미국 제약회사 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)가 미국에서 근위축성 측삭경화증(ALS, 루게릭병) 치료제의 승인에 도전한다.
아밀릭스는 15일(현지시각) 근위축성 측삭경화증 치료를 위한 신약 후보물질 AMX0035(sodium phenylbutyrate+taurursodiol)에 대한 신약 승인신청서(NDA)를 앞으로 몇 달 안에 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 계획이라고 발표했다.
이는 지난 7월 15일에 열린 신약승인신청을 위한 사전 회의를 포함해 최근 이뤄진 FDA와의 논의에 따른 것이라는 게 사측의 설명이다.
앞서 아밀릭스는 AMX0035의 임상 2상 시험에서 긍정적인 결과를 얻은 이후 승인을 신청하는데 충분한 데이터를 확보했다고 판단했다.
아밀릭스는 이미 올해 6월에 캐나다 보건부에 AMX0035의 승인 신청서를 제출했으며 올해 말까지 유럽의약청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)에 AMX0035에 대한 판매허가 신청서를 제출할 계획이다.
다만 미국에서는 지난 4월에 FDA가 추가적인 임상시험을 요구함에 따라 승인에 상당한 시간이 걸릴 것으로 예상됐었다.
아밀릭스에 의하면 FDA는 최근 회의에서 이러한 요구를 철회하고 승인 신청을 추진할 것을 권했다.
이에 따라 아밀릭스는 올해 3분기 안에 유럽과 미국에서 시작될 예정인 글로벌 임상 3상 시험 PHOENIX 연구를 진행하는 동시에 미국 승인을 신청하기로 했다. PHOENIX는 약 600명의 환자를 대상으로 AMX0035의 안전성과 효능을 평가할 예정이다.
또한 현재 아밀릭스는 미국에서 동정적 사용 프로그램(EAP)의 시행 가능성을 모색하고 있다. 이에 관한 추가적인 정보는 올해 4분기에 나올 것으로 예상되고 있다.
아밀릭스의 공동 CEO 겸 이사회 의장인 조슈아 코헨은 “미국에서 AMX0035에 대한 NDA 제출을 추진하게 돼 기쁘며 FDA와 계속 협력하길 기대한다”고 말했다.
아밀리스의 또 다른 공동 CEO인 저스틴 클레는 “ALS를 앓는 사람에게 시간은 가장 중요한 자원이며 우리는 최대한 효율적으로 임상 개발 과정을 진행하면서 AMX0035를 발전시키는데 초점을 맞추고 있다”고 강조했다.
임상 2상 CENTAUR 시험은 근위축성 측삭경화증 환자 137명을 대상으로 실시됐으며 6개월 무작위 위약대조 단계와 개방표지 장기 추적 단계가 포함됐다.
시험 결과 ALS 기능 평가척도(ALSFRS-R)로 측정된 ALS 지연에 관한 1차 효능 평가변수가 충족된 것으로 나타났다.
전반적으로 보고된 이상반응 및 중단 비율은 24주 무작위 단계 동안 AMX0035 투여군과 위약군이 유사했는데 AMX0035 투여군은 위약군보다 위장관 사건 발생률이 더 높았다.
추적 기간 동안 개방표지 연장 단계에서 AMX0035를 계속 투여받은 참가자를 포함해 최대 3년 동안 추적된 모든 무작위 참가자를 대상으로 수행된 중간 생존 분석에 따르면 위약대조 단계 도중 AMX0035 투여를 시작한 참가자들은 위약군에 비해 사망 위험이 44%가량 낮았다.
생존기간 중앙값은 AMX0035 투여군이 25.0개월, 위약군이 18.5개월로 6.5개월가량 차이를 보였다.
임상시험을 이끈 책임연구자인 사브리나 파가노니 박사는 “AMX0035는 ALS 환자와 환자 가족에게 미래에 대한 희망을 제공할 수 있는 잠재력을 보여줬다”면서 “이 긍정적인 진전 소식을 접하게 돼 매우 기쁘며 AMX0035가 전 세계 ALS 환자의 삶에 실질적인 변화를 가져올 것으로 낙관하고 있다”고 밝혔다.
