일본 아스텔라스제약이 차세대 아데노관련바이러스(AAV) 벡터 기반의 유전자 치료제를 개발하기 위해 미국 생명공학기업 다이노 테라퓨틱스와 연구 제휴를 맺었다.
아스텔라스와 다이노는 2일(현지시각) 다이노의 캡시드맵(CapsidMap) 플랫폼을 사용해 골격근 및 심근을 표적으로 하는 유전자 치료제를 위한 차세대 아데노관련바이러스 벡터를 개발하기 위한 옵션 및 라이선스 계약을 지난달 23일 체결했다고 발표했다.
다이노의 캡시드맵 플랫폼은 조직 표적화 및 면역회피 특성을 최적화하는 동시에 포장용량과 제조역량을 향상시키도록 설계된 새로운 AAV 캡시드(바이러스 벡터의 세포 표적 단백질 외피)를 생성하기 위해 생체 내 실험 데이터와 머신러닝을 적용하는 획기적인 접근법을 제시한다.
기존 접근 방식과 달리 캡시드맵은 많은 질병에 대해 보다 효과적인 전신 치료를 가능하게 하는 것을 목표로 여러 장기에 전달하기 위해 캡시드를 동시에 최적화하는데 매우 적합하다.
아스텔라스는 작년에 오덴테스 테라퓨틱스(Audentes Therapeutics)를 인수한 이후 아스텔라스유전자치료제 우수센터를 설립하고 잠재적으로 삶을 변화시키는 유전자 치료제 포트폴리오를 구축하기 위해 세계적으로 유명한 파트너와 협력하고 있는 유전의학 분야의 선도기업이다.
이 연구 제휴는 다이노의 인공지능(AI) 기반 AAV 벡터 엔지니어링 역량과 아스텔라스유전자치료제의 AAV 기반 파이프라인 자산에 대한 세계 선도적인 입지를 결합시킨다.
계약 조건에 따라 다이노는 유전자 치료제를 위해 개선된 기능적 특성을 가진 새로운 AAV 캡시드를 설계할 것이며 아스텔라스는 새로운 캡시드를 사용한 유전자 치료제 후보물질의 전임상, 임상, 상업화 활동을 수행할 계획이다.
다이노는 아스텔라스로부터 계약금으로 1800만 달러를 받게 되며 제휴 연구단계 도중 추가적인 성과 보수와 임상 및 판매 관련 마일스톤비, 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
향후 마일스톤비와 로열티의 잠재적 가치는 제품 당 2억35000만 달러 이상이며, 총 가치는 16억 달러 이상이다.
아스텔라스의 오카무라 나오키 최고전략책임자 겸 최고재무책임자 겸 최고사업책임자는 “아스텔라스는 유전자 치료제에 대한 노력과 아스텔라스유전자치료제 우수센터를 통해 현재 치료 옵션이 거의 없거나 전혀 없는 유전질환 환자를 위한 획기적인 유전자 기반 치료제를 식별, 개발, 제공하기 위해 노력하고 있다”고 말했다.
이어 “자사의 주된 초점은 잘 정의된 심각한 질병의 치료를 위해 아데노관련바이러스 전달 치료제를 개발하는 것”이라며 “환자에게 혁신적인 가치를 전달할 수 있는 새로운 기술을 활용하고 새로운 접근법을 제공하는데 전념하고 있다”고 밝혔다.
다이노의 에릭 켈식 CEO는 “이 파트너십은 캡시드맵을 사용해 모든 제휴 및 내부 벡터엔지니어링 프로그램에 걸쳐 빠르게 학습하는 과학적 통찰력을 적용해 다중 장기 및 질병 특이 프로필에 대한 유전자 치료제 벡터의 전달 특성을 정확하게 설계할 수 있는 다이노 플랫폼의 유연성을 증명한다”고 강조했다.
현재 유전자 치료제는 주로 자연적으로 발생하는 적은 수의 캡시드를 사용하지만 전달 효율성, 기존 면역, 페이로드 크기, 제조 어려움으로 인해 제한이 있다. 다이노의 캡시드맵 플랫폼은 현재 시중에 있거나 개발 중인 다른 유전자 치료제의 한계를 극복할 가능성이 있다.
현재 다이노는 로슈, 노바티스, 사렙타 테라퓨틱스와도 유전자 치료제 개발을 위한 협력관계를 맺고 있다.
