미국 식품의약국(FDA)이 바이오젠과 에자이의 알츠하이머병 신약 후보물질을 패스트트랙 심사 대상으로 지정했다.
미국 생명공학기업 바이오젠과 일본 제약기업 에자이는 지난 23일(현지시각) 알츠하이머병 초기 단계의 치료를 위한 항 아밀로이드 베타(Aβ) 원시섬유(protofibril) 항체 레카네맙(lecanemab)이 FDA에 의해 패스트트랙 대상으로 지정됐다고 발표했다.
FDA는 앞서 올해 6월에 레카네맙을 혁신치료제로 지정한 바 있다.
혁신치료제 및 패스트트랙 지정은 알츠하이머병 같은 심각한 또는 치명적인 질환의 치료에서 미충족 의료 수요를 해결하는 신약의 개발을 촉진하고 신속하게 진행시키기 위한 FDA 프로그램으로, FDA와 자주 의견을 나눌 수 있는 기회를 제공한다.
에자이는 올해 9월에 신속 승인 경로 하에 레카네맙에 대한 생물학적제제 허가신청서(BLA)의 순차 제출 절차를 시작했다.
승인 신청서는 아밀로이드 병리가 확인된 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 진행된 임상 2b상 시험 Study 201에서 나온 임상, 바이오마커, 안전성 데이터를 주로 근거로 하며 세 가지 부분(비임상, 임상, CMC)으로 구성된 신청서의 비임상 및 임상 파트가 제출됐다.
레카네맙 임상 2b상 연구 결과는 높은 수준의 아밀로이드 베타 플라크 감소 효과와 여러 임상 평가변수에 걸쳐 임상적 저하의 지속적인 감소 효과를 보여준다. Study 201에서 Aβ 플라크 감소와 임상 평가변수에 대한 영향 간의 상관관계는 임상적 유익성을 합리적으로 예측할 가능성이 높은 대리 평가변수로서 Aβ를 추가로 뒷받침한다고 한다.
현재 초기 알츠하이머병에 대한 레카네맙의 임상 3상 시험 Clarity AD가 진행 중이며 올해 3월에 1,795명의 환자 모집이 완료됐다. FDA는 Clarity AD 연구가 완료됐을 때 그 결과를 레카네맙의 임상적 유익성을 검증하는 확증 연구로 간주할 수 있다는데 동의했다. Clarity AD의 맹검된 안전성 데이터는 순차 제출을 뒷받침하는데 포함돼 있다.
또 다른 레카네맙 임상 3상 시험인 AHEAD 3-45는 아밀로이드 수치가 높은 증상 발현 전 알츠하이머병이 있는 참가자와 아밀로이드 수치가 중간 수준이고 초기 증상 발현 전 알츠하이머병이 있는 참가자를 대상으로 레카네맙 치료의 효능을 평가하고 있다. 이외에도 에자이는 레카네맙 피하주사제의 임상 1상 시험을 시작했다.
한편 최근 바이오젠과 에자이는 논란이 있는 첫 번째 알츠하이머병 치료제 아두헬름(Aduhelm, 아두카누맙)을 평가하는 임상 4상 확증 연구를 시작할 계획이며, 연구 결과는 9년 안에 나올 것으로 예상하고 있다고 밝힌 상태다.
