미국 식품의약국(FDA)이 중증 근무력증(Myasthenia Gravis)에 대한 새로운 치료제 비브가르트(Vyvgart, efgartigimod)를 승인했다.
네덜란드 제약기업 아르젠엑스(argenx)는 미국 식품의약국(FDA)이 비브가르트를 항 아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성인 성인 전신 중증 근무력증(gMG) 환자의 치료제로 승인했다고 17일(현지시각) 발표했다.
항 아세틸콜린 수용체 항체 양성 환자는 전체 gMG 환자의 약 85%를 차지하는 것으로 추정된다. 비브가르트는 FDA에 의해 승인된 최초이자 유일한 FcRn(neonatal Fc receptor) 차단제다.
중증 근무력증은 쇠약성 및 치명적일 수 있는 근육 약화가 나타나는 것이 특징인 희귀하고 만성적인 자가면역, 신경근육질환이다. 신경근 접합부에서 AChR 자가항체의 작용은 중증 근무력증의 주요 유발인자다.
비브가르트는 FcRn에 결합하는 인간 IgG1 항체 조각으로, 순환 면역글로불린 G(IgG) 항체의 감소를 유도한다. 이번 비브가르트의 승인은 올해 7월에 란셋 뉴롤로지(The Lancet Neurology)에 게재된 글로벌 임상 3상 시험 ADAPT의 결과를 기반으로 한다.
비브가르트는 ADAPT 연구에서 1차 평가변수를 충족시켰다. 비브가르트 치료군은 위약군에 비해 MG-ADL 척도 기준 치료 반응을 보인 환자 비율이 유의하게 더 높은 것으로 나타났다(각각 68%, 30%). 반응자는 첫 치료 주기 동안 연속 4주 이상 지속적으로 MG-ADL 척도 점수가 최소 2점 이상 감소한 환자로 정의됐다.
또한 비브가르트 치료군은 QMG(Quantitative Myasthenia Gravis) 척도 기준 반응 비율도 유의하게 더 높았다(각각 63%, 14%). 이 경우 반응자는 첫 치료 주기 동안 4주 이상 지속적으로 QMG 척도 점수가 최소 3점 이상 감소한 환자로 정의됐다.
비브가르트 치료 이후 보고된 가장 흔한 이상반응은 호흡기 감염, 두통, 요로감염증 등이다. 비브가르트는 IgG 수치를 감소시키기 때문에 감염 위험을 높일 수 있다. 비브가르트 사용 환자는 치료 도중 감염의 징후 및 증상을 모니터링해야 한다.
아르젠엑스의 팀 판 하우버메이런 최고경영자는 “비브가르트의 승인은 여러 성과를 나타낸다. 비브가르트는 자사의 첫 승인 제품이며 최초이자 유일한 FDA 승인된 FcRn 차단제이고 gMG의 근본적인 유발인자인 발병성 IgG를 감소시키도록 만들어진 최초의 승인된 치료제다”고 설명했다.
그러면서 “당사의 동기부여가 높은 상업팀이 활동 중이며 환자에게 비브가르트를 제공할 준비가 돼 있다. 우리는 자가면역 분야가 발전의 낭떠러지에 있다고 생각하며 비브가르트 출시를 통해 전 세계 환자의 삶을 향상시키는데 도움을 줄 수 있길 바란다”고 밝혔다.
비브가르트는 현재 일본과 유럽에서도 승인 심사가 진행되고 있으며 각각 내년 1분기와 내년 하반기에 승인 여부가 결정될 예정이다.
