영국 제약기업 아스트라제네카가 390억 달러에 인수한 알렉시온의 희귀질환 치료제 중 하나가 후기 임상시험에서 연구 목표를 달성했다.
아스트라제네카는 윌슨병에 대한 FoCus 임상 3상 시험에서 ALXN1840이 조직에서의 일별 평균 구리 동원(mobilisation)을 통계적으로 유의하게 개선시키는데 있어 표준요법보다 우수한 것으로 입증돼 1차 평가변수를 충족시켰다고 26일(현지시각) 발표했다.
이 연구의 1차 평가변수는 48주 동안 직접 측정된 비-세룰로플라스민 결합 구리(dNCC)에 대한 일별 평균 유효곡선 아래 면적(AUEC)으로 평가됐다.
이 새로운 척도는 조직에서 동원된 일별 평균 구리를 평가하며 이는 구리 축적의 근본적인 부담을 반영한다.
윌슨병은 과다한 구리를 제거하는 신체 경로가 손상된 희귀 진행성 유전질환이다.
조직과 장기에 유독성 구리가 쌓여 발생하는 손상은 간질환, 정신질환, 신경학적 증상을 유발한다.
새로운 1일 1회 경구용 약물인 ALXN1840은 표준요법보다 약 3배 더 큰 수준의 구리 동원을 입증했다.
이 임상시험은 치료 경험이 없는 참가자와 평균 10년 이상 표준요법을 받은 환자를 포함해 214명의 환자가 등록됐다.
현재 개별 환자-보고 결과 및 임상의 보고 기능 평가를 포함해 추가 분석이 진행 중이며 차후 학술대회에서 발표될 예정이다.
ALXN1840은 전반적으로 내약성이 양호했으며 대부분의 보고된 이상반응은 경증 및 중증도로 간주됐고 신경학적 악화는 관찰되지 않았다.
ALXN1840 치료군에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 아미노전이효소 수치의 가역적 증가였다.
알렉시온의 마크 뒤노이에 최고경영자는 “기존 치료제가 혈액 내 구리를 제거하는 가운데 이러한 48주 임상 3상 결과는 조직에서 구리를 동원하는데 있어 ALXN1840의 상당한 영향력을 보여준다”고 말했다.
그러면서 “30년 이상 만에 처음으로 윌슨병 치료 혁신을 추진하면서 이러한 환자들을 장기적으로 추적하고 질병 증상에 대한 임상적 영향을 추가로 평가할 것"이라며 “이 진행성의 파괴적인 질병의 치료법을 발전시킬 수 있는 방법에 대해 더 많은 것을 배우길 기대한다”고 밝혔다.
FoCus 임상시험 책임자인 미국 예일대학교 예일-뉴헤이븐이식센터 성인간이식 의료책임자 마이클 쉴스키 박사는 “ALXN1840이 치료 경험이 없는 환자와 평균 10년 이상 표준요법을 받은 환자 모두에게 효과가 있다는 점을 확인하게 돼 고무적이다”고 평가했다.
이어 “임상 3상 결과는 표준요법으로 수년간 치료받은 환자에서도 조직 결합 구리가 장기에 축적된 상태로 남아있다는 증거를 제시하며 조직에서 구리를 동원해 안전하게 격리시키는 새로운 접근 방식을 제공할 수 있는 ALXN1840의 잠재력을 보여준다”고 설명했다.
알렉시온은 전 세계 보건당국들과 긴밀히 협력하고 있으며 앞으로 몇 달 안에 이러한 데이터를 심사를 위해 제출할 계획이다.
