화이자가 미국 생명공학기업 보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)와 유전자 치료제 개발을 위한 기술 제휴를 맺었다.
보이저 테라퓨틱스는 화이자가 특정 신경질환 및 심혈관질환 치료를 위해 전이유전자 2개를 활용하는 유전자 치료제를 개발, 제조, 상업화하기 위해서 보이저의 RNA 기반 TRACER 스크리닝 기술을 통해 생성된 새로운 캡시드에 대한 라이선스 옵션을 실행할 수 있도록 하는 계약을 체결했다고 6일(현지시각) 발표했다.
보이저는 환자의 삶을 변화시키는 치료제와 차세대 아데노관련바이러스(AAV) 플랫폼 기술을 개발 중인 유전자 치료제 전문기업이다.
보이저의 TRACER 플랫폼에서 파생된 독자적인 AAV 캡시드는 기존 AAV 캡시드와 비교했을 때 비인간 영장류에서 측정된 혈액뇌장벽 침투력이 우수하고 심장근육 친화성이 향상됐으며 표적 조직에서의 전이유전자 발현이 증가된 것으로 나타났다.
앞서 보이저는 미국유전자세포치료학회(American Society of Gene and Cell Therapy) 연례 학술회의에서 비인간 영장류를 대상으로 캡시드 후보물질을 정맥 투여했을 때 전이유전자 발현이 기존 AAV9보다 1,000배 증가했다는 데이터를 발표했다.
또한 다른 캡시드 후보물질은 기존 AAV9에 비해 심장근육 형질도입과 후근신경절 비표적화가 향상된 것으로 관찰됐다.
보이저는 광범위한 질병을 치료하기 위한 유전자 치료제에 사용하기 위해 여러 조직 및 세포 유형을 표적으로 하는 AAV 캡시드를 추가로 식별하기 위해 TRACER 플랫폼을 통해 계속 스크리닝을 수행하고 있다.
계약에 따라 화이자는 보이저의 TRACER 플랫폼에서 중추신경계 및 심장 친화성을 위해 선택된 새로운 캡시드를 평가할 수 있는 권리와 미공개된 전이유전자 2개를 통합한 AAV 유전자 치료제 개발에 독점적으로 사용하기 위한 캡시드 라이선스 옵션을 실행할 수 있는 권리를 갖는다.
이러한 전이유전자는 보이저의 내부 파이프라인을 위해 계획된 전이유전자와는 별개로 구별된다. 보이저는 다른 전이유전자를 위한 캡시드와 TRACER 기술의 다른 활용법에 대한 모든 전 세계 권리는 계속 보유한다.
화이자는 보이저에게 계약금으로 3000만 달러를 지급할 것이며 계열 체결 후 12개월 이내에 실행 가능한 두 옵션에 대한 옵션비로 최대 2000만 달러를 지급하기로 했다. 또한 보이저는 화이자로부터 향후 개발, 규제, 상업화 성과 보수로 최대 5억8000만 달러를 받을 수 있으며 제품 순매출에 따른 한 자릿수 중반대에서 후반대의 로열티를 받을 수 있는 자격을 갖는다.
보이저의 마이클 히긴스 임시 최고경영자는 “이번 거래는 기존 AAV 혈청형보다 낮은 용량에서 원하는 세포와 조직을 표적으로 하고 표적 외 위험이 더 적은 새로운 AAV 캡시드를 식별할 수 있는 자사 TRACER 플랫폼의 잠재력을 보여준다”고 말했다.
이어 “우리는 자사의 TRACER 플랫폼이 향상된 혈액뇌장벽 침투성 캡시드를 생산할 수 있을 뿐만 아니라 다양한 조직 및 세포유형에 걸쳐 향상된 친화성을 가진 새로운 캡시드를 생산할 수 있는 능력이 있으며 미충족 의료 수요가 있는 광범위한 질병에 대한 유전자 치료제의 잠재력을 최대한 발휘할 가능성이 있다고 믿는다”고 강조했다.
화이자 희귀질환연구부문 최고과학책임자 셍 쳉 박사는 “화이자는 보이저와의 협력을 통해 업계 최고 수준의 유전자 치료제 포트폴리오를 더욱 발전시키는데 도움이 될 수 있는 추가적인 AAV 캡시드에 접근할 수 있다”며 “현재까지 보이저의 결과에 깊은 인상을 받았고 특정 신경질환 및 심혈관질환 환자를 위한 새로운 치료 옵션의 개발을 가속화하는데 도움이 되는 새로운 캡시드를 활용할 수 있게 돼 열광하고 있다”고 밝혔다.
