미국 식품의약국(FDA)이 콜레스테롤 수치를 낮추기 위한 최초의 작은 간섭 RNA(siRNA) 치료제 렉비오(Leqvio, 성분명 인클리시란)를 승인했다.
노바티스는 나쁜 콜레스테롤로 알려진 저밀도 지질단백질 콜레스테롤(LDL-C) 수치를 낮추기 위해 1년에 2회 투여하는 최초이자 유일한 siRNA 치료제 렉비오를 미국 FDA가 승인했다고 22일(현지시각) 발표했다.
구체적으로 렉비오는 미국에서 LDL-C 수준을 추가로 낮출 필요가 있는 임상 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 또는 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 성인 환자의 치료를 위한 식사요법 및 최대 내약 용량 스타틴 치료의 보조요법으로 허가됐다.
렉비오가 심혈관 이환율 및 사망률에 미치는 영향은 현재 진행 중인 임상시험에서 조사되고 있다.
렉비오는 순환 콜레스테롤 수치를 높게 유지시키는 역할을 하는 단백질의 생성을 막는 간의 자연적인 능력을 향상시킴으로써 혈류에서 LDL-C의 양을 감소시킨다. 의료제공자에 의한 피하주사를 통해 투여하며, 초회 투여한 다음 3개월 뒤에 투여하고 그 이후부터는 6개월마다 투여한다.
이러한 접근법은 자가 투여하고 더 잦은 빈도로 투여하는 다른 의약품의 용법을 준수하는데 어려움을 겪는 사람에게 도움이 될 수 있다. 렉비오는 미국에서 내년 1월 초에 출시될 예정이다.
이번 FDA 승인은 최대 내약 용량의 스타틴 치료에도 불구하고 LDL-C 수치가 높은 ASCVD 또는 HeFH 환자 3,457명을 대상으로 실시된 임상 3상 시험 ORION-9, ORION-10, ORION-11의 결과를 기반으로 한다.
임상 3상 시험에서 렉비오는 치료 17개월 차에 LDL-C 수치를 위약 대비 최대 52%가량 효과적이고 지속적으로 감소시킨 것으로 나타났다. 내약성은 양호했으며 안전성 프로필은 위약과 유사했다.
가장 일반적인 부작용은 경증에서 중등증 주사부위반응(통증, 발적, 발진 등), 관절통, 요로감염증, 설사, 기침 감기, 다리 또는 팔의 통증, 호흡곤란 등이다.
노바티스의 바스 나라시만 CEO는 “렉비오는 LDL-C를 낮추기 위한 혁신적인 접근법이며 의료시스템이 우리 시대의 결정적인 공중보건 문제인 심혈관질환에 어떻게 영향을 미칠 수 있는지에 관한 새로운 가능성을 제시한다”고 강조했다.
이어 “이제 자사는 파트너들과 협력해 미국 전역에서 ASCVD 치료를 위해 승인된 LDL-C 저하 siRNA 기반 치료제를 최초로 제공할 수 있는 기회를 갖게 됐다”고 밝혔다.
렉비오 임상 3상 프로그램의 연구자인 심혈관질환 전문의 노먼 레포어 교수는 “ASCVD는 약 3천만 명의 미국인에게 영향을 미치고 있는 상당한 공중보건 부담”이라고 설명했다.
그러면서 “렉비오는 최초의 siRNA 치료제로서 다른 콜레스테롤 치료제와 다른 방식으로 작용하며 1년에 2회 투여하는 용법이기 때문에 이미 콜레스테롤 저하제로 치료받고 있지만 LDL-C 목표를 달성하는데 어려움을 겪는 ASCVD 환자에게 매력적인 옵션이 될 수 있다”고 부연했다.
렉비오는 앞서 작년 12월에 유럽에서 LDL-C 수치를 낮추기 위한 최초의 siRNA 치료제로 먼저 승인된 바 있다. 노바티스는 RNAi 치료 분야의 선도기업인 앨나일람(Alnylam Pharmaceuticals)과 맺은 라이선스 및 제휴 계약을 통해 렉비오를 개발, 생산, 상업화할 수 있는 글로벌 권리를 보유하고 있다.
