베타-지중해빈혈증 환자를 위한 치료제로 신청됐으며 작년 11월에 FDA에 의해 우선 심사 대상으로 지정된 바 있다.

엘리셀은 18세 이하의 대뇌 부신백색질형성장애증 환자를 위한 치료제이며 작년 12월에 우선 심사 대상으로 지정됐다.

블루버드 바이오는 이러한 심사 기한 연장이 우선 심사 상태 또는 제품 승인 시 부여될 우선 심사 바우처에는 영향을 미치지 않을 것으로 예상하고 있다.

FDA는 베티셀과 엘리셀을 희귀의약품, 혁신치료제, 희귀 소아질환 의약품으로 지정한 상태다.

베티셀 또는 엘리셀이 승인될 경우 미국에서 중증 유전질환 환자를 위해 허가된 최초의 렌티바이러스 벡터 유전자 치료제가 될 수 있다.

블루버드 바이오의 앤드류 오벤샤인 CEO는 “유전자 치료제는 중증 유전질환을 앓고 있는 사람을 위한 복합적이고 잠재적으로 획기적인 치료 옵션이며, 당사는 이 새로운 분야를 발전시키면서 환자를 위해 부지런히 일해야 할 책임이 있다”고 말했다.

이어 “FDA와 베티셀과 엘리셀에 대한 심사를 위해 계속 협력하고, 올해 안에 이러한 치료제들을 미국 내 베타-지중해빈혈증 환자와 대뇌 부신백색질형성장애증 환자에게 제공할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.


댓글삭제
삭제한 댓글은 다시 복구할 수 없습니다.
그래도 삭제하시겠습니까?
댓글 0
댓글쓰기
계정을 선택하시면 로그인·계정인증을 통해
댓글을 남기실 수 있습니다.