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노바티스, 희귀 신장질환 신약 임상 2상서 효과 입증
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노바티스, 희귀 신장질환 신약 임상 2상서 효과 입증
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2021.11.08 06:02
  • 댓글 0
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단백뇨 유의하게 감소...신장 이식 환자에도 효과

스위스 제약기업 노바티스가 희귀질환 신약 후보물질 입타코판(iptacopan, LNP023)에 대한 중간단계 임상시험에서 긍정적인 결과를 얻었다.

노바티스는 지난 4일(현지시각) C3 사구체병증(C3G) 환자를 대상으로 동종계열 최초의 경구용 선택적 B인자 억제제 입타코판을 평가한 임상 2상 시험에서 두 환자 코호트에 대한 1차 평가변수가 충족됐다고 발표했다.

▲ 노바티스는 C3 사구체병증 환자를 대상으로 경구용 선택적 B인자 억제제 입타코판을 평가하는 임상 3상 시험을 진행 중이다.
▲ 노바티스는 C3 사구체병증 환자를 대상으로 경구용 선택적 B인자 억제제 입타코판을 평가하는 임상 3상 시험을 진행 중이다.

C3 사구체병증은 대개 청소년과 젊은 성인에게 영향을 미치고 신부전으로 자주 진행되는 희귀하고 종종 진행성인 신장질환이다.

현재 이 질환에 승인된 치료제는 없는 것으로 알려졌다.

이번 개방표지 임상 2상 시험의 최종 분석에서 환자들은 12주 동안 1일 2회 입타코판 200mg과 배경요법으로 치료받았다.

코호트 A에 포함된 신장 이식을 받지 않은 환자 16명은 24시간 소변 단백질/크레아티닌 비율(UPCR)로 측정된 단백뇨가 치료 전에 비해 45%가량 유의하게 감소한 것으로 나타났다.

코호트 B에 포함된 신장 이식 이후 C3G가 재발한 환자 7명은 신장 생검을 통해 C3 침전 점수(면역형광 현미경검사 기반)로 측정된 C3 단백질 침전물이 유의하게 감소했다.

또한 두 코호트는 12주 동안 대체보체경로 활성이 강력하고 지속적으로 억제됐으며 혈청 C3 수치의 정상화를 보였다.

두 코호트의 통합 데이터에 의하면 12주 이후 추정 사구체여과율(eGFR)로 평가된 신장 기능은 안정된 것으로 확인됐다.

앞서 발표된 장기 연장 연구 데이터에서는 환자의 7명의 신장 기능이 6개월 치료 동안 유지된 것으로 관찰됐다.

이는 입타코판 치료가 신부전 발생을 늦추거나 잠재적으로 예방할 수 있다는 것을 시사한다.

임상 2상 최종 분석에서 입타코판은 양호한 안전성 및 내약성 프로필을 보였으며 입타코판과 관련된 것으로 의심되는 심각한 이상사례는 보고되지 않았다.

이러한 데이터는 미국신장학회(ASN) 연례 학술대회에서 발표됐다.

영국 뉴캐슬대학교 신장내과 자문의 에드윈 웡은 “이러한 결과는 단백뇨가 신장질환 진행에 대한 주요 위험 예측인자이며 C3 단백질 침전이 궁극적으로 염증 및 신장 손상을 유발할 수 있다는 점을 고려할 때 C3G 환자에게 중요하다”고 설명했다.

노바티스의 존 차이 글로벌의약품개발부 총괄 겸 최고의료책임자는 “이러한 데이터는 입타코판이 대체보체경로인 C3G의 핵심 요인을 강력하고 특이적으로 억제할 수 있음을 입증한다”고 말했다.

또한 “이 결과는 C3G 환자를 위한 최초의 표적 치료제를 제공할 수 있는 입타코판의 잠재력을 보여준다"며 "자사는 중추적인 임상 3상 시험인 APPEAR-C3G 연구를 위해 환자 모집을 진행 중”이라고 밝혔다.

현재 노바티스는 입타코판을 C3 사구체병증 외에도 IgA 신장병증(IgAN), 비정형 용혈-요독증후군(aHUS), 특발성 막성 신장병증(iMN) 등 보체 관련 신장질환과 혈액질환인 발작성 야간혈색소뇨(PNH)에 대한 치료제로 개발하고 있다.


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