영국 제약기업 아스트라제네카가 스위스 바이오제약회사 뉴리뮨(Neurimmune)과 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료제를 개발하기 위한 라이선스 계약을 체결했다.
아스트라제네카의 희귀질환 그룹 알렉시온은 현재 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 치료제로 임상 1b상 개발이 진행 중인 인간 단일클론항체 NI006에 대해 뉴리뮨과 글로벌 협업 및 라이선스 계약을 체결했다고 7일(현지시각) 발표했다.
ATTR-CM는 전신성, 진행성, 치명적 질환이며 진단 4년 이내에 진행성 심부전과 높은 사망률을 야기한다.
질병 인식 부족과 증상의 이질성 때문에 과소진단되고 유병률이 과소평가되는 것으로 알려졌다.
NI006은 진행성 ATTR-CM 환자의 치료를 위해 잘못 접힌 트랜스티레틴을 표적으로 하고 심장에서 아밀로이드 섬유 침착물을 제거함으로써 ATTR-CM의 병리를 직접 해결하도록 만들어졌다.
계약에 따라 알렉시온은 NI006을 개발, 제조, 상업화할 수 있는 독점적인 전 세계 라이선스를 갖게 된다.
알렉시온은 뉴리뮨에게 3000만 달러를 선불로 지급하고 향후 특정 개발, 승인, 상업화 이정표 달성 여부에 따라 최대 7억3000만 달러의 성과 보수와 로열티를 제공할 예정이다.
뉴리뮨은 알렉시온을 대신해 현재 진행 중인 임상 Ib 시험을 완료할 예정이며 알렉시온은 일정 연구비용을 부담하기로 했다.
후속 임상 개발, 제조, 상업화 활동은 알렉시온이 담당한다.
다양한 유형과 중증도의 아밀로이드증이 있는 환자는 상당한 미충족 수요를 갖고 있으며 이러한 수요를 해결하기 위해서는 여러 작용 메커니즘이 필요할 수 있다.
회사 측은 ATTR 고갈제인 NI006이 아밀로이드증에 중점을 둔 아스트라제네카와 알렉시온의 파이프라인에 새로운 보완적인 접근법을 추가하며, 심부전으로 이어질 수 있는 심근병증을 해결하기 위한 광범위한 노력을 강화한다고 설명했다.
알렉시온의 마크 뒤노이에 최고경영자는 “알렉시온은 지난 30여 년 동안 희귀질환을 앓는 사람을 위해 의약품을 개발한 경험을 통해 흔히 과소 진단되는 소규모 환자군을 위한 혁신적인 과학을 발전시키는데 있어 독보적인 위치에 있다”고 말했다.
그러면서 “기존 치료 옵션으로 충분한 치료를 받지 못하고 있는 진행성 ATTR-CM 환자를 위해서 심장 섬유 침착물을 제거해 심장 기능을 개선시킬 수 있는 NI006의 개발에 이러한 전문성을 적용하길 기대한다”고 밝혔다.
