유럽 집행위원회가 희귀질환 치료제 솔리리스(성분명 에쿨리주맙) 후속 제품인 울토미리스(성분명 라불리주맙)를 소아 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제로 승인했다.
아스트라제네카는 유럽연합에서 울토미리스의 적응증에 발작성 야간 혈색소뇨증을 앓는 아동(체중 10kg 이상) 및 청소년이 포함되도록 확대 승인됐다고 3일(현지시각) 발표했다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 혈전을 유발할 수 있고 장기 손상과 조기 사망을 초래할 수 있는 적혈구 파괴를 특징으로 하는 매우 희귀하고 중증의 혈액질환이다.
이번 유럽 집행위원회의 승인은 아동 및 청소년 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 울토미리스의 안전성과 효능을 입증한 임상 3상 시험의 중간 결과를 기반으로 한다.
울토미리스는 18세 이하의 PNH 환자 치료를 위해 26주 동안 완전한 C5 보체 억제를 달성하는데 효과적인 것으로 나타났다.
또한 울토미리스 투여 후 치료와 관련된 중증 이상반응은 보고되지 않았으며 1차 평가기간 동안 치료를 중단하거나 장애를 유발하고 잠재적으로 치명적인 혈전을 일으킬 수 있는 돌발성 용혈을 경험한 환자는 없었다.
울토미리스는 현재 발작성 야간 혈색소뇨증을 앓는 아동 및 청소년의 치료를 위한 표준요법인 솔리리스에 비해 투여 빈도를 줄인 제품이며 확립된 안전성 및 효능 프로필을 갖고 있다.
아동 및 청소년에서 효능 및 안전성 프로필은 성인 PNH 환자에 대한 임상시험에서 관찰된 프로필과 일치했으며 실제 임상 환경에서 볼 수 있는 광범위한 PNH 환자 집단을 대표했다.
울토미리스는 초기 용량 투여 이후 4주마다 또는 8주마다 투여한다.
앞서 지난 7월에 유럽의약청의 약물사용자문위원회(CHMP)는 울토미리스의 소아 적응증 승인을 권고한 바 있다.
영국 런던 킹스칼리지병원의 오스틴 쿨라세카라라즈 박사는 “PNH는 파괴적인 질환이며 울토미리스는 확립된 안전성 및 효능 프로필을 통해 유럽에서 소아 환자를 위한 발전을 제공한다”며 “울토미리스는 솔리리스보다 매년 필요로 하는 주입 횟수가 더 적기 때문에 이러한 어린 환자가 치료를 받기 위해 학교를 결석해야 하는 필요성을 줄일 수 있다”고 설명했다.
아스트라제네카 자회사 알렉시온의 마크 뒤노이예 최고경영자는 “이번 울토미리스 승인은 환자의 삶에 의미 있는 변화를 가져올 수 있는 새로운 치료제를 제공하기 위한 자사의 지속적인 노력을 반영한다”며 “울토미리스는 성인 PNH 치료의 표준요법이 됐으며, 이를 가능한 한 빨리 어린 환자 집단에게도 제공할 계획”이라고 밝혔다.
유럽에서 울토미리스는 2019년에 성인 PNH 환자의 치료제로 처음 승인됐으며 이후 성인 및 소아에서 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)에 대한 치료제로도 승인됐다.
미국 식품의약국(FDA)은 올해 6월에 울토미리스를 생후 1개월 이상의 아동 및 청소년 PNH 환자를 위한 최초이자 유일한 치료제로 승인했다.
