다케다제약이 미국 세포치료제 전문기업 이뮤소프트(Immusoft)와 희귀 신경대사질환에 대한 치료제를 개발하기 위해 협력하기로 했다.
이뮤소프트는 중추신경계(CNS) 증상 및 합병증을 동반한 희귀 유전성 대사질환에 대한 획기적인 세포 치료제를 다케다와 발굴, 개발, 상업화하기 위한 연구 제휴 및 라이선스 옵션 계약을 체결했다고 13일(현지시각) 밝혔다.
양사는 환자의 B세포를 수정하고 세포에 유전자 암호화 치료제를 전달하도록 지시하는 이뮤소프트의 ISP(Immune System Programming) 기술 플랫폼을 사용할 방침이다.
이 제휴는 미충족 수요가 높은 질병의 치료를 가능하게 할 잠재력이 있는 유망한 연구 영역인 혈액뇌장벽을 통과해 단백질 치료제를 전달하는 방법에 초점을 맞춘다.
계약에 따라 이뮤소프트는 다케다로부터 일정한 계약금 및 연구 지원금을 받을 예정이다.
또한 차후 다케다가 모든 옵션을 실행하고 모든 이정표에 도달할 경우 옵션비와 성과 보수로 총 9억 달러 이상을 받을 수 있게 된다.
다케다는 전임상 단계에서 프로그램에 대한 독점 라이선스를 획득할 수 있는 옵션을 가지며 이뮤소프트는 파트너십을 통해 나온 제품에 대한 계층 로열티를 받을 수 있는 자격을 획득한다. 다케다는 전임상, 임상 개발, 상업화를 수행할 계획이다.
이뮤소프트는 지속적이고 재투여 가능하도록 세포 치료제를 유전적으로 변형시키는 새로운 방법을 개발하고 있다. 이러한 치료제는 여러 고가치 질병에서 기존의 차선 표준요법을 대체할 잠재력이 크다.
이뮤소프트의 숀 에인즈워스 최고경영자는 “희귀질환 치료제 분야에서 인정받는 글로벌 선도기업인 다케다와 협력을 시작하게 돼 기쁘다”며 “이는 이뮤소프트가 개척한 새로운 접근 방식인 치료 단백질 전달을 위한 세포공장(Biofactory)으로서 B세포에 대한 자사의 선도적인 위치를 향상시킨다”고 강조했다.
이어 “이뮤소프트는 이 파트너십을 통해 ISP 기술 플랫폼과 환자가 선택할 수 있는 옵션이 제한적인 질환에 대한 치료제를 추가로 개발할 수 있는 상당한 자원을 확보했다”고 설명했다.
다케다 희귀질환신약발굴부문 총괄 마두 나타라잔은 “자사는 희귀 유전질환 및 혈액질환에 대한 차세대 유전자 및 세포 치료제를 발전시키기 위해 내부 역량을 구축할 뿐만 아니라 발굴 절차 초기에 혁신적인 회사와 협력관계를 맺고 있다”고 밝혔다.
그러면서 “이뮤소프트와 협력해 희귀 신경대사질환에 대한 혁신적인 치료제의 CNS 전달을 위한 ISP 기술을 검증하길 바란다”고 덧붙였다.
