베링거인겔하임의 농포성 건선치료제 스페솔리맙이 강력한 효과에도 불구하고 안전성에 의문부호가 따라붙었다.
스페솔리맙은 농포성 건선과 연관된 인터루킨(Interleukin, IL)-36을 차단하는 단일클론 항체로, 최근 미국FDA로부터 신속심사 대상으로 지정됐으며, 국내에서는 지난 11월 식품의약품 안전처로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
이 같은 결정의 배경에는 Effisayil 1 임상 2상 결과가 바탕이 됐으며, 이 연구 결과의 구체적인 데이터는 23일, 뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨(New England Journal of Medicine, NEJM)을 통해 공개됐다.
총 53명의 농포성 건선 환자들을 대상으로 진행된 이 연구에서 환자들은 각각 스페솔리맙 투약군과 위약군에 2대 1로 배정돼 치료를 받았다.
연구의 1차 평가변수는 치료 1주차 농포성 건선 전문의 평가 점수(Generalized Pustular Psoriasis Physician Global Assessment, GPPGA) 중 농포 점수 0, 주요 2차 평가변수는 1주차 GPPGA 평가점수 총점 0 또는 1로 설정했다.
GPPGA 0에서부터 4까지 숫자가 올라갈수록 중증도가 높다는 것을 의미한다.
연구 결과, 스페솔리맙 투약군은 치료 1주차 만에 35명의 환자 중 19명(54%)이 GPPGA 농포 점수 0에 도달했다.
반면, 같은 기간 위약군에서는 18명 중 1명(6%)만 GPPGA 농포 점수 0에 도달, 스페솔리맙의 강력한 효과를 확인했다.
주요 2차 평가변수인 GPPGA 총점 0 또는 1에 도달한 환자는 스페솔리맙 투약군에서 35명 중 15명(43%)에 달했으나, 위약군은 18명 중 2명(11%)에 불과했다.
이처럼 강력한 효과를 바탕으로 FDA로부터 신속심사 대상에 지정됐으나, 안전성에 대해서는 보다 대규모 연구가 필요하다는 평가가 나왔다.
스페솔리맙을 최소 1회 이상 투약한 환자 중 12주차에 82%의 환자에서 이상반응이 확인됐으며, 12%가 심각한 이상반응을 보고했다.
또한 스페솔리맙 투약 환자 중 47%에서 요로감염이나 인플루엔자, 모낭염, 중이염, 상기도감염, 농포 등 감염이 보고됐다.
나아가, 스페솔리맙을 투약한 환자 중 2명에서 DRESS 증후군이 보고됐으며, 46%의 환자에서는 스페솔리맙에 대한 항체가 검출됐다.
이에 대해 연구진은 농포성 건선 환자에 스페솔리맙의 안전성과 유효성을 판단하기 위해서는보다 규모가 크고 장기간의 연구가 필요하다고 언급했다.
