미국 바이오제약회사 바이오헤이븐 파마슈티컬(Biohaven Pharmaceutical)이 편두통 신약 후보의 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과를 얻으면서 내년에 승인을 신청하기로 했다.
바이오헤이븐은 성인 편두통 급성기 치료제로 자베게판트(zavegepant)의 안전성과 효능을 평가한 두 번째 중추적인 임상시험에서 긍정적인 톱라인 결과가 나왔다고 6일(현지시각) 발표했다.
이 임상 3상 시험은 최소 1년 이상 편두통을 앓았고 치료하지 않을 경우 편두통 발작이 평균 4~72시간 동안 지속되는 성인 환자 1405명을 등록, 무작위 배정한 이중맹검, 위약대조 연구다.
중등도에서 중증 편두통 발작의 급성기 치료를 위해 단회 투여하는 자베게판트 비강용 스프레이의 안전성과 효능을 평가했다.
시험 결과 투여 2시간 후 통증 해소와 가장 성가신 증상 해소에 관한 공동 1차 평가변수를 충족했다.
또한 자베게판트는 총 15개의 사전 지정된 1차 및 2차 결과 측정에서 위약 대비 통계적으로 유의한 우수성을 입증함으로써 광범위한 효능을 보였다.
자베게판트는 15분 만에 통증을 완화하는데 있어 위약보다 우수했다. 자베게판트 치료군은 투여 후 빠르면 30분 만에 정상 기능을 회복했다. 자베게판트의 효능 혜택은 48시간 동안 지속된 것으로 확인됐다.
이 연구에서 자베게판트는 이전 임상시험과 일치하는 양호한 안전성 및 내약성 프로필을 증명했다. 자베게판트 치료군에서 가장 흔한 부작용은 미각이상이었으며, 부작용의 대부분은 경증이었다.
바이오헤이븐은 이러한 결과와 이전에 나온 긍정적인 임상 2/3상 시험 결과를 바탕으로 미국과 다른 국가에서 승인 신청 계획을 추진하고 있다.
임상 3상 시험의 전체 결과는 차후 학술회의에서 발표할 예정이며 동료검토 저널에 게재할 계획이다.
미국 알버트아인슈타인의과대학의 리처드 립톤 신경학 교수는 “편두통 환자들은 작용발현시간을 효과적인 치료의 가장 중요한 측면 중 하나로 간주한다"며 "이 임상시험의 데이터는 비강용 자베게판트가 15분 이내에 통계적으로 유의한 통증 완화와 30분 이내에 정상 기능으로의 회복을 입증하면서 이 기준에서 인상적인 성과를 제공했음을 보여준다”고 설명했다.
이어 “또한 비경구 치료제는 메스꺼움, 구토, 위운동장애(느린 흡수)를 경험하는 환자에게 추가적인 혜택을 제공한다"면서 "비강용 자베게판트는 편두통 발작의 급성기 치료를 위해 신속하게 비경구 옵션이 필요한 환자에게 중요한 새로운 치료 옵션이 될 것”이라고 말했다.
바이오헤이븐의 블라드 코릭 최고경영자는 “비강용 자베게판트는 매우 빠른 통증 완화를 제공하도록 설계됐으며 환자에게 편두통과 싸우기 위한 또 다른 중요한 도구를 전달함으로써 자사의 CGRP 수용체 길항제 사업을 확대한다"며 "이 임상시험에서 나타난 인상적인 효능, 안전성, 내약성 프로필은 기존 비강용 편두통 치료 접근법의 한계를 넘어서 비경구 CGRP 표적 편두통 치료의 새로운 시대를 열 수 있는 자베게판트의 잠재력을 보여준다”고 의미를 부여했다.
바이오헤이븐은 내년 1분기에 미국 식품의약국(FDA)에 자베게판트의 신약승인신청서를 제출할 계획이다.
자베게판트가 승인될 경우 편두통 급성기 치료를 위한 최초의 비강용 CGRP(칼시토닌 유전자 관련 펩타이드) 수용체 길항제가 될 수 있다.
자베게판트는 앞서 미국에서 편두통 급성기 치료 및 삽화성 편두통의 예방 치료 용도로 승인된 누르텍 ODT(Nurtec ODT, 리메게판트)에 이은 바이오헤이븐의 두 번째 임상 후보물질이다.
