프랑스 제약기업 세르비에가 미국에서 표적 항암제 팁소보(Tibsovo)에 대한 새로운 적응증을 승인받았다.
지난 25일(현지시각) 세르비에는 미국 식품의약국(FDA)이 팁소보를 IDH1 돌연변이를 갖고 있고 이전에 치료받은 국소 진행성 또는 전이성 담관암종 성인 환자의 치료제로 승인했다고 발표했다.
팁소보는 이전에 치료를 받은 IDH1 변이 담관암종 환자를 위해 승인된 최초이자 유일한 표적 치료제다. FDA는 팁소보 적응증 추가 승인신청을 우선 심사 대상으로 지정하고 신속 심사했다.
우선 심사는 중요한 치료 발전을 제공할 수 있거나 적절한 치료제가 없는 분야에서 치료제를 제공할 수 있는 의약품의 심사를 신속하게 진행하기 위한 제도다.
이 승인은 이전에 치료를 받은 IDH1 변이 담관암종 환자를 대상으로 실시된 최초이자 유일한 무작위 임상 3상 시험인 ClarIDHy 연구에서 나온 데이터를 근거로 한다. 팁소보는 1차 평가변수인 독립적인 검토위원회에 의해 평가된 무진행 생존기간(PFS)을 통계적으로 유의하게 개선시킨 것으로 나타났다.
임상시험에서 팁소보 치료군의 무진행 생존기간 중앙값은 2.7개월, 위약군은 1.4개월로 분석됐다. 팁소보 치료군에서 6개월 차와 12개월 차에 질병이 진행되지 않거나 사망하지 않은 환자 비율은 각각 32%, 22%로 집계됐으며 이에 비해 위약군에서는 이러한 환자가 없었다.
이 임상시험의 프로토콜에는 위약으로 무작위 배정된 환자가 질병 진행 시점에서 팁소보 치료군으로 넘어갈 수 있다는 점이 명시됐으며 이에 따라 위약군의 70.5%가 팁소보 치료군으로 전환됐다.
팁소보는 임상시험의 주요 2차 평가변수인 전체 생존기간(OS)에 대해서도 긍정적인 결과를 보였지만 통계적 유의성 달성에는 실패했다. 팁소보 치료군의 전체 생존기간 중앙값은 10.3개월이었으며 위약군은 교차 조정 없이 7.5개월이었다.
안전성 프로필은 이전에 발표된 데이터와 일치했다. 가장 흔한 이상반응으로는 피로, 구역, 복통, 설사, 기침, 식욕 감소, 복수, 구토, 빈혈, 발진 등이 보고됐다.
이전에 치료를 받은 IDH1 변이 담관암종에 대한 팁소보 권장용량은 질병 진행 또는 허용 불가능한 독성이 나타날 때까지 식사 유무에 관계없이 1일 1회 500mg을 경구 복용하는 것이다.
세르비에의 데이비드 리 CEO는 “세르비에는 담관암을 포함해 충족되지 않은 수요가 높은 암을 치료하기 위한 새로운 접근법으로서 돌연변이 IDH 효소를 억제하는 방식의 중요한 잠재력을 탐구하는데 집중해왔다”며 “이전에 치료를 받은 IDH1 변이 담관암종에 대한 최초이자 유일한 표적 치료제를 제공하게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
미국에서 팁소보는 IDH1 변이 재발성 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML) 성인 환자의 치료 및 75세 이상이거나 집중 유도 화학요법의 사용이 불가한 동반질환이 있는 새로 진단된 IDH1 변이 AML 성인 환자의 치료를 위한 단독요법으로도 승인돼 있다.
