미국 식품의약국(FDA)이 중국 기반의 생명공학기업 베이진(BeiGene)의 브루킨사(성분명 자누브루티닙)를 희귀 혈액암에 대한 치료제로 승인했다.
베이진은 FDA가 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 억제제 브루킨사를 성인 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(WM) 환자의 치료제로 승인했다고 1일(미국 시각) 발표했다.
브루킨사는 베이진에 의해 발굴된 BTK 저분자 억제제로 다양한 B세포 악성종양에 대한 단독요법 및 병용요법으로 개발되고 있다.
미국에서 브루킨사가 승인된 것은 이번이 두 번째이며, 전 세계에서 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 치료제로 승인된 것은 세 번째다.
앞서 FDA는 2019년 말에 브루킨사를 이전에 최소 하나 이상의 치료를 받은 성인 환자에서 외투세포림프종(MCL) 치료제로 승인한 바 있다.
이번 승인은 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 환자를 대상으로 브루킨사와 이브루티닙(제품명 임브루비카)을 비교한 다기관, 개방표지 임상 3상 시험인 ASPEN 연구에서 나온 효능 결과를 주로 근거로 한다.
이 연구에는 MYD88 돌연변이가 있는 환자 201명이 등록됐다.
임상시험 1차 효능 평가변수는 전체 치료의향(ITT) 집단에서 독립적인 검토위원회에 의해 평가된 매우 좋은 부분 반응률(VGPR)이었다.
수정된 IWWM-6(modified Sixth International Workshop on Waldenström’s Macroglobulinemia) 반응 기준에 따른 VGPR 비율은 브루킨사 치료군이 28%, 이브루티닙 치료군이 19%로 집계됐다.
반응률은 브루킨사 치료군이 78%, 이브루티닙 치료군이 78%였으며 사건 발생 없이 반응이 12개월 동안 지속된 비율은 브루킨사 치료군이 94%, 이브루티닙 치료군이 88%였다.
가장 일반적인 이상반응으로는 호중구 수 감소, 상기도감염, 혈소판 수 감소, 발진, 출혈, 근골격계 통증, 헤모글로빈 감소, 멍듦, 설사, 폐렴, 기침 등이 보고됐다.
브루킨사 권장 용량은 1일 2회 160mg 또는 1일 1회 320mg을 경구 복용하는 것이다.
베이진의 혈액학부문 최고의료책임자 제인 황 박사는 “우리는 브루킨사의 두 번째 적응증에 대한 FDA 승인에 대해 기쁘게 생각하며, 이는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증 환자에게 입증된 효능 및 안전성 이점을 가진 새로운 치료 옵션을 제공한다"면서 "ASPEN 시험에서 볼 수 있듯이 브루킨사는 이러한 환자의 치료 결과를 개선시키고 잠재적으로 삶에 긍정적인 영향을 줄 수 있다”고 강조했다.
이어 “브루킨사는 미국에서 두 건의 승인을 포함해 지난 2년 사이에 11건의 승인을 획득하면서 B세포 악성종양에 대한 치료 옵션으로서 유용성을 입증하고 보다 많은 전 세계 환자에게 혜택을 줄 수 있도록 입지가 확대되고 있다"면서 "우리는 광범위한 글로벌 임상 프로그램에서 브루킨사를 계속 평가할 것이며 잠재적으로 동종 최고의 의약품으로서 자리매김하기 위한 추가 증거를 확보할 수 있길 기대하고 있다”고 밝혔다.
미국 하버드 의과대학 및 다나파버 암연구소의 스티븐 트리온 박사는 “ASPEN 시험은 브루킨사가 발덴스트롬 마크로글로불린혈증에서 고활성의 BTK 억제제이며 1세대 BTK 억제제와 비교했을 때 여러 임상적으로 중요한 부작용에 걸쳐 내약성이 개선됐다는 것을 보여주는 강력한 증거를 제시한다"면서 "브루킨사 승인은 발덴스트롬 마크로글로불린혈증에서 중요한 새로운 표적 치료 옵션을 제공한다”고 설명했다.
