스위스 제약기업 노바티스가 RNA간섭(RNAi) 치료제 전문기업 앨나일람(Alnylam)과 간 기능을 회복시키는 표적치료제를 개발하기 위해 협력관계를 맺었다.
노바티스는 노바티스 생명의학연구소(Novartis Institutes for BioMedical Research, NIBR)가 발굴한 표적을 억제하기 위해 앨나일람의 입증된 짧은 간섭 RNA(siRNA) 기술을 활용함으로써 기능성 간세포의 재생을 촉진하고 간부전 환자에게 이식 대안을 제공하는 치료제를 개발하기 위해 앨나일람과 협업하기로 했다고 6일(현지시각) 발표했다.
말기 간질환은 간경변증으로 인해 가장 흔히 발생하는 진행성 질환으로 건강한 간 조직 파괴와 중요한 간 기능 손실이 나타나는 것이 특징이다. 이 질병은 환자의 삶의 질에 큰 영향을 미치며 전 세계적으로 100만 건의 사망을 초래한다.
현재는 간 이식이 말기 간질환의 유일한 치료법이지만 이식은 침습적인 수술이며 장기 공급이 제한적이라는 한계가 있다. 이에 따라 간 조직을 재생하고 간에서 관리하는 필수 대사 및 합성 과정을 회복시키는 의학적 대안에 대한 상당한 수요가 존재한다.
앨나일람은 독점적인 3년 연구 협업 기간 동안 노바티스가 개발한 표적 특이성 분석을 사용해 잠재적인 siRNA를 개발하고 시험할 계획이다. 주요 후보물질이 확인될 경우 노바티스는 후속 개발 및 임상 연구를 수행할 예정이다.
노바티스 생명의학연구소 제이 브래드너 소장은 “말기 간질환을 해결하기 위한 새로운 유형의 의약품에 대한 막대한 미충족 수요가 남아있다. 우리는 재생의학 분야의 리더십 유산을 바탕으로 간부전 환자에게 혁신적인 혜택을 제공할 수 있는 회복 전략을 고안했다”고 말했다.
이어 ”앨나일람의 siRNA 플랫폼이 이 개념을 임상 연구로 전환하는데 가장 적합하기 때문에 앨나일람과 새로운 협업을 시작하게 돼 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
앨나일람의 케빈 피츠제럴드 최고과학책임자는 “우리는 이와 같은 협업이 가장 존경받는 제약회사들의 혁신적인 목표를 달성하기 위해 RNAi에 대한 앨나일람의 리더십이 어떻게 새로운 의학 영역 발전에 박차를 가할 수 있는지 보여주는 훌륭한 사례가 될 것이라고 믿는다”고 강조했다.
