영국 제약기업 아스트라제네카와 미국 기반의 RNA 표적 치료제 전문기업 아이오니스가 심장질환 치료제 개발을 위한 제휴 계약을 확정했다.
아스트라제네카와 아이오니스는 이전에 IONIS-TTR-LRX로 알려진 에플론테르센(eplontersen)과 관련해 이달 초에 공개된 글로벌 개발 및 상업화 계약 절차를 완료했다고 29일(현지시각) 발표했다.
양사는 미국에서 에플론테르센을 공동으로 개발하고 상업화할 것이며 아스트라제네카는 라틴아메리카를 제외한 다른 전 세계에서 이 약물을 개발하고 상업화를 추진할 계획이다.
트랜스티레틴(TTR) 아밀로이드증(ATTR)으로 인한 심근병증 및 다발신경병증은 잘못 접힌 TTR 단백질과 각각 심근 및 말초신경에 아밀로이드 섬유 축적을 초래하는 유전자 돌연변이 또는 노화로 인해 발생한다.
ATTR 환자는 변이형 및 야생형 TTR 단백질이 말초 신경, 심장, 위장계, 눈, 신장, 중추신경계, 갑상선, 골수 같은 조직에서 섬유로 축적된다. TTR 섬유의 존재는 이러한 조직의 정상적인 기능을 방해한다. TTR 단백질 섬유가 확대될수록 더 많은 조직 손상이 발생하며 병이 악화되고 삶의 질이 떨어지며 결국 사망에 이른다.
전 세계에서 아밀로이드 트랜스티레틴 심근병증(ATTR-CM) 환자는 약 30만~50만 명, 아밀로이드 트랜스티레틴 다발신경병증(ATTR-PN) 환자는 약 1만~4만 명이 있는 것으로 추산된다. 전 세계 ATTR 시장은 질병 인식 및 진단 개선에 따라 유병률이 늘어나면서 확대될 것으로 전망되고 있다.
에플론테르센은 전신적, 점진적이고 치명적인 질환인 TTR 아밀로이드증의 모든 유형을 치료하기 위해 TTR 단백질의 생산을 감소시키도록 설계된 리간드 접합 안티센스(ligand-conjugated antisense, LICA) 의약품이다.
계약 조건에 따라 아스트라제네카는 아이오니스에게 선불로 2억 달러를 지급했다. 아스트라제네카는 차후 제품 승인 시 최대 4억8500만 달러를 추가 지급할 것이며 5억~60억 달러의 매출 달성 여부에 따라 최대 29억 달러의 매출 관련 마일스톤, 두 자릿수 초반에서 20% 중반대의 로열티를 제공할 예정이다.
아이오니스는 기존 임상시험과 공정 적격성을 위한 에플론테르센을 계속 제조하고 공급할 방침이다. 아스트라제네카는 상업적 공급을 담당할 것이며 전환 시기는 합의하기로 했다. 아스트라제네카는 계약을 통해 발생한 모든 매출을 보유한다.
