노바티스가 스위스 소재의 유전자 치료제 개발사 아크토스 메디컬(Arctos Medical)을 인수하면서 광유전학 포트폴리오를 확대했다.
노바티스는 지난 21일(현지시각) 아크토스 메디컬을 인수함으로써 전임상 단계의 광유전학 기반 AAV(아데노관련바이러스) 유전자 치료제 프로그램과 아크토스의 독자적인 기술을 안과 포트폴리오에 추가했다고 발표했다.
아크토스는 유전성 망막 이영양증(IRD)과 나이 관련 황반변성(AMD) 같은 광수용체 손실과 관련된 질환을 치료하는 잠재적인 방법으로 기술을 개발했다.
이 기술은 아크토스의 공동 과학설립자인 스위스 베른대학교의 소냐 클라인로겔 박사와 미하엘 판 빅 박사의 발견을 기반으로 한다.
기존의 유전자 치료제는 특정 유전자를 교정하는 것을 목표로 하기 때문에 소수의 환자에게만 혜택을 줄 수 있다. 이에 반해 아크토스의 기술은 특정 유전자에 국한되지 않으며, 따라서 근본적인 돌연변이에 관계없이 다양한 유형의 유전성 망막 이영양증을 해결할 가능성이 있다.
아크토스의 독자적인 감광성 광유전자는 유전자 치료를 사용해 특정 망막세포에 전달되며 표적 세포를 대체 광수용체 유사 세포로 바꾼다.
이러한 기술에 기초한 치료제가 성공적일 경우 광수용체 사멸로 인한 실명을 유발하는 모든 질병을 치료하는데 사용될 수 있다.
노바티스는 이 인수가 시력손실이 있는 환자를 위한 치료법을 찾기 위한 자사의 노력과 성공적인 치료제의 기반으로서 광유전학이 지닌 잠재력을 보여준다고 밝혔다.
유전성 망막질환은 전 세계적으로 200만 명 이상의 사람에게 영향을 미치며 종종 완전한 실명을 초래하는 질환으로 100개 이상의 서로 다른 유전자 돌연변이로 인해 발생할 수 있다.
나이 관련 황반변성은 주된 시력 장애의 원인으로 전 세계적으로 약 1억7000만 명의 사람에게 영향을 미치며 아직 완치법이 없다.
노바티스 생명의학연구소의 제이 브래드너 소장은 “광유전학은 법적으로 실명인 환자의 시력을 회복시킬 수 있는 유망한 치료 접근법으로 떠오르고 있다”며 “아크토스의 기술은 광유전학적 유전자 치료제가 파괴적인 안질환을 앓는 환자에게 의미 있는 도움이 될 수 있다는 자사의 확신을 강화시킨다”고 설명했다.
노바티스 생명의학연구소 안과학 글로벌 총괄 신시아 그로스크로이츠는 “우리는 이 기술이 치료 프로그램으로 발전하고 성숙하는 과정을 지켜봐왔다”며 “이는 자사의 기존 포트폴리오를 보완하고 실명 질환을 앓는 환자에게 절실히 필요한 치료 옵션을 제공하기 위한 자사의 노력에 사용할 새로운 광유전학 기술을 제공한다”고 강조했다.
