미국 바이오기업 버텍스가 신장질환 치료제의 소규모 임상시험에서 성공적인 결과를 얻었다.
버텍스는 APOL1 매개 국소분절사구체경화증(FSGS) 환자를 대상으로 VX-147을 평가한 임상 2상 개념증명 연구의 결과를 1일(현지시각) 발표했다.
이 연구에서 VX-147과 표준요법 병용요법은 13주차 소변 단백질/크레아티닌 비율(UPCR)을 치료 전에 비해 평균 47.6%가량 통계적으로 유의하고 상당하며 임상적으로 의미 있는 수준으로 감소시킨 것으로 나타났다. VX-147의 내약성은 양호했다.
이러한 결과는 경구용 저분자 APOL1 억제제가 APOL1 매개 신장질환 환자에서 단백뇨를 감소시킬 수 있다는 것을 보여주는 첫 임상 증거와 개념증명을 제공한다.
이 임상시험에는 총 16명의 환자가 등록됐다. 사전에 정해진 통계 분석 계획에 따라 치료에 비순응한 환자 3명은 1차 효능 분석에 포함되지 않았다.
단백뇨 감소는 초기에 관찰되고 13주 치료기간 동안 지속됐으며, 치료 전 단백뇨 또는 기본요법에 관계없이 일관됐다.
부작용으로 인한 치료 중단은 없었으며 약물과 관련된 것으로 간주되는 심각한 부작용은 보고되지 않았다.
모든 부작용은 경증 또는 중등도 수준이었다. 가장 흔한 부작용은 두통, 등통증, 구역이다.
버텍스는 이 임상 결과를 바탕으로 내년 1분기에 국소분절사구체경화증을 포함해 APOL1 매개 신장질환에 대한 VX-147의 중추적인 개발을 추진할 계획이다.
버텍스의 최고의료책임자 겸 글로벌의약품개발부 총괄 카르멘 보직 부사장은 “VX-147은 APOL1 매개 신장질환의 근본 원인을 표적으로 하는 최초의 신약 후보물질”이라며 “이러한 결과는 APOL1 유전자 변이 2개를 보유한 FSGS 환자에서 APOL1 단백질 억제가 단백뇨를 상당히 감소시킬 수 있음을 보여준다”고 밝혔다.
이어 “자사는 미국과 유럽에서 APOL1 매개 신장질환을 앓고 있는 환자 10만 명 이상에게 이 동종계열 최초의 치료제를 제공하는 것을 목표로 삼고 이 약물을 중추적인 개발 단계로 발전시키기 위해 시급히 노력하고 있다”고 강조했다.
미국 스탠퍼드대학교의과대학의 글렌 처토우 교수는 “이 접근법은 이러한 환자에서 신장질환의 근본적인 유전적 동인을 표적으로 하기 때문에 엄청난 잠재력을 갖고 있다"면서 "이러한 데이터는 신부전으로 진행될 위험이 비정상적으로 높은 환자 집단을 위한 표적 치료제로서 VX-147의 잠재력을 증명한다”고 설명했다.
버텍스는 APOL1 유전자의 변이에 의해 매개되는 단백뇨 신장질환 환자를 위한 치료제로 VX-147을 개발하고 있다. 이외에도 추가적인 저분자 APOL1 억제제의 연구를 계속 진행하고 있다.
