노바티스가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 만성골수성백혈병(CML)에 대한 4세대 표적항암제 스켐블릭스(Scemblix, asciminib)를 승인받았다.
노바티스는 지난 29일(현지시각) 미국 FDA가 스켐블릭스를 별개의 만성골수성백혈병 적응증 2개에 대한 치료제로 승인했다고 발표했다.
FDA는 스켐블릭스를 이전에 두 가지 이상의 티로신 인산화효소 억제제(TKI)로 치료받은 필라델피아 염색체 양성 만성기 만성골수성백혈병(Ph+ CML-CP) 성인 환자의 치료제로 신속 승인했다.
이와 동시에 T315I 돌연변이를 가진 필라델피아 염색체 양성 만성기 만성골수성백혈병 성인 환자의 치료제로 정식 승인했다.
신속 승인 프로그램에 따라 첫 번째 적응증에 대한 지속적인 승인은 확증적 증거에서 나온 임상적 혜택의 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있다.
스켐블릭스는 ABL 미리스토일 포켓에 결합함으로써 작용하는 최초의 FDA 승인된 CML 치료제다. 회사 측은 이 약물이 현재 사용 가능한 TKI 요법에 저항성이나 불내성을 보이는 환자에게 중요한 발전을 의미한다고 강조했다.
이번 승인은 임상 3상 시험 ASCEMBL 연구와 임상 1상 시험에서 나온 결과를 기반으로 한다. 최소 두 가지 이상의 TKI에 저항성 또는 불내성을 경험한 Ph+ CML-CP 환자를 대상으로 실시된 ASCEMBL 연구에서 스켐블릭스는 화이자의 보술리프(성분명 보수티닙)에 비해 24주차 주요 분자학적 반응(MRR) 비율을 2배 이상 개선시킨 것으로 나타났다(각각 25%, 13%)
이상반응으로 인해 치료를 중단한 환자 비율은 스켐블릭스 치료군이 보술리프 치료군보다 3배 이상 더 낮은 것으로 확인됐다(각각 7%, 25%). 스켐블릭스 치료군에서 가장 흔한 이상반응 및 실험실적 검사이상은 상기도감염, 근골격 통증, 혈소판 및 호중구 수 감소, 헤모글로빈 감소, 중성지방 증가, 크레아틴 증가, 알라닌아미노전달효소(ALT) 수치 상승 등이다.
스켐블릭스는 STAMP 억제제라고도 알려졌으며 CML-CP의 여러 치료 라인에 대해 연구되고 있다. 현재 ASC4FIRST 임상 3상 시험에서는 스켐블릭스를 1차 치료제로 평가하고 있다.
미국 메모리얼슬론케터링암센터 혈액학 전문의 마이클 마우로 교수는 “만성골수성백혈병은 현재 사용 가능한 치료에 실패하거나 치료 부작용을 견딜 수 없거나 둘 다 해당하는 경우 치료하기 어려울 수 있다”고 말했다.
그러면서 “스켐블릭스가 CML 치료 환경에 추가된 것은 이 혈액암을 퇴치하기 위한 새로운 접근법을 제공함으로써 두 번째 치료 전환 이후 힘들어하는 환자뿐만 아니라 T315I 변이가 발생해 훨씬 더 나쁜 결과에 직면한 환자의 임상적 문제를 해결하는데 도움을 준다”고 설명했다.
노바티스 항암제사업부 수잔 샤퍼트 사장은 “자사는 20년 이상 CML 치료를 재구상한 이후 표준 치료법을 변화시키고 보다 많은 환자를 돕기 위해 혁신의 경계를 계속하게 넓혀나가고 있다”며 “이러한 새롭고 중요한 돌파구를 마련하는데 도움을 준 모든 사람에게 감사드린다”고 밝혔다.
