한국쿄와기린 주식회사(대표이사 이상헌)는 27일 로미플레이트주 250마이크로그램(로미플로스팀)이 재생불량성 빈혈 치료에 적응증을 추가했다고 밝혔다.
면역억제요법에 불응이거나 면역억제요법이 적용되지 않는 재생불량성 빈혈의 치료 환겨이 크게 개선될 것일란 평가다.
로미플레이트는 만성면역성혈소판감소증(ITP)환자에서 저혈소판증 치료에 사용되어 왔다.
이번 식약처 승인은 2019 LANCET Heamatology에 발표된 면역 억제 요법에 불응한 혈소판 감소증을 가진 한국인 재생불량성 빈혈환자를 대상으로 한 제2상 임상시험과 2020 British Journal of Haematology 에 발표된 임상연구를 기반으로 했다.
항흉선세포 면역 글로불린(ATG)을 포함하는 면역 억제 요법에 불응 또는 면역 억제 요법이 적용되지 않는 일본인 및 한국인 재생불량성 빈혈환자를 대상으로 한 제2/3상 임상시험의 유효성 평가 연구는 중 2상 임상시험에서 로미플레이트는 1, 3, 6, 10μg/kg의 네 가지 고정용량으로 투여했을 때, 9주 시점에 혈소판 반응을 나타낸 시험대상자의 비율이 30% (10/33명)로 이 중 10μg/kg 투여군은 7명 이었다.
같은 환자를 대상으로 진행한 연장연구에서 55%(33명 중 18명)의 환자가 치료 46-53주차에 혈소판 반응을 보였다.
제2/3상 임상시험에서 27주 시점에 한 가지 이상(혈소판, 백혈구, 적혈구)의 혈액학적 반응을 보인 시험대상자의 비율이 86% 이었으며, 치료 53주차에 삼계열반응(Trilineage, 골수 전구세포가 혈소판, 적혈구, 호중구 등 혈구세포로 증식 및 분화하는 반응)을 보인 시험대상자의 비율은 39% 였다.
이에 따라 로미플레이트는 재생불량성 빈혈환자에게 유효성을 입증하며 적응증 추가에 대해 승인을 얻게됐다.
이상헌 대표는 “로미플레이트주의 추가 적응증 승인으로 국내의 재생불량성빈혈환자의 새로운 치료제 옵션을 제공하게 돼 특발성 혈소판감소증과 재생불량성빈혈로 고통받고 있는 환자의 삶의 질 개선에 도움이 될 수 있어 매우 기쁘게 생각하고 있다”고 말했다
