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사노피, 후기 발병형 폼페병 치료 신약 FDA 승인
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사노피, 후기 발병형 폼페병 치료 신약 FDA 승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2021.08.07 11:04
  • 댓글 1
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M6P 수용체 표적 효소대체요법제...호흡ㆍ보행 능력 개선시켜

미국 식품의약국(FDA)이 프랑스 제약기업 사노피의 새로운 폼페병 치료제 넥스비아자임(Nexviazyme, avalglucosidase alfa-ngpt)을 승인했다.

▲ 사노피 젠자임의 넥스비아자임은 후기 발병형 폼페병 환자를 위한 새로운 표준요법이 될 잠재력이 있다.
▲ 사노피 젠자임의 넥스비아자임은 후기 발병형 폼페병 환자를 위한 새로운 표준요법이 될 잠재력이 있다.

사노피는 FDA가 운동 및 호흡 능력을 손상시키는 진행성 및 쇠약성 근육장애인 후기 발병형 폼페병을 앓는 1세 이상 환자의 치료제로 넥스비아자임을 승인했다고 6일(현지시각) 발표했다.

폼페병은 미국에서 약 3,500명의 사람에게 영향을 미치는 것으로 추산되는 희귀 유전질환이며, 영아기에 빠르게 발병하는 가장 심각한 형태의 질환인 영아 발병형 폼페병과 점진적으로 근육이 손상되는 후기 발병형 폼페병으로 나뉜다.

이 질환은 리소좀 효소 산성 알파 글루코시다제(GAA)의 유전적 결핍 또는 기능장애로 인해 발생하는데 이로 인해 신체 전체의 근육 세포에 복합당 글리코겐이 축적된다. 글리코겐의 축적은 호흡 기능을 지원하는 횡격막과 이동성, 기능성 지구력, 호흡에 영향을 미치는 골격근을 포함해 근육에 회복 불가능한 손상을 야기한다.

넥스비아자임은 폼페병에서 효소대체요법(ERT)의 세포 흡수를 위한 핵심 경로인 만노스-6-인산(M6P) 수용체를 특이적으로 표적으로 하도록 만들어진 효소대체요법제다. 표적 조직에서 글리코겐 제거를 향상시키며 기존 치료제인 알글루코시다제알파(alglucosidase alfa, 제품명 마이오자임)와 비교했을 때 M6P 함량을 15배가량 증가시킨 것으로 나타났다.

이번 승인은 중추적인 임상 3상 시험인 COMET에서 나온 결과를 근거로 한다. 넥스비아자임은 후기 발병형 폼페병 환자의 호흡 기능과 보행거리 측정에서 개선 효과를 보였으며 안전성 프로필이 확립됐다.

앞서 FDA는 넥스비아자임을 패스트트랙, 우선 심사 대상, 혁신치료제, 희귀의약품으로 지정한 바 있다.

미국 캔자스대학교 의과대학의 마젠 디마치키 신경학 교수는 “넥스비아자임은 후기 발병형 폼페병 환자를 위한 새롭고 흥미로운 치료 옵션”이라며 “임상 3상 연구 결과는 이 심각한 질환에서 영향이 있는 호흡 기능과 보행 거리에 대한 의미 있는 개선 효과를 보여줬다”고 설명했다.

사노피 젠자임의 빌 사이볼드 부사장은 “자사는 지난 수십 년 동안 효소대체요법의 세포 흡수를 위한 주요 경로인 M6P 수용체를 표적화하는 방법을 연구하는 것에 책임감을 느껴왔다”며 “넥스비아자임은 후기 발병형 폼페병 환자를 위한 잠재적인 새로운 표준요법이며 희귀질환 환자를 위한 의약품을 추구하겠다는 자사의 약속을 이행한 것이다”고 밝혔다.

넥스비아자임은 2주마다 정맥주입을 통해 단독 효소대체요법으로 투여하며 권장 용량은 체중을 기준으로 정해진다. 미국에서 넥스비아자임은 앞으로 몇 주 안에 사용할 수 있게 될 것으로 예상되고 있다.


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하재원 2021-08-07 15:38:00
부럽고 좋은소식이네요...저희딸을 위해 언젠간pws도 원샷치료제가 나오길 기도합니다