스위스 제약기업 로슈가 작년에 임상시험이 중단된 헌팅턴병 치료제의 개발을 계속 진행하기로 결정했다.
로슈의 파트너사인 미국 생명공학회사 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)는 로슈가 헌팅턴병에 대해 토미너센(tominersen)을 평가하는 새로운 임상 2상 시험을 설계하고 있다고 18일(현지시각) 발표했다.
토미너센은 헌팅틴 단백질 변이종을 포함해 모든 유형의 헌팅틴 단백질 생산을 감소시키도록 설계된 안티센스 약물이다. 로슈는 2017년 말에 아이오니스로부터 토미너센의 라이선스를 획득했다.
작년에 로슈는 독립적인 데이터모니터링위원회의 권고를 바탕으로 GENERATION HD1 임상 3상 시험의 환자 투약을 중단한다고 발표한 바 있다.
데이터모니터링위원회는 치료제의 잠재적인 유익성/위험성 프로파일을 기반으로 권고를 내렸다. 새로운 안전성 신호는 발견되지 않은 것으로 알려졌다.
회사 측에 의하면 임상 3상 시험 GENERATION HD1 연구의 투약 중단 이후 탐색적인 사후 분석에서 토미너센이 질병 부담이 낮은 더 젊은 성인 환자에게 혜택을 줄 수 있다는 점이 관찰됐다. 이러한 결과는 무작위, 위약대조 연구를 통해 확인할 필요가 있다.
아이오니스의 프랭크 베넷 최고과학책임자 겸 신경프로그램 프랜차이즈 리더는 “이러한 발견은 유망하고 특정 환자 그룹에서 토미너센을 시험하기 위해 설계된 새로운 연구를 보장한다”며 “로슈가 토미너센 개발 프로그램을 진전시킬 수 있는 길이 있다고 판단한 것을 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
이어 “이는 헌팅턴병 커뮤니티를 위한 고무적인 발전이다. 당사와 로슈는 이러한 중요한 통찰력과 새로운 과학적 가설을 이끌어 낸 헌텅턴병 커뮤니티의 지속적인 협력에 감사드린다”고 덧붙였다.
로슈는 질병 부담이 낮은 젊은 성인 환자 집단을 대상으로 여러 용량의 토미너센을 탐구하기 위한 임상 2상 시험을 설계하는데 있어 초기 단계에 있다. 로슈는 향후 과학 회의에서 새로운 임상 2상 시험 설계에 관한 자세한 내용을 공유하기로 했다.
로슈는 이달 20일 과학 커뮤니티를 시작으로 일련의 웹 세미나에 참여해 GENERATION HD1 연구 데이터의 사후 분석 결과와 토미너센 프로그램의 다음 단계에 대해 논의할 계획이다.
