미국 식품의약국(FDA)이 골수섬유화증 치료제 자카비(성분명 룩소리티닙, 미국 제품명 Jakafi)를 만성 이식편대숙주병(GVHD) 치료제로 승인했다.
미국 바이오제약회사 인사이트는 지난 22일(현지시각) FDA가 12세 이상 소아 및 성인에서 1차 또는 2차 전신요법에 실패한 이후 만성 이식편대숙주병 치료 용도로 자카비를 승인했다고 발표했다.
이 FDA 승인은 동종 조혈모세포 이식 이후 스테로이드 불응성 만성 이식편대숙주병 치료를 위해 자카비와 기존 치료(BAT, Best available therapy)를 비교한 임상 3상 무작위, 개방표지, 다기관 연구인 REACH3의 데이터를 근거로 한다.
연구 1차 평가변수인 24주차 전체 반응률(ORR)은 자카비 치료군이 49.7%, BAT군이 25.6%로 나타났다.
자카비 투여 후 가장 일반적인 혈액학적 이상반응은 빈혈, 혈소판감소증이며 가장 일반적인 비혈액학적 이상반응은 감염, 바이러스 감염이다. REACH3 연구의 전체 결과는 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에 게재됐다.
REACH3 임상시험의 책임자인 독일 프라이부르크대학교 의과대학의 로버트 자이저 박사는 “만성 이식편대숙주병이 발생한 사람의 절반가량은 현재 표준요법인 스테로이드에 적절하게 반응하지 않으며 이는 생명을 위협하는 이 질환을 치료하기 어렵게 만든다”고 설명했다.
이어 “임상시험에서 자카비 치료는 최적 치료와 비교했을 때 다양한 효능 척도에서 유의하게 개선된 결과를 보였다”며 “이 승인은 예후가 좋지 않은 환자와 이들을 효과적으로 치료하기 위해 애쓰는 의료제공자를 위한 만성 GVHD 치료의 상당한 발전을 의미한다”고 말했다.
FDA는 자카비에 대한 만성 이식편대숙주병 적응증 추가 신청서를 우선 심사 프로그램과 프로젝트 오르비스 프로그램 하에 심사했다.
프로젝트 오르비스는 FDA 우수종양학센터의 이니셔티브로 국제 파트너 간에 항암제 동시 제출 및 심사를 진행할 수 있도록 한다. 여기에는 캐나다, 호주, 스위스, 브라질, 영국이 참여했다.
인사이트의 스티븐 스타인 최고의료책임자는 “GVHD는 동종 조혈모세포이식 이후 환자의 이환율 및 사망률의 주요 원인이지만 역사적으로 1차 전신요법 외에 사용 가능한 치료 옵션은 제한적이었다”며 “인사이트는 환자와 의료계를 위한 중요한 치료 발전으로 이어진 당사의 REACH 프로그램을 통해 GVHD의 전반적인 과학적 이해에 기여한 것을 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
자카비는 JAK1/JAK2 억제제이며 앞서 2019년에 FDA에 의해 12세 이상 소아 및 성인의 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병 치료제로 승인된 바 있다. 또한 진성적혈구증가증과 골수섬유화증 치료제로 허가돼 있다.
인사이트는 미국 내에서 자카비를 판매 중이며 미국 외 국가에서는 노바티스가 판매를 맡고 있다.
