미국 식품의약국(FDA)이 화이자의 경구용 JAK(야누스 키나아제) 억제제 젤잔즈(성분명 토파시티닙)를 강직성 척추염 치료제로 추가 승인했다.
지난 14일(현지시각) 화이자는 FDA가 하나 이상의 종양괴사인자(TNF) 차단제에 적절히 반응하지 않거나 내약성이 없는 성인의 활동성 강직성 척추염(AS) 치료를 위한 젤잔즈의 보충 허가신청서를 승인했다고 발표했다.
강직성 척추염은 성인 초기에 발생할 수 있는 만성 염증성 질환으로 만성적인 허리와 엉덩이 통증 및 강직을 유발하고 건강 관련 삶의 질에 부정적인 영향을 미친다.
이 승인은 성인 활동성 강직성 척추염 환자 269명을 대상으로 1일 2회 토파시티닙 5mg의 효능 및 안전성을 평가한 임상 3상, 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약대조 연구에서 나온 데이터를 근거로 한다.
시험 결과 1차 평가변수인 16주차 ASAS(국제척추관절염학회 평가 기준) 20 반응 도달률이 토파시티닙 투여군은 56.4%, 위약군은 29.4%로 나타났다.
또한 토파시티닙 투여군은 주요 2차 평가변수인 ASAS40 반응 도달률도 유의하게 더 높았다(각각 40.6%, 12.5%). ASAS20/40은 치료에 대한 반응 또는 개선을 정의하는데 사용된다.
젤잔즈로 치료받은 강직성 척추염 환자에서 관찰된 안전성 프로필은 류마티스 관절염 환자와 건선성 관절염 환자에서 관찰된 안전성 프로필과 일치했다.
화이자의 마이크 글래드스톤 염증&면역학 글로벌 총괄은 “쇠약하게 만드는 만성 면역염증성질환인 강직성 척추염 치료를 위해 주사 또는 주입이 필요하지 않는 치료 옵션으로 젤잔즈를 제공하게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
이어 “이 승인은 미국에서 특정 면역염증성 질환 환자의 치료를 위해 5가지 적응증에 승인된 최초이자 유일한 JAK 억제제인 젤잔즈의 임상적 가치와 범용성을 확인한다”고 강조했다.
미국에서 젤잔즈는 류마티스 관절염, 건선성 관절염, 궤양성 대장염, 다관절형 소아 특발성 관절염 치료제로 승인된 바 있다.
앞서 이달 초에 FDA는 젤잔즈에 대한 처방 정보에 주요 심혈관 사건 위험에 관한 새로운 박스 경고문과 악성종양, 혈전증, 사망에 관한 업데이트된 박스 경고문을 표기할 것을 요구한 것으로 알려졌다.
또한 젤잔즈를 모든 적응증에서 하나 이상의 TNF 차단제에 적절히 반응하지 않거나 내약성이 없는 환자에게만 사용하도록 제한했다.
