◇한미약품, JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 R&D 신규 전략 공개

‘제약강국을 위한 지속가능 혁신경영’을 2022년 새해 경영슬로건으로 선포한 한미약품그룹이 임인년 한해를 이끌어 갈 R&D 신규 전략을 공개했다. 

한미약품(대표이사 권세창·우종수)의 신약개발 부문 총괄 책임자인 권세창 사장은 10~13일 온라인으로 열린 제40회 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 현재 개발중인 30여개 신약 파이프라인을 포함한 신규 R&D 계획을 13일 발표했다. 

이날 발표에서 권 사장은 연내 미국 FDA 시판허가를 목표로 하고 있는 롤론티스(호중구감소증 치료 바이오신약)와 포지오티닙(항암 혁신신약)을 비롯한 다양한 파이프라인을 소개하는 한편, 최근 성공적으로 확보한 mRNA 플랫폼 기반의 다양한 신약개발 전략도 공개했다. 

한미약품은 현재 항암분야 13개, 대사성질환 및 심혈관ㆍ신장계(CVRM) 질환 8개, 희귀질환 5개, 기타 영역 4개 등 30여개에 이르는 혁신신약 개발을 진행하고 있다. 한미약품 임직원의 25% 이상인 600여명의 R&D 인력이 이 연구개발에 몰두하고 있다. 

한미약품은 글로벌 제약사와의 파트너십은 물론 벤처기업과 연구소, 대학교 등과도 활발한 오픈이노베이션을 진행하고 있으며, 면역항암, 염증ㆍ섬유화, 중추신경계(CNS)ㆍ희귀질환, 신규 치료기전(modality) 등 의학적 미충족 수요가 높은 4개 분야를 오픈이노베이션 핵심 개발분야(Focused Area)로 지정했다.

권 사장은 “항암과 희귀질환 등 분야에서 30여개 혁신신약 파이프라인을 구축한 한미약품은 최근 성공적으로 확보한 mRNA 플랫폼을 기반으로 더욱 확장된 미래가치를 구축해 나갈 것”이라며 “그동안 축적해 온 한미의 R&D가 결실을 맺는 2022년이 될 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

먼저 한미약품은 파트너사 스펙트럼이 개발중인 롤론티스와 포지오티닙의 FDA 시판허가가 올해 기대된다고 밝혔다. 

스펙트럼은 올해 1분기 중 FDA에 롤론티스에 대한 생물의약품허가(BLA)를 재신청할 계획이며, 포지오티닙에 대해서는 작년 12월 FDA 시판허가 신청을 완료해, 두 제품 모두 이르면 연내 허가 승인이 예상된다. 

한미약품은 최근 이 두 신약의 높은 상용화 가능성에 대한 기대에 따라 스펙트럼에 대규모 지분 투자를 단행한 바 있다. 

나스닥 상장사인 혈액질환 전문 제약사 앱토즈에 5000억원대로 기술수출 된 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor, HM43239)의 임상도 올해 본격화한다. 

HM43239는 2018년 미국 FDA로부터, 이어 2019년 한국 식약처로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있으며, 미국과 한국에서 임상 1상이 빠르게 진행되고 있다. 앱토즈는 현재 진행중인 임상 결과를 토대로 최대한 신속하게 후속 임상을 이어갈 계획이다. 

HM43239는 기존 치료제에 불응성을 보여 치료에 실패한 환자에서 골수아세포(BM Blast)가 5% 미만으로 감소되고 혈구 수치가 정상으로 회복되는 상태인 완전관해를 유도하는  효과가 확인됐다. 일부 환자들은 완치를 위한 자가조혈모세포 이식까지 가능한 상태로 회복되기도 했다. 

2016년 기술수출돼 로슈의 자회사 제넨텍이 개발중인 표적 항암신약 벨바라페닙의 미래가치도 지속적으로 상승하고 있다. 

현재 제넨텍은 벨바라페닙의 NRAS melanoma 적응증에 대한 글로벌 임상 1b상을 진행하고 있다. 

또한 제넨텍 모회사인 로슈는 자사의 핵심 파이프라인을 선정해 진행하는 대규모 임상 연구과제(TAPISTRY)에 벨바라페닙을 포함시켰고, BRAF class 2, class 3, 또는 fusion 돌연변이 고형암 환자 50명을 대상으로 '벨바라페닙' 단독 투여 임상을 진행하고 있다.

이번 발표에서는 한미약품이 불응성 악성 혈액암 및 고형암의 새 표적항암 신약으로 개발중인 EZH1/2 이중 저해제(HM97662) 임상 전략도 처음 소개됐다. 

한미약품은 올해 상반기 임상 1상 신청을 계획중이며, 연내 용량증량 및 확장 임상까지 확대할 방침이다. 

HM97662는 전임상 연구에서 다수의 재발 혹은 불응성 암종 돌연변이 또는 과발현된 발암 유전자 EZH2의 억제는 물론, 상보적으로 활성화되는 EZH1 억제 능력도 우수한 이중 저해로 강력한 항암 효과의 가능성을 보이고 있다. 

이와 함께 북경한미약품에서 개발한 이중항체 플랫폼 펜탐바디(PENTAMBODY)가 적용된 신약들도 개발에 속도를 내고 있다. 

펜탐바디는 하나의 항체가 서로 다른 2개의 표적에 동시에 결합할 수 있는 차세대 항체 기술이다. 면역글로불린G와 유사한 구조이기 때문에 면역원성 및 안정성 등이 우수하고 생산 효율도 높다.

현재 북경한미약품은 펜탐바디 기술이 접목된 5개 주요 이중항체 신약 연구를 진행하고 있는데, 이 중 임상1상 품목인 BH2950(PD-1/Her2 이중항체)은 이노벤트와 공동개발 파트너십을 통해 중국 고형암 환자 대상 임상 1상 용량 증량(dose escalation)을 성공적으로 마쳤다. 

용량제한독성(DLT)과 최대내성용량(MTD)이 관찰되지 않았으며, 1상 데이터를 기반으로 현재 용량 확장(does expansion) 임상이 진행되고 있다.

GLP-1 수용체와 글루카곤 수용체, GIP 수용체를 동시에 활성화하는 삼중 작용제 LAPSTriple Agonist(HM15211)는 생검(biopsy)으로 확인된 간섬유화를 동반한 NASH 환자 대상 후기 글로벌 임상 2상(P2b)에서 강력한 지방간 감소효과가 입증돼 향후 새로운 혁신 창출이 기대되고 있다. 

FDA는 LAPSTriple Agonist를 NASH 치료를 위한 패스트트랙 개발 의약품으로 지정했으며, NASH 외에도 희귀질환인 원발 담즙성 담관염과 원발 경화성 담관염, 특발성 폐섬유증 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정했다. 최근 유럽 EMA도 이 약을 원발 경화성 담관염 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다.

2020년 미국 MSD에 기술수출된 이중작용 치료제 에피노페그듀타이드는 두 자릿수 이상의 체중감소 효과를 토대로 현재 NASH 임상 2a상이 진행되고 있다. 

에피노페그듀타이드는 인슐린 분비 및 식욕억제를 돕는 GLP-1과, 에너지대사량을 증가시키는 글루카곤을 동시에 활성화한다.  

GLP-1 수용체 작용제 당뇨치료제인 에페글레나타이드는 주 1회까지 투여 주기를 늘린 바이오신약이다. 

제2형 당뇨병을 가진 저위험 및 고위험군 환자 모두에서 혈당, 혈압 그리고 체중감소 효과를 입증했다. 

특히 28개국 344개 지역에서 제2형 당뇨환자 혹은 심혈관 질환 환자 4076명을 대상으로 에페글레나타이드 4mg 또는 6mg 용량을 단독 투여한 대규모 글로벌 3상 연구인 AMPLITUDE-O를 통해 위약 투여군 대비 주요 심혈관계 사건 발생률은 27%, 신장질환 발생률은 32% 감소한 결과를 도출했다.  

우수한 심혈관계(MACE) 사건 위험도 감소 효과 및 신장계에서의 우수한 안전성은 물론, exendin-4 기반의 GLP-1 수용체 작용제로는 최초로 3-point MACE(심혈관 사망, 심근경색, 뇌졸중)를 감소시키는 점도 입증했다. 

또한 타 GLP-1 제제와 비교해 유사한 혈당조절 및 우수한 위장관계(GI) 안전성도 나타났다. 한미약품은 이번 대규모 글로벌 3상 결과를 바탕으로, 새로운 혁신 창출을 위한 다각적 노력을 진행하고 있다.

한미약품은 국내 제약사 최다 희귀의약품 지정을 바탕으로 올해 난치성 희귀질환 분야에서 새로운 성과 창출을 기대하고 있다. 

미국 FDA와 유럽 EMA, 한국 식약처로부터 국내 제약사 중 가장 많은 총 18건의 희귀의약품 지정을 받은 한미약품은 단장증후군, 선천성 고인슐린혈증, 리소좀 축적질환 등 소수의 환자에게 발병하는 희귀질환 치료제 개발에 힘쓰고 있다. 

5만명 중 한명 꼴로 발병하는 선천성 고인슐린혈증 치료제로 개발중인 LAPSGlucagon Analog(HM15136)는 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기와 생체 유사 환경에서의 부족한 용해도·안정성을 획기적으로 개선한 세계 최초의 주 1회 투여 글루카곤 후보물질이며, 현재 글로벌 임상 2상이 진행 중이다. 

개선된 체내 지속성과 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 바탕으로 세계 최초 월 1회 투여를 목표로 개발중인 LAPSGLP-2 Analog(HM15912)는 최근 단장증후군 환자 대상 단독 요법 글로벌 임상 2상에 착수했다. 

한미약품은 작년 12월 에퍼메드 테라퓨틱스(AffaMed Therapeutics)에 안과신약 후보물질 리수테가닙(Risuteganib, 제품명: 루미네이트)의 중국내 판권을 이전하는 라이선스 계약을 체결한 바 있다. 

리수테가닙은 2015년 한미약품이 전략적 투자를 단행한 미국 안과 전문 R&D 기업 알레그로(Allegro Ophthalmics LLC)가 개발한 망막질환 분야 신약으로, 한미약품은 한국과 중국에서의 개발 및 독점 판매권을 보유하고 있었다. 

한미약품은 또 작년 6월 단국대와 내성 폐암 표적 혁신 신약 공동연구에 착수했으며, 학내 연구센터를 설립해 차세대 폐암 표적 발굴에 협력하고 있다. 

또한 북경한미가 개발한 이중항체 플랫폼 펜탐바디(PENTAMBODY)를 적용한 차세대 항체-약물 접합체(antibody-drug conjugates, ADC) 공동연구 및 개발 협약을 레고켐 바이오사이언스와 체결 후 활발한 연구를 진행 중이다.

이 외에도 미래 성장동력 발굴을 위한 글로벌 연구개발 협력 및 R&D 네트워크 구축에도 힘을 쏟고 있다.

이번 발표에서 권 사장은 한미약품이 자체 R&D 역량을 기반으로 독자적 mRNA 플랫폼을 성공적으로 개발했다고 공개하고, 코로나19 백신 개발뿐 아니라 대사성질환, 항암, 심혈관 및 신장계 질환, 효소대체 요법 등 분야에 이 mRNA 플랫폼 적용을 추진하고 있다고 설명했다. 

한미약품연구센터는 한미정밀화학이 생산한 원료물질을 이용한 mRNA 플랫폼을 확보했으며, 코로나19 최근 변이에 대응할 수 있는 후보물질을 개발했다. 

한미약품은 자체 도출한 코로나19 백신 후보물질(HM72524)이 다양한 변이 종에서도 우수한 중화 효과가 나타난다는 사실을 확인했으며, 이를 기반으로 빠른 시일내 임상승인을 신청할 계획이다. 

이와 함께 한미약품은 이 mRNA 플랫폼을 기반으로 항암 백신, 대사성질환 및 의학적 미충족 수요가 높은 리소좀 축적 질환 등에 관한 연구에도 착수했다. 

한미약품은 CDMO 비즈니스를 위해 평택 바이오플랜트를 기존 랩스커버리 제품뿐 아니라 mRNA 및 DNA 기반 바이오 의약품 대량 생산이 가능한 시설로 다각화해가고 있으며, 최근 인도 자이더스사 코로나19 DNA백신 위탁생산을 위한 기술이전 및 설비준비 계약도 맺었다. 

또한 한미약품은 작년 6월 에스티팜, GC녹십자 및 KIMCo(한국혁신의약품컨소시엄)와 함께 차세대 mRNA 백신 플랫폼 기술 개발 및 백신 주권 확립 사업에 나섰다. 

한미약품은 이렇게 축적한 mRNA 노하우가 코로나 팬데믹 이후에도 다양한 치료제 개발로 이어질 것으로 기대하며, 합성신약과 바이오신약에 이어 mRNA 기반의 다양한 치료제가 향후 한미약품의 신약 파이프라인을 구성하는 중요한 축이 될 것이라고 강조했다.

한미약품 권세창 사장은 “올해는 한미약품이 R&D 분야에서 획기적 성과를 보이는 한 해가 될 것으로 기대한다”며 “항암, 희귀질환, 대사성질환 등 기존 영역에서의 성과는 물론, mRNA 분야 등 새로운 혁신 분야에서 한미약품그룹의 강력한 신성장동력을 자체 연구와 오픈이노베이션을 통해 구축해 나가는 도약의 해로 만들겠다”고 말했다.

 

 

◇HK이노엔, JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 케이캡 최신 임상결과소개

HK이노엔(HK inno.N)이 글로벌 제약바이오기업들의 각축장인 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 신약 ‘케이캡’의 최신 임상결과를 발표하며 케이캡을 2030년까지 누적 매출 2조 규모의 글로벌 블록버스터 위식도역류질환 신약으로 육성하겠다는 포부를 밝혔다. 

이와 함께 항암 신약 등 주요 신약ㆍ바이오의약품 파이프라인도 소개하며 글로벌 파트너십 의지를 보였다. 

HK이노엔의 R&D를 총괄하는 송근석 전무는 12일(현지시간) 비대면으로 열린 ‘2022 JP모건 헬스케어 컨퍼런스’에서 P-CAB계열 위식도역류질환 신약 케이캡의 국내외 성과, 주요 임상 결과와 함께 현재 개발 중인 항암신약과제들을 소개했다.

송근석 전무는 이 날 대한민국 30호 신약 케이캡이 국내 출시 이후 해외 26개국에 수출계약을 체결했다며 국내에서만 누적 2000억 원이 넘는 원외처방실적을 기록하고 있다고 소개했다. 

또한 송 전무는 HK이노엔을 대표해 향후 케이캡의 적응증 확대는 물론 주사제, 구강붕해정, 저함량 제제를 추가로 개발해 케이캡을 2030년까지 누적 매출 2조 원의 블록버스터 신약으로 육성하겠다는 의지를 나타냈다. 

케이캡의 주요 특장점을 발표하는 자리에서 송 전무는 케이캡이 복용 1시간 내에 빠르게 약효가 나타나고 16시간 이상 효과가 지속되는 점, 우수한 야간 위산 분비 조절 능력 등의 장점을 소개했다. 

이어서 다른 경쟁약물들과 달리 ‘비미란성 위식도역류질환’에도 적응증을 확보한 유일한 P-CAB 신약이라는 점도 강조했다.

또 최근 완료한 케이캡 유지 요법의 국내 임상 3상 주요 결과도 발표했다. 케이캡은 이번 임상에서 중등도 이상의 환자에서 치료 후 유지 효과가 우수하고, 장기 복용에 따른 안전성에서도 양호한 결과를 확인했다. 

송 전무는 케이캡은 유전형에 상관없이 균일한 약효를 보여 어떤 인종에서도 유사한 결과를 기대할 수 있다며 선진국 개발 과정에 긍정적인 신호탄이 될 것이라고 예상했다.

나아가 송 전무는 소화, 암, 면역, 감염 분야의 14개 신약, 바이오의약품 파이프라인 중 4개의 항암 신약을 중점적으로 소개하며 글로벌 파트너십 의지를 피력했다. 

HK이노엔은 A2AR계열 면역항암신약(IN-A003), 선택적 RET저해제 및 4세대 EGFR저해제 계열 표적항암신약(IN-A013, IN-A008), DCLK1 저해제 계열 표적항암신약(IN-A006)을 개발 중이다. 

이 중 선택적 RET저해제 및 4세대 EGFR저해제 신약은 올해 중 비임상을 마치고 글로벌 임상 진입을 계획하고 있다.

HK이노엔 관계자는 “이번 컨퍼런스에서는 누적 수출계약규모 1조원을 넘어서며 대한민국 신약 역사를 만들고 있는 위식도역류질환 신약 케이캡의 특장점과 최신 임상 결과를 발표하며 글로벌 블록버스터 신약으로의 가치를 다시 한번 강조했다”면서 “신약개발 및 상업화에 성공한 역량으로 당사의 주요 항암 신약 연구 내용과 경쟁력도 소개해 글로벌 유망 기업들과의 파트너십을 적극 모색 중”이라고 말했다.

한편 'JP모건 헬스케어 컨퍼런스'는 글로벌 유력 제약 및 바이오 기업들과 기관 투자자들이 투자 및 기술정보를 교류하는 최대 규모의 헬스케어 행사다. 

글로벌 무대에 회사를 알리는 동시에 기술 수출의 기회도 노릴 수 있어 최근 국내 기업의 참여가 활발히 이어지고 있다. 

올해로 2회째 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에 참가한 HK이노엔은 이 날 아시아태평양/중남미 트랙(APAC&LatAm)에서 발표를 진행했다. 

◇유한양행, 임직원 나눔으로 소아암 환자 지원
 

유한양행(사장 조욱제)은 지난 연말 진행한 임직원 경매 수익금과 2021년 임직원 연간 누적봉사시간 환산금을 소아암 환자 치료비 지원을 위해 한국백혈병어린이재단에 기부한다고 10일 밝혔다.

유한양행은 지난 12월 28일부터 3일간 온라인으로 임직원 대상 연말경매를 진행해 총 55개 물품을 판매, 총 514만원의 수익을 얻었다. 

조욱제 사장을 포함한 임직원들은 넥타이, 지갑 등 패션소품부터 와인, 위스키 등 주류, 골프채, 소형가전 등 55개의 애장품을 기부했으며, 3일간 점심시간에 진행된 실시간 경매방송에 많은 직원들이 직접 참여해 성황리에 마무됐다. 

올해로 3년째를 맞는 연말경매는 언택트 시대에 맞는 직원참여 나눔행사로 자리잡았으며, 3년 누적 기부금은 2300만원에 이른다. 

또한 유한양행은 2018년부터 연간 임직원 봉사시간을 금액으로 환산해 기부고 있다. 코로나-19로 봉사활동이 어려운 가운데, 직원들이 비대면 봉사를 꾸준히 진행해 지난해 총 2220시간의 봉사시간을 달성했으며, 지금까지 총 1200만원을 지역사회에 기부해왔다.

올해는 특히 직원들이 참여한 연말경매 수익금과 봉사시간 환산금에 더해 회사에서 추가로 기부하여 총 1000만원을 한국백혈병어린이재단에 전달하기로 결정했다. 이는 어려운 소아암 환자의 치료비 지원에 쓰일 예정이다.

그리고 매년 유한양행 및 가족회사들이 연말에 성금을 기탁하여 왔는데, 지난 연말에도 어려운 이웃을 위해 유한재단과 유한킴벌리, 유한화학 등 가족회사들과 함께 4억원을 사회복지공동모금회에 기탁하기도 했다.

앞으로도 유한양행은 창업자 정신을 실천하기 위해 다양한 임직원 나눔활동과 사회공헌 활동을 지속적으로 진행할 계획이며, 이를 통해 국민건강 증진과 지역사회 발전을 위해 최선을 다할 것이라고 밝혔다. 

 

◇국립장애인도서관-보령제약, 수어 오디오북 콘텐츠 제휴

국립장애인도서관(관장 원종필)과 보령제약(대표 장두현)은 콘텐츠 제휴를 맺고, 보령제약이 자체 제작한 ‘수어 오디오북’을 국립장애인도서관 사이트를 통해 장애인에게 서비스한다고 13일 밝혔다.

이번 제휴는 장애인의 정보 격차를 해소하고 다양한 양질의 컨텐츠에 대한 접근성을 확대하기 위해 이루어졌다. 보령제약이 제작한 수어 오디오북 ‘BR(Boryung) Reader 오디오북’은 국립장애인도서관 사이트(https://www.nld.go.kr/ableFront/index.jsp)에서 동영상 형태로 서비스된다.

‘BR Reader 오디오북’은 장애ㆍ비장애인 모두가 즐길 수 있는 콘텐츠를 제공하기 위해 지난 9월 처음 선보인 보령제약의 영상도서다.

 보령제약은 한국수필문학진흥회와 함께 제정하고 시행중인 보령의사수필문학상의 대상 수상작품을 영상도서로 제작해 매달 2편씩 보령제약 유튜브를 통해 소개해왔다. 

의사들이 의료현장에서 겪은 일화들을 바탕으로 직접 쓴 수필문학에 감성적인 내레이션이 더해져 호평을 받고 있다.

특히, BR Reader 오디오북은 기존의 책자 형태의 작품집에서 벗어나 오디오와 수어로 작품을 읽어 줌으로써 장애인과 비장애인 누구나 쉽게 콘텐츠를 접할 수 있도록 했다는 점에서 높은 평가를 받고 있다.

무엇보다 장애인에 대한 배려가 눈에 띈다. 시각 장애인을 위한 음성 독서 보조기기가 존재하지만, 차가운 느낌의 기계음과 매끄럽지 못한 내레이션으로 일상적 활용에 미흡한 점이 있었다. 

그에 비해 BR Reader 오디오북은 보령제약 직원들이 재능기부로 직접 수어와 내레이션에 참여해 제작됐다.

또한, 청각 장애인에게는 수어가 ‘제2의 모국어’인만큼, 자막보다는 수화에 더 익숙하다는 점을 고려해 수어를 오디오북에 삽입함으로써 작품의 따뜻한 감성을 더욱 배가시켰다는 평가받고 있다.

보령제약과 국립장애인도서관은 이번 콘텐츠 제휴를 시작으로 앞으로도 장애인의 정보 접근성 제고 및 자료 이용 극대화를 위해 다양한 형식의 협력을 확대해 나갈 예정이다. 

국립장애인도서관 원종필 관장은 “장애인을 위한 자료가 많지 않은 상황에서 따뜻하고 감성적인 소재의 수필작품들을 수어 오디오북으로 제작하여 공유해 준 것에 대해 감사의 마음을 전한다”며 “앞으로도 양 기관이 협력을 통해 장애인들의 정보격차가 해소될 수 있도록 노력해 나갈 것”이라고 밝혔다.

보령제약 장두현 대표는 “국립장애인도서관을 통해 더 많은 분들과 의사선생님들의 감동적인 이야기들을 함께 나눌 수 있게 되어 기쁘게 생각한다”며 “우리사회를 더욱 따뜻하게 하는 다양한 콘텐츠를 지속적으로 개발해, 치료를 넘어 마음까지 케어할 수 있는 기업으로 성장해 나갈 것”이라고 전했다.

 

 

◇SK플라즈마, CAR-t 투자로 희귀난치성질환 사업 확대
SK플라즈마가 ‘혈액제제’ 전문기업 이미지를 벗고 희귀난치성질환 영역으로 사업을 확대, 재편키로 했다.

SK플라즈마(대표이사 김윤호)는 지난해부터 티움바이오(이하 티움), 한국투자파트너스와 진행한 희귀난치성 질환 사업 투자 프로젝트를 본격화한다고 13일 밝혔다.

SK플라즈마는 지난해 유상증자를 통해 SK디스커버리, 티움, 한투파로부터 1,100억원의 투자를 유치하고, 이 자금을 바탕으로 희귀난치성 질환 분야 신약 파이프라인 확보를 위해 NRDO (No Research Development only) 조직을 가동해 왔다.

NRDO는 기초 연구, 후보물질 탐색 등 R단계의 연구(Research)부터, 임상을 중심으로 하는 D단계의 개발 (Development)까지 의약품 개발의 전 과정을 제약사가 직접 수행하는 전통적인 신약 개발 R&D 활동과 달리, 외부에서 발굴·개발 중인 신약 후보물질을 도입해 상용화 연구·개발에 집중하는 새로운 R&D 전략이다.

SK플라즈마는 투자 유치 직후 NRDO 추진을 위한 전담 조직과 전략적 투자자가 함께 참여하는 연구개발위원회를 신설하고 국내외 바이오 벤처 등이 진행하고 있는 희귀난치성질환 분야 신약후보물질에 대한 검토 작업을 진행해 왔다. 

SK플라즈마는 NRDO 첫번째 프로젝트를 큐로셀이 진행하고 있는 CAR-T(키메릭 항원 수용체 T세포, Chimeric antigen receptor T cell) 치료제로 선정하고, 이에 따라 최근 큐로셀이 진행한 기업공개 사전 투자유치(Pre-IPO)에서 전략적 투자자 (Strategic Investor, SI)로 참여했으며, 향후 전략적 투자자로서 큐로셀과 CAR-T 치료제에 대한 국내외 사업화를 공동으로 추진키로 했다. 

CAR-T세포치료제는 환자 면역세포를 분리해 유전자를 조작한 뒤 대량 배양 과정을 거친 후 환자에게 다시 투여하는 첨단 항암세포치료제다. 

항암면역치료제는 환자 면역 기능을 활성화시켜 암을 치료하기 때문에 상대적으로 부작용이 적은 것으로 알려져 있으며, 특히 CAR-T 치료제는 지금까지 치료제보다 높은 치료 효과가 나타나 ‘꿈의 항암제’로 불린다.

양사는 기존 환자 본인의 면역 세포를 활용하는 △자가 유래 △혈액암 타겟의 치료제를 넘어, 기부자 등 타인의 세포를 기반으로 하는 △동종 유래 △고형암 타겟 치료제 등 한 차원 높은 CAR-T 기술 개발까지 협력 분야를 넓혀갈 예정이다

SK플라즈마 관계자는 “큐로셀이 개발하고 있는 CAR-T 치료제는 기존 기술로 치료가 불가능한 암환자분들의 회복, 완치를 가능하게 하는 혁신적인 신약으로, 사회적 의미 등 여러 요소를 종합적으로 검토한 결과 회사가 추구하는 방향과 일치하는 프로젝트로 판단했다”며 “큐로셀과 긴밀한 협업을 통해 CAR-T 치료제의 성공적인 개발, 사업화를 추진해 CAR-T치료제를 SK플라즈마의 향후 핵심 바이오 신약 파이프라인으로 육성할 것”이라고 밝혔다.

희귀난치성 질환의 경우 5000∼8000여 종에 달하는 것으로 보고되지만, 정확한 치료법이나 공식 허가된 치료제는 일부에 불과한 것으로 알려졌다. 

국내에도 80만명이 넘는 환자가 희귀난치성 질환을 앓고 있는 상황이지만, 대다수 환자는 근원적 치료 대신 질환으로 발현하는 증상을 완화하거나 억제하는 형태의 치료를 지속적으로 받아야 하는 실정이다. 

BCC 리서치에 따르면 전 세계 희귀난치성 질환 치료제 시장은 지난해 기준 1,908억 달러에 달하는 것으로 추산되고 있으며, 2026년까지 2482억 달러, 연평균 5.4% 성장할 것으로 전망된다.

SK플라즈마는 NRDO 조직을 중심으로 신약 후보물질을 빠르고 면밀히 검토해 신약 후보물질을 발굴하고, 파트너 업체와 긴밀한 협력을 통해 희귀난치성 질환 치료제 파이프라인을 점진적으로 늘려 나간다는 방침이다.

SK플라즈마 김윤호 대표는 “희귀난치성 질환의 경우 경제적 가치를 떠나 치료제가 없어 평생 고통을 감내해야 하는 수많은 환자분들의 고충을 덜어드릴 수 있다는 점에서 의미가 큰 분야”라며 “NRDO 중심의 R&D 전략을 통한 신약 후보물질을 지속적으로 발굴해 희귀난치성 질환 분야 전문 제약사로 거듭날 것”이라고 설명했다.

한편 큐로셀은 2016년 설립된 면역세포치료제 전문 기업으로 지난해 2월 국내 최초로 식품의약품안전처로부터 재발성 또는 불응성 거대B세포림프종 성인 환자를 대상으로 진행하는 ‘CD19 CAR-T세포치료제(CRC01)’의 임상시험을 허가를 받고 삼성서울병원에서 100여명을 대상으로 1상 임상을 진행하고 있다. 

또 대전 국제과학비즈니스벨트 거점지구 둔곡지구에 2023년 완공을 목표로 국내 최대 규모 CAR-T 치료제 전용 GMP 공장을 건설 중이다.

 

◇정부 “지난해 백신 개발ㆍ생산 디딤돌 삼아, 글로벌 백신 허브화 추진”

정부가 지난해 백신 개발 및 생산, 투자, 수출 성과를 디딤돌 삼아 올해 글로벌 백신 허브화를 앞당기겠다고 선언했다.

보건복지부 권덕철 장관과 산업통상자원부 박진규 1차관은 13일 서울 양재 코트라 본사에서 ‘백신ㆍ원부자재 기업투자 촉진회의’와 ‘10대 유관기관장 협의체 협력회의’를 공동으로 연이어 주재했다.

이날 회의에는 질병관리청, 특허청, 산업부ㆍ식약처ㆍ관세청 등 관계부처 관계자와  10대 유관기관장, 바이오협회장, 제약바이오협회장, 바이오의약품협회장, 14개 백신ㆍ원부자재 기업 CEO 등이 참석했다.

백신ㆍ원부자재 기업투자 촉진회의는 ▲14개 백신ㆍ원부자재 기업의 투자 성과 발표 ▲백신 수출입 동향 및 수출지원 강화방안 발표 ▲기업 간담회 순으로 진행됐는데, 14개 백신ㆍ원부자재 기업은 정부 지원자금 180억원(’21년 추경)을 마중물로 하여 자체 투자자금(504억원)을 포함해 올해 7월까지 684억원 규모의 설비투자를 완료한다는 계획이다.

이번 투자를 통해 mRNA, 바이러스벡터, 합성항원 등 다양한 백신 플랫폼의 생산 역량을 확대하여 글로벌 백신 생산 기지화에 적극 기여할 예정이다.

또한, 국내 백신ㆍ원부자재 생산 분야에서 2025년까지 847명 신규 고용을 통해 청년 취업난 해소 및 고급 인력 양성에 일조하고, 총 684억원 설비ㆍ장비 구매 자금 중 34%(238억원) 이상을 국산 장비를 우선 구매하여, 국내 장비 업체의 판로 지원과 경영 여건 개선에도 기여할 예정이다.

또한 작년 백신 수출은 5.2억불로 코로나 백신 위탁생산 물량 수출 등에 힘입어 사상 최대 실적을 달성했다. 글로벌 백신시장 확대에 따라 ▲백신 캐리어ㆍ저온박스 ▲스테롤(mRNA 백신 LNP 구성 원료) ▲주사기 등 수출도 증가했다.

이에 정부는 백신ㆍ원부자재 수출 확대를 위한 기업 매칭, 마케팅 지원 등 기업지원 서비스를 강화한다. 

‘글로벌 파트너링(GP)’ 사업 및 국내 3대 B2B 수출 플랫폼 연동, 바이오코리아를 통해 국내기업과 글로벌기업과의 매칭 및 판로개척을 적극 지원한다.

국내외 글로벌 백신 비즈니스 포럼 순회 개최 및 개별 기업 맞춤형 해외진출 서비스(현지 시장조사, 로드쇼 등)를 지원하고, 백신 수출기업의 무역보험 한도 최대 2배 확대 및 보험료 할인, 백신 수출목적의 국내 생산설비투자 대출자금을 지원한다.

선진국과 개도국을 포괄하는 글로벌 백신 파트너십 구축 및 WTO‧FTA 등 통상 네트워크를 활용한 수출 지원을 대폭 강화한다.

특히, 한ㆍ미, 한ㆍEU 파트너십에 기반, 백신ㆍ원부자재 수급, 투자유치, 상호 시장진출 지원 등을 구체화하고, 개도국과는 각종 양자 협의 계기 등에 국산 백신 수출선 발굴 및 백신‧원부자재 공동생산 등 협력 가능성을 타진한다.

이에 따라 정부는 ▲임상 관련 지원 ▲R&Dㆍ특허ㆍ시험 지원 ▲원부자재 수급 지원 ▲생산ㆍ수출ㆍ통관지역 등 4개 분야에서 정책지원에 나선다.

‘임상 관련 지원’에서는 국산 백신 개발을 위한 필수 관문인 임상 3상 시험을 위한 대조 백신 확보를 위해 개별기업 접촉외에 WHO, CEPI 등 국제회의체와 해외정부 등 다양한 외교 채널을 통해 범부처 차원에서 총력 지원한다.

또 인허가 절차를 간소화해 식약처는 코로나19 백신ㆍ치료제의 임상시험계획 승인 또는 품목허가를 위해 신청 전부터 업체의 자료(비임상, GMP, 품질, 임상시험계획서 등)가 준비되는 대로 사전검토 등을 통해 우선적으로 신속 처리한다.

‘R&Dㆍ특허ㆍ시험 지원’에서는 복지부가 국가 백신 R&D 컨트롤타워 역할을 통해 각 부처별로 분산된 R&D사업을 유기적으로 연계ㆍ지원한다.

복지부는 mRNA 플랫폼 국내 기술 확보 등을 위해 이른 시일내 산ㆍ학ㆍ연ㆍ병원 협력모델을 구축하고, 특허청은 국내 백신ㆍ원부자재 기업들의 특허정보 부족문제와 백신 원액 및 원부자재 생산에 걸림돌이 될 수 있는 특허 대응도 해결할 수 있도록 적극 지원한다.

특히 특허청은 연구개발 단계의 백신ㆍ원부자재 기업들을 대상으로 특허 회피 및 라이센싱 전략 제공을 위한 특허-R&D 전략을 확대 지원하고, 제품 생산과 수출 단계의 중소ㆍ중견기업을 대상으로 지재권 분쟁위험 조기진단 및 분쟁대응 전략지원, 특허와 연계된 사업자금 조달을 위한 금융 지원도 이어나간다.

‘원부자재 수급 지원’ 분야에서는 산업부가 원부자재 수급애로 해소를 위해 주요 공급기업에 안정적 조달을 위한 협조를 요청하고, 해외 공관, 코트라와 협력해 대체 공급선 발굴 등을 지원한다. 

또 국내 원부자재 기술 확보를 위한 R&D 지원을 확대해 안정적인 국산 원부자재 공급 기반을 마련한다.

백신ㆍ원부자재ㆍ장비 상생협력 협의체를 정례화해 수요-공급기업간 교류 및 우수 사례 홍보 등 다각도의 지원책을 강구해 나가고, 제품개발 초기 단계부터 수요기업과 공급기업간 협력을 독려 해 수요기업의 국내 제품에 대한 수용성을 높여나간다.

산업부와 복지부는 ‘백신‧원부자재‧장비 상생협력 협의체’정례 개최로 주요 백신기업간 재고 현황 공유, 상호 원부자재 대여, 공동 구매 가능성 등을 포함한 전반적인 협력 방안을 논의하는 장을 마련한다.

현재 협의체에 삼성바이오로직스, 셀트리온, LG화학, SK바이오사이언스, 한미약품, GC녹십자, 에스티팜, 이셀, 동신관유리공업, 정현프랜트, 위아텍 등 참여중으로, 협의체 확대기관 추진중이다.

산업부는 백신 원부자재 생산에 특화된 기술개발 사업을 올해 신설(2022~2025, 300억원 등)해 핵심 품목의 기술 개발을 가속화한다. 특히 mRNA 코로나 백신 원부자재(핵심효소, 레진 등)와 mRNA 백신 생산공정과 핵심장비 기술 개발을 집중 지원한다.

‘생산ㆍ수출 통관 지원’ 분야에서는 복지부가 첨복단지 내 공장등록 사전단계인 ‘사전 연구수행 및 생산시설 설치승인’에 소요되는 승인시간 단축을 위해 지자체 공문 발송 등 다각도의 제도 개선을 강구해 나간다.

이를 통해, 대구ㆍ경북과 오송 첨단의료복합단지 내 입주기업은 연구 성과의 상품화를 더욱 활성화할 것으로 기대된다. 소규모 벤처 기업이 연구개발을 통해 백신(임상용, 시판용)을 생산할 경우 위탁ㆍ수탁 CDMO 전문 기업에 위탁하는 사례가 많아 공장 등록이 필요하겠지만, 현재는 사전 연구수행과 생산시설 설치 승인 등 절차에서 1~2년 이상 시간이 소요되고 있다.

산업부는 올해 글로벌 수준의 백신 원부자재 성능 평가 시스템을 구축하면서, 용출물 시험을 포함해 기업들에게 필요한 각종 시험평가 지원 방안을 마련한다.

정부는 백신ㆍ원부자재ㆍ장비 생산 기업에 대한 수출 지원을 대폭 강화할 방침이다.

이를 위해 중진공은 백신ㆍ원부자재 기업이 수출바우처 사업 참여를 희망할 경우 최고 수준의 가산점 5점을 부여하고, 바이코리아(코트라), 고비즈코리아(중진공), 트레이드코리아(무협) 등 3대 B2B 수출 플랫폼과 바이오코리아(보건산업진흥원) 내 백신ㆍ원부자재 상품 입점을 우선 지원하고, 주요 해외시장 조사 지원, 바이어 매칭, 인증지원 등 백신산업 맞춤형 지원 사업 제공도 확대한다.

산업부는 그간 해외 전시회에 참가하는 경우에만 부스 설치비를 지원했으나, 앞으로는 학회나 포럼과 연계해 부스를 설치하는 경우도 지원한다.

권덕철 장관은 글로벌 백신 허브화를 위해 국산 백신 개발과 원부자재 생산에 매진하고 있는 기업들에게 사의를 표하고, 백신 위탁생산 등 작년 우리 기업들의 많은 성과를 치하했다.

이어 “작년 성과를 디딤돌로, 더 나아가 백신 자주권 확보를 위해 다양한 백신 플랫폼별로 국산 기술력 확보와 독자 생산 역량 확충까지 도전할 시점”이라며 “이를 위해, 관계부처 합동 글로벌백신허브화추진단을 중심으로 끝을 본다는 각오로 촘촘히 지원해 나가겠다”고 밝혔다.

아울러, R&D, 금융, 산업, 수출 지원 등 우리 기업이 현장에서 필요로 하는 핵심 사업을 지원하는 10대 유관기관장이 기업과 가까운 거리에서 함께해줄 것을 당부했다.

박진규 1차관은 “코로나19 확산세가 지속되는 가운데 글로벌 백신 허브화 달성을 위한 관계부처간 유기적 협력과 유관기관들의 긴밀한 협조가 더욱 필요한 상황”이라며 “특히 백신과 원부자재의 안정적인 공급망 확보를 위해 우리 기업들이 자체 기술을 확보할 수 있도록 집중 지원하고, 글로벌기업의 투자 유치를 지속 추진할 계획”이라고 밝혔다.

이어 “정부, 유관기관, 민간이 각자의 역할을 충실히 하여 올해부터 본격적인 성과가 창출되길 되길 기대한다”고 덧붙였다.

 

◇비라토비ㆍ로비큐아. 중증암질환심의위원회 통과
한국오노약품의 ‘비라토비캡슐’과 한국화이자의 ‘로비큐아정’의 각 적응증이 암질심을 통과해 급여기준이 설정됐다.

건강보험심사평가원(원장 김선민)은 지난 12일 ‘2022년 제1차 암질환심의위원회’에서 심의한 ‘암환자에게 사용되는 약제에 대한 급여기준 심의결과’를 공개했다. 

이번 암질환심의위원회에서는 3개 품목에 대한 요양급여 결정신청이 심의ㆍ의결됐고, 1개 품목에 대한 급여기준 질의가 이뤄졌다.

심의 결과, 비라토비캡슐(성분: 엔코라페닙)은 BRAF V600E 변이가 확인된 전이성 직결장암 치료제로(세툭시맙과의 병용요법), 로비큐아정(성분: 롤라티닙’은 역형성 림프종 인산화효소(ALK)-양성 진행성 비소세포폐암 치료제로 각각 급여기준 설정이 결정됐다.

그러나 안텐진제약의 ‘엑스포비오정(성분: 셀리넥서)’은 덱사메타손과의 병용요법을 통한 재발 또는 불응성 다발골수종, 재발 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종 등 2개의 적응증에서 급여기준이 미설정됐다.

이와 함께 한국아스트라제네카의 ‘린파자정’(성분: 올라파립)에 대한 BRCA 변이 난소암 치료제 급여 기준 질의에 대해서는 급여기준 설정이 결정했다.

암질환심의위원회를 통과한 약제는 심사평가원 약제급여평가위원회에서 급여 적정성 심사, 국민건강보험공단과 약가 협상 등을 거쳐 보건복지부 건강보험정책심의위원회를 거치면 급여 신설이 결정된다.

 

◇심평원, 고가 의약품 급여관리 포럼 개최

건강보험심사평가원(원장 김선민)은 오는 19일 오후 2시 엘타워에서 ‘고가 의약품 급여관리 포럼’을 개최한다. 

이번 포럼은 고가 의약품에 대한 치료 접근성 향상과 재정의 지속가능성을 유지할 수 있는 합리적인 급여관리 방안을 모색하기 위해 마련됐다.

진행순서는 김선민 심사평가원장의 개회사를 시작으로, 대내ㆍ외 전문가의 주제 발표 이후 패널 토론을 통해 합리적 방안을 논의할 예정이다.

주제 발표에는 국민건강보험공단 이상일 급여상임이사를 좌장으로, ▲서울대학교병원 채종희 교수 ▲심사평가원 변지혜 부연구위원 ▲이화여자대학교 안정훈 교수 ▲존스홉킨스 보건대학원 손호준 교수가 참여한다.

고가 의약품의 합리적인 급여관리 방안 마련을 위한 패널 토론에는 심사평가원 이진수 진료심사평가위원장을 좌장으로, ▲서울아산병원 이정신 명예교수 ▲경상대학교 배은영 교수 ▲환자단체연합회 이은영 이사 ▲SBS 조동찬 기자 ▲보건복지부 양윤석 보험약제과장 ▲심사평가원 김애련 약제관리실장이 참여할 예정이다.

포럼은 코로나19 확산 방지를 위해 유튜브 채널을 통해 생중계될 예정으로 별도의 등록 절차 없이 누구나 참여 가능하며, 댓글창을 통해 실시간으로 의견을 제시하고 질문할 수 있다.

현장 참여는 방역 수칙을 준수해 제한적으로 진행될 예정이며, 14일부터 18일까지 선착순으로 사전 등록 접수를 받는다.

이진수 진료심사평가위원장은 “이번 포럼을 통해 비용효과성에 기반한 고가 의약품의 급여관리 방안을 모색하고, 고가 의약품의 환자 접근성과 건강보험 혜택의 형평성 간 균형에 대한 사회적 공감대가 형성되는 자리가 되길 바란다”고 밝혔다.