미국 유전자 편집 전문 생명공학기업 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)와 세포치료제 개발사 카이베나 테라퓨틱스(Kyverna Therapeutics)가 자가면역질환에 대한 T세포 치료제 개발을 위해 협력한다.
인텔리아와 카이베나는 5일(현지시각) 다양한 B세포 매개 자가면역질환의 치료를 위한 동종유래 CD19 키메라항원수용체(CAR) T세포 치료제를 개발하기 위해 라이선싱 및 제휴 계약을 체결했다고 발표했다.
계약의 일환으로 인텔리아는 카이베나에게 특정 자가면역질환의 치료를 위한 차세대 CD19 CAR T세포 후보물질 KYV-201의 개발을 위해 독자적인 탈체 CRISPR/Cas9 기반 동종유래 플랫폼을 사용할 수 있는 권리를 제공한다.
인텔리아는 카이베나 지분을 획득했으며 카이베나에 추가 투자를 실시했다.
카이베나는 KYV-201에 대한 전임상 및 임상 개발을 주도할 예정이다. 인텔리아는 특정 개발 및 상업화 성과 보수와 매출액에 따른 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
또한 인텔리아는 공동 개발 및 공동 상업화 협약에 따라 KYV-201에 대한 미국 상업화를 주도할 수 있는 옵션을 실행할 수 있다.
인텔리아가 KYV-201을 공동 개발하고 공동 상업화하기로 할 경우 옵트인 수수료를 내고 미국에서 KYV-201의 개발 비용과 매출의 50%를 나눌 것이다.
카이베나는 미국 외 지역에서 모든 권리를 유지하며 인텔리아에게 미국 외 지역에서 발생하는 순매출액을 기반으로 한 자릿수 초반대에서 중반대의 로열티를 제공한다.
인텔리아의 존 레너드 최고경영자는 “인텔리아는 다수의 질병에 대해 보다 안전하고 효과적인 치료제를 개발하는 것을 목표로 새로운 CRISPR/Cas9 기반 동종유래 플랫폼을 구축했다”며 “환자를 위한 새로운 자가면역질환 치료제 개발을 위해 자사의 동종 세포공학 플랫폼을 카이베나에게 라이선스하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
임상 전 연구에서 CD19 표적 CAR T세포 치료제는 질병 모델의 혈액과 조직에서 깊은 B세포 고갈을 통해 현저한 효능을 증명했으며, 이는 B세포 기반 자가면역질환 환자를 위한 획기적인 치료제가 될 가능성을 뒷받침한다.
카이베나는 미국 국립보건원(NIH)과의 협약을 통해 자가면역질환에 대한 자가유래 및 동종유래 CAR-T세포 치료제에 사용되는 내약성이 향상된 새로운 임상단계 항 CD19 CAR T 구조물의 독점적인 전 세계 라이선스 보유자가 됐다.
카이베나는 인텔리아와 협력해 B세포 매개 자가면역질환에 사용하기 위한 CRISPR/Cas9 조작 동종유래 CD19 CAR T KYV-201의 구조물을 개발할 계획이다.
카이베나의 도미닉 보리 최고경영자는 “인텔리아와의 파트너십은 동종 환경에서 차세대 완전 인간 CD19 CAR T 구조물을 개발할 수 있도록 한다”며 “NIH 연구에서 관찰된 개선된 내약성 프로필은 인텔리아의 CRISPR/Cas9 기술을 통해 가능한 기성품 형태의 동종 접근법과 결합해 자가면역 환자에서 큰 가능성을 갖게 된다”고 강조했다.
그러면서 “이 두 가지 점과 예상되는 획기적인 효능이 외래 환자 투여를 가능하게 하고 B세포 기반 자가면역질환 환자의 접근을 지원할 수 있을 것이라고 믿는다”고 말했다.
